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Sarepta Therapeutics annonce l’approbation par la FDA de l’injection d’AMONDYS 45 (casimersen) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients susceptibles de sauter l’exon 45.

25 Février 2021, >Communiqué de presse original<

Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé AMONDYS 45 (casimersen). AMONDYS 45 est un oligonucléotide anti-sens* qui utilise la chimie phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO) et la technologie de saut d’exon pour ignorer l’exon 45 du gène de la DMD. Cette approbation est basée sur l’augmentation statistiquement significative de la production de dystrophine dans le muscle observée chez les patients traités par AMONDYS 45. Il est raisonnable de prédire qu’il y aura un bénéfice clinique. Le maintien de l’approbation d’AMONDYS 45 dépend de la confirmation d’un bénéfice clinique dans les essais cliniques de confirmation.

Rapidement

  • AMONDYS 45 est le troisième traitement de saut d’exon d’ARN de Sarepta pour la DMD approuvé aux États-Unis.
  • La distribution commerciale d’AMONDYS 45 aux États-Unis commencera immédiatement.
  • Les informations destinées aux patients et aux cliniciens sont disponibles sur www.SareptAssist.com.

 

À propos de l’étude ESSENCE

L’essai ESSENCE est un essai de confirmation contrôlé par placebo destiné à soutenir l’approbation d’AMONDYS 45 – est en cours et devrait se terminer en 2024.

L’étude ESSENCE est une étude de phase 3 multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l’efficacité et l’innocuité du casimersen (SRP-4045, d’AMONDYS 45) et du golodirsen (SRP-4053, approuvé comme VYONDYS 53 ™). Les patients éligibles présentant des mutations sensibles aux sauts d’exon 45 ou 53 sont randomisés pour recevoir une perfusion intraveineuse (IV) une fois par semaine de 30 mg / kg de SRP-4045 ou 30 mg / kg de SRP-4053, respectivement ( groupe combiné actif) ou un placebo pendant un maximum de 96 semaines. Ceci est suivi d’une période d’extension ouverte au cours de laquelle tous les patients recevront un traitement actif pendant 48 semaines, jusqu’à la semaine 144 de l’étude.

L’efficacité clinique est évaluée lors de visites d’étude régulièrement programmées, y compris des tests fonctionnels tels que le test de marche de six minutes (6MWT). Tous les patients subissent une biopsie musculaire au départ et subiront une deuxième biopsie musculaire à la semaine 48 ou à la semaine 96.

La sécurité est évaluée à travers la collecte des événements indésirables, des tests de laboratoire, des électrocardiogrammes (ECG), des échocardiogrammes (ECHO), des signes vitaux et des examens physiques tout au long de l’étude.

 

Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta – “C’est un jour important pour Sarepta et, bien plus important encore, pour les patients que nous servons. Après des années d’engagement scientifique, d’investissement et de développement, l’approbation d’AMONDYS 45, la troisième thérapie par ARN approuvée par Sarepta, offre un traitement aux 8% de la communauté DMD qui sont sensibles au saut de l’exon 45. En plus de nos autres thérapies à ARN approuvées, nous pouvons désormais proposer des options de traitement pour près de 30% des patients DMD aux États-Unis. Notre engagement à apporter les thérapies au plus grand pourcentage de la communauté DMD se poursuit dès que possible.”

 

Marissa Penrod, fondatrice de Team Joseph et parent d’un jeune de 18 ans avec la DMD – “Des décennies de recherche et d’engagement ont alimenté et accélèrent désormais nos progrès vers de nouveaux traitements pour la DMD. L’extraordinaire diligence et la persévérance de la communauté de la DMD – patients et familles, cliniciens et chercheurs – nous ont conduits à l’approbation d’aujourd’hui, où nous avons désormais des traitements du saut d’exon pour près d’un tiers des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.”

Le prix d’AMONDYS 45 est égal à celui des autres traitements de saut d’exon approuvés de Sarepta. Les patients et les médecins peuvent accéder à plus d’informations sur www.SareptAssist.com ou en appelant le 1-888-727-3782.

À propos AMONDYS 45

Casimersen utilise la chimie phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO) et la technologie de saut d’exon pour ignorer l’exon 45 du gène de la DMD. Casimersen est conçu pour se lier à l’exon 45 de la dystrophine pré-ARNm, ce qui entraîne l’exclusion, ou «saut», de cet exon pendant le traitement de l’ARNm chez des patients présentant des mutations génétiques susceptibles de sauter l’exon 45. Le saut d’exon est destiné à permettre la production d’une protéine de dystrophine tronquée en interne. Lire plus ici.

AMONDYS 45 est approuvé dans le cadre d’un examen accéléré basé sur une augmentation de la production de dystrophine dans le muscle des patients susceptibles de sauter l’exon 45. Le maintien de l’approbation est dépendante à la vérification d’un avantage clinique dans les essais de confirmation.

AMONDYS 45 satisfait les normes réglementaires complètes en matière de sécurité et d’efficacité et n’est pas considéré comme expérimental.

 

Qu’en est-il du Canada?

Casimersen n’est pas disponible au Canada pour le moment. Nous espérons que Sarepta Therapeutics déposera prochainement une demande d’approbation de commercialisation auprès de Santé Canada.

 

À propos de Sarepta Therapeutics

La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les objectifs de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-les sur  TwitterLinkedInInstagram et Facebook.

 

Plus à propos de la DMD

La DMD est causée par des mutations génétiques qui empêchent la production de dystrophine. Les patients atteints de DMD présentent une perte musculaire progressive et irréversible avec des symptômes apparaissant dès l’âge de deux ans.

La dystrophie musculaire de Duchenne survient principalement chez les hommes. Les premiers signes de DMD peuvent inclure un retard de la capacité à s’asseoir, de se tenir debout ou de marcher. Il y a une perte progressive de mobilité et à l’adolescence, les patients atteints de DMD peuvent nécessiter l’utilisation d’un fauteuil roulant. Les problèmes musculaires cardiaques et respiratoires commencent à l’adolescence et entraînent de graves complications potentiellement mortelles. Lire plus ici.

 

Oligonucléotide anti-sens

Un oligonucléotide anti-sens est un fragment d’ARN, généralement synthétisé en laboratoire, qui peut se lier spécifiquement à un ARN messager naturel : la séquence nucléotidique (sa formule chimique) de l’oligonucléotide anti-sens est complémentaire de celle de l’ARN messager qu’il cible. Il peut ainsi modifier l’ARN messager (saut ou incorporation d’exon(s) en intervenant à l’étape de sa maturation (l’épissage).

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