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La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin Catabasis Connection. Comme nous sommes tous confrontés à une situation inimaginable, Catabasis a voulu tendre la main et partager des informations en réponse aux questions qu’ils ont reçues sur edasalonexent et COVID-19.

Catabasis surveille l’essai pour la sécurité des garçons participants. À ce jour, ils n’ont identifié aucun problème de sécurité lié au COVID-19. Nous vous encourageons à revoir vos recommandations locales pour réduire le risque pour les garçons et leurs familles, et veuillez consulter votre médecin pour obtenir des conseils médicaux spécifiques. > Catabasis Connection <

L’edasalonexent affecte-t-il le système immunitaire?

Des études de toxicologie à long terme avec edasalonexent utilisant des doses plus élevées que celles de leurs essais cliniques n’ont trouvé aucune preuve d’immunosuppression utilisant des méthodes de physiologie clinique et anatomique standard. Dans les études cliniques, avec maintenant plus de 100 patients par années d’exposition à edasalonexent, Catabasis n’a trouvé aucune preuve d’immunosuppression ou d’augmentation des infections. Dans l’essai de phase 3 PolarisDMD sur edasalonexent, ainsi que dans l’essai ouvert GalaxyDMD, les garçons ne prennent pas de stéroïdes.

Les participants à l’essai devraient-ils quand même aller à l’hôpital pour leurs évaluations?

Catabasis a la chance que les visites sur place soient relativement peu fréquentes pendant l’essai de phase 3 PolarisDMD avec des évaluations tous les 3 mois. Actuellement, Catabasis se concentre sur la garantie que les patients ont un approvisionnement ininterrompu en médicaments ainsi que sur la surveillance de la sécurité. Ils travaillent en étroite collaboration avec leurs sites d’essais cliniques avec une communication fréquente.

Le résultat des essais en cours seront-ils compromis par le fait de ne pas pouvoir les réaliser conformément au protocole?

Catabasis surveille activement la situation et ont des plans en place pour faire face aux perturbations potentielles. Heureusement, ils ont conçu leur essai clinique afin que les visites soient relativement peu fréquentes. Ils travaillent avec des sites pour soutenir l’approvisionnement en médicaments, ainsi que des évaluations de l’innocuité et de l’efficacité.

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

À propos de La Force DMD

La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.

 

Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé sur aucun territoire.

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Due to the increasing concerns regarding the COVID-19 virus for people with Duchenne and Becker muscular dystrophy, the World Duchenne Organization hosted a webinar this Saturday for its members.Due to the increasing concerns regarding the COVID-19 virus for people with Duchenne and Becker muscular dystrophy, the World Duchenne Organization hosted a webinar this Saturday for its members.