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Des cellules restaurant la dystrophine pour la DMD

Nous avons pour objectif de vous informer au sujet des nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Voici des résultats fort prometteurs : de nouvelles recherches menées par la Dre Maria Siemionow, professeur de chirurgie orthopédique à l’UIC College of Medicine. Bonne lecture et merci de partager ces articles au sein de la communauté DMD.

 

Le rôle de la dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles causée par une mutation génétique. La DMD — pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible — affecte directement les muscles. La manière la plus simple d’expliquer cette maladie est qu’une mutation génétique (c’est-à-dire un défaut génétique) affecte le gène responsable de la production de la dystrophine. Ce défaut génétique empêche le gène de fabriquer la dystrophine. En l’absence de dystrophine, les muscles dégénèrent et deviennent atrophiés.

 

Les « cellules chimères », qu’est-ce que c’est ?

Ces cellules, appelées « cellules chimères », sont fabriquées en combinant une cellule d’un donneur normal contenant une copie fonctionnelle du gène de la dystrophine avec une cellule provenant d’un receveur atteint de la maladie. Celles-ci ont amélioré de manière considérable la fonction musculaire lorsqu’implantées dans les muscles d’une souris modèle ayant la DMD.

 

Une recherche aux résultats prometteurs

La Dre Maria Siemionow, professeur de chirurgie orthopédique à l’UIC College of Medicine, et son équipe ont utilisé les « cellules chimères » dans une étude menée sur des souris modèles ayant la DMD. Les résultats sont excellents : il s’agit d’une augmentation de la dystrophine de 37 % et une amélioration de la fonction musculaire. Ces cellules sont demeurées viables et ont produit de la dystrophine pendant 30 jours.

 

« Nos résultats soulignent la survie à long terme de ces cellules et aident à établir l’utilisation de cellules chimériques comme une nouvelle thérapie potentielle prometteuse pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne », a déclaré le Dr Siemionow.

 

Des essais cliniques sur les humains à venir

La Dre Maria Siemionow a également mentionné que son équipe attend avec impatience les essais cliniques chez les humains dans un avenir proche.

 

« Nous restaurons la dystrophine de manière à ce que le receveur n’ait pas besoin de prendre un traitement antirejet, car les cellules chimériques implantées peuvent échapper au système immunitaire du receveur. Dans la thérapie cellulaire traditionnelle, les cellules implantées sont 100 % « autres ». Un médicament antirejet est nécessaire pour empêcher le système immunitaire de l’hôte de détruire ces cellules étrangères », a dit le Dr Siemionow.

 

Comment fonctionnent les cellules chimériques sur les humains ?

Dans le cas où ces cellules seraient utilisées pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne, les cellules musculaires normales provenant du père ou d’un proche parent du receveur seraient fusionnées à des cellules musculaires du patient. En revanche, les cellules chimériques peuvent tromper le système immunitaire du destinataire en les ignorant. Dans des tests en laboratoire, on a pu amener les cellules chimériques à exprimer la dystrophine.

Le Dr Maria Siemionow et Kris Siemionow, mère et fils, ont récemment lancé une société appelée Dystrogen Therapeutics pour développer des cellules chimériques en vue de créer une thérapie pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Le développement d’une telle thérapie est captivant et son évolution est à suivre absolument.

 

Liens externes:

Dystrogen.com: Clinical stage regenerative medicine company

Scicasts.com: Human “Chimeric” Cells Restore Crucial Protein in Duchenne Muscular Dystrophy 

Springer Link: Dystrophin Expressing Chimeric (DEC) Human Cells Provide a Potential Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy

UIC College of Medicine

 

 

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