Voici les dernières nouvelles de PTC Therapeutics à propos du déflazacort (EMFLAZAMD). La revue Muscle & Nerve a publié des données qui comparaient l’efficacité et la sécurité du déflazacort et du prednisone/prednisolone chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) par rapport au groupe placebo d’une étude sur l’ataluren dans la DMD. Nous vous souhaitons une bonne lecture et vous remercions de partager ces articles au sein de la communauté de la DMD.
Les résultats ont révélé un avantage cliniquement distinct du déflazacort à ralentir la progression de la maladie par rapport au prednisone/prednisolone à la suite d’une comparaison de la fonction physique et du temps nécessaire pour retarder la perte de la marche. À la semaine 48, les fonctions des patients atteins de DMD traités avec le déflazacort avaient considérablement moins diminué que celles des patients traités avec le prednisone/prednisolone en regard de la distance de marche initialement franchie à l’épreuve de marche de six minutes.
Stuart W. Peltz, Ph. D., président-directeur général de PTC Therapeutics Inc., a déclaré :
« Cette publication confirme l’avantage du déflazacort à ralentir la progression de la DMD comparativement à d’autres corticostéroïdes. »
« Les données indiquent que le déflazacort devrait être la norme de soins pour tous les patients atteints de DMD. La disponibilité du déflazacort, un traitement qui a le potentiel de transformer l’histoire naturelle de la DMD, soutient la nécessité de poser un diagnostic précoce chez les patients atteints de cette maladie. »
Accès au Deflazacort au Canada
Au Canada, les patients admissibles peuvent demander à recevoir le deflazacort grâce un Programme d’accès spécial (PAS). Ce programme de Santé Canada permet aux docteurs de prescrire un médicament dont la vente ou la distribution n’a pas encore été autorisée au Canada pour des patients souffrant de maladies graves dont aucun autre traitement n’est viable. Programme d’accès spécial
Déflazacort (EMFLAZAMD)
Deflazacort est un corticostéroïde qui agit à travers les récepteurs du corps pour réduire efficacement l’inflammation.
Des études cliniques ont démontré que Emflaza:
- retarde la perte de force musculaire des patients atteints de la DMD
- Améliore la capacité à accomplir des tâches liées en position debout, monter des escaliers, courir ou marcher 30 pieds
- Ralentit la perte de force musculaire au fil du temps
Plus sur Emflaza.com
À propos de PTC
L’entreprise PCT Therapeutics a élaboré deux traitements pour la DMD : l’ataluren (Translarna™) et le déflazacort (Emflaza®), un corticostéroïde. L’ataluren est un développement clinique pour les patients atteints d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophie (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy ou nmDMD). L’Union européenne a approuvé ces traitements pour les patients ambulatoires atteints de la nmDMD qui sont âgés de 5 ans et plus.
Apprenez-en plus
PTC Therapeutics announces publication data demonstrating he Clinical Differentiated Benefit of Deflazacort: http://ir.ptcbio.com/news-releases
Effects of Deflazacort Versus Prednisone on Bone Mass, Body Composition, and Lipid Profile: A Randomized, Double-Blind Study in Kidney Transplant Patients: https://academic.oup.com
A Comparison of the Effects of Deflazacort and Prednisone Versus Placebo on Timed Functional Tests in Boys with Duchenne Muscular Dystrophy: http://n.neurology.org
