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Un des objectifs de notre équipe est de vous informer concernant les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles à propos de l’essai clinique de l’edasalonexent, développé par Catabasis.

Nous vous remercions de partager ces articles dans la communauté DMD.

L’essai clinique MoveDMD  pour le traitement edasalonexent.

« Nous croyons que ultimement,  ses effets se traduiront par le maintien des capacités fonctionnelles plus longtemps chez les garçons avec la DMD »

A déclaré Jill C. Milne, Ph.D., chef de la direction de Catabasis, dans un communiqué de presse cette semaine.

Le fait qu’aucun effet secondaire n’ait été observé après plus d’un an d’exposition au traitement et auprès de 37 patients est également encourageant.

Qu’est-ce que l’edasalonexent?

L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire.

Vous pouvez regarder notre vidéo pour une explication plus approfondie sur la base de ces traitements.

Des résultats prometteurs

Une amélioration statistiquement significative a été observée par rapport à la période de contrôle hors traitement. Ces améliorations montrent un ralentissement de la progression de la maladie et s’ajoutent aux améliorations observées dans toutes les évaluations de la fonction musculaire à travers plus d’un an de traitement.

Quel est la prochaine étape?

Catabasis se prépare pour un essai de phase 3 qui recrutera environ 125 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans, quel que soit le type de mutation n’ayant pris de corticostéroïdes depuis au moins six mois. Cette étude de phase 3 mondiale, contrôlée par placebo, donnera à deux garçons l’edasalonexent pour chaque garçon recevant un placebo. Après 12 mois dans l’essai, tous les garçons devraient recevoir edasalonexent dans une prolongation d’essai ouvert.

Qu’en est-il de l’approbation aux États-Unis?

La FDA a accordé à l’edasalonexent des désignations de médicament orphelin, de voie rapide et de maladie pédiatrique rare. La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin à edasalonexent pour le traitement de la DMD. Pour un résumé des résultats cliniques rapportés à ce jour, veuillez visiter www.catabasis.com.

Qu’est-ce qu’est la DMD?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée

Pour plus d’information :

Plus d’information au sujet de l’essai clinique :  DMDtrials@catabasis.com

Pus d’information au sujet de l’essai MoveDMD : Catabasis – clinical-trials

Plus: Portrait of Duchenne – edasalonexent – La Force DMD

Communiqué de presse (en anglais seulement) : www.catabasis.com

Business Wire (en anglais seulement) www.businesswire.com

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