Dans Dans les médias

Conférencier principal: Dr. Jacques P. Tremblay

Présentée par PTC Therapeutics et en partenariat avec Jesse’s Journey et La Force DMD, cet événement éducatif unique offre l’occasion aux familles et aidants naturels qui vivent la dystrophie musculaire de Duchenne, de rencontrer des chercheurs, dont Jacques P. tremblay, des cliniciens et des professionnels du secteur pour une journée d’information et d’inspiration.

 

Notre conférencier principal sera le Dr. Jacques P. Tremblay

Le Dr Jacques P. Tremblay a obtenu un doctorat en neurosciences de l’Université de Californie à San Diego en 1974. Depuis ce temps, il travaille à l’Université Laval en tant que chercheur postdoctoral, professeur et directeur du département d’anatomie. Il est actuellement professeur titulaire au département de médecine moléculaire. Il a notamment travaillé sur la transplantation de myoblastes* comme traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Il a réalisé un essai clinique de phase I de cette thérapie potentielle et il mène actuellement avec le Dr Craig Campbell un essai clinique de phase I/II de cette approche thérapeutique. Au cours des 3 dernières années, il a également travaillé sur la correction génique avec la technologie CRISPR/Cas9* pour la dystrophie musculaire de Duchenne, l’ataxie de Friedreich et la maladie d’Alzheimer familiale. Cette nouvelle technologie passionnante permet de corriger les mutations responsables de nombreuses maladies héréditaires.

Présentation

Le Dr Tremblay fournira un aperçu des bases des gènes, de l’ARN messager et des protéines et favorisera une compréhension progressive de la façon dont les mutations du gène de la dystrophine conduisent à la dystrophie musculaire de Duchenne ou Becker. Il présentera ensuite les différentes approches thérapeutiques actuellement sous étude à travers le monde : prednisone, déflazacort, transplantation de myoblastes, saut d’exon, micro-dystrophine et correction du gène de la dystrophine avec la nouvelle technologie CRISPR / Cas9.

*Transplantation de myoblastes

Consiste à transplanter des cellules normales du muscle, appelées myoblastes, dans le muscle de l’avant-bras chez les patients atteints de DMD et mesurer la force du muscle 3 et 6 mois post-transplantation. Cet essai s’adresse aux patients âgés de 16 ans et plus.

*La technologie CRISPR/Cas9

La technologie CRISPR/Cas9 est une technologie qui a été d’abord identifiée dans les bactéries. Les bactéries se servaient de ça pour couper le génome du virus qui les infecte. Il y a environ cinq ans, les chercheurs se sont aperçus que cette technologie-là permet, non seulement couper des gènes des virus, mais permet de couper des gènes dans les animaux, dans les plantes et surtout, dans les humains.

+

Due to the increasing concerns regarding the COVID-19 virus for people with Duchenne and Becker muscular dystrophy, the World Duchenne Organization hosted a webinar this Saturday for its members.