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FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

 

FibroGen, Inc., une société biopharmaceutique de premier plan qui découvre et met au point plusieurs produits thérapeutiques de premier ordre, a annoncé aujourd’hui que la FDA (Food and Drug Administration) a accordé la désignation de médicament orphelin pour son anticorps pamrevlumab, l’anticorps anti-CTGF pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par l’absence de la protéine dystrophine, ce qui entraîne une structure et une fonction musculaires anormales et une accumulation de fibrose dans les muscles, ce qui diminue la mobilité, la fonction pulmonaire et la fonction cardiaque. Une dégradation constante des myofibres entraîne une activation persistante des myofibroblastes et une production aberrante de protéines de la matrice extracellulaire (MEC), notamment des collagènes et de la fibronectine, entraînant une fibrose étendue des muscles squelettiques.

Le pamrevlumab est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe l’activité du facteur de croissance du tissu conjonctif, ou CTGF, un médiateur essentiel dans la progression de la fibrose et des maladies graves connexes.

 

Elias Kouchakji, M.D., vice-président principal, Développement clinique et innocuité des médicaments – «Nous sommes ravis d’avoir reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le pamrevlumab dans le traitement de la DMD. Il y a un grand besoin médical chez les patients atteints de cette maladie dégénérative. Les patients nécessitent une nouvelle option de traitement. Les 21 patients DMD non ambulatoires participant à notre étude de phase 2 en cours sur le pamrevlumab ont terminé les 52 premières semaines de traitement. Dans cette étude, nous évaluons un certain nombre de paramètres cliniques, notamment la fonction pulmonaire, la fonction cardiaque et la fonction musculaire des membres supérieurs, ainsi que la fibrose tissulaire. Nous attendons avec impatience le développement continu de cette thérapie expérimentale. » Communiqué de presse ici.

 

À propos du Pamrevlumab

Le pamrevlumab est un anticorps de première classe développé par FibroGen pour inhiber l’activité du facteur de croissance du tissu conjonctif (CTGF), facteur commun dans les troubles fibrotiques et prolifératifs caractérisés par une cicatrisation persistante et excessive pouvant entraîner un dysfonctionnement et une défaillance des organes. Le pamrevlumab progresse vers la phase 3 du développement clinique du traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) et du cancer du pancréas. Pamrevlumab a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la FPI, le cancer du pancréas et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le Pamrevlumab a également reçu la désignation Fast Track de la US Food and Drug Administration pour le traitement des patients atteints de FPI et des patients atteints d’un cancer du pancréas non résécable localement avancé. Il fait actuellement l’objet d’un essai de phase 2 en DMD. Dans tous les essais, le pamrevlumab a toujours démontré un bon profil d’innocuité et de tolérabilité. Pour plus d’informations sur les études sur le pamrevlumab qui recrutent actuellement des patients, veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov.

Le pamrevlumab fait actuellement l’objet d’études cliniques de phase 2 portant sur le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique, du cancer du pancréas et de la dystrophie musculaire de Duchenne.

 

À propos de la désignation de médicament orphelin

Le programme de désignation de médicaments orphelins confère le statut d’orphelin aux médicaments et produits biologiques définis comme destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention sûrs et efficaces des maladies rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation permet au promoteur de bénéficier de diverses incitations au développement de la Loi sur les médicaments orphelins, notamment des crédits d’impôt pour des tests cliniques qualifiés, afin de faire progresser l’évaluation et le développement de produits prometteurs pour le diagnostic et le traitement de maladies ou affections rares. La désignation de médicament orphelin peut également comporter une exclusivité commerciale pouvant aller jusqu’à sept ans si le composé reçoit l’approbation réglementaire de la FDA.

Santé Canada a discrètement supprimé de son site Web toutes les références à un cadre réglementaire planifié pour les médicaments contre les maladies rares datant de 2012 et visant à améliorer la disponibilité de ces médicaments au Canada.

 

Le Canada est l’un des seuls pays développés à ne pas avoir de cadre réglementaire pour les médicaments contre les maladies rares, également appelé médicaments orphelins.

 

À propos de FibroGen

FibroGen, Inc., dont le siège est situé à San Francisco, en Californie, avec des filiales à Beijing et à Shanghai, en République populaire de Chine, est une société biopharmaceutique de premier plan qui découvre et développe plusieurs produits thérapeutiques de premier ordre. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.fibrogen.com.

Approfondissez quelques mots

CTGF, ou  CCN2 ou connective tissue growth factor

Un tissu se définit comme un ensemble de cellules de même constitution et exerçant une même fonction. Les tissus conjonctifs (ou système conjonctif) sont des tissus qui ont pour principale fonction de servir de soutien et de protéger les autres tissus corporels. Ils sont localisés entre les différents organes et représentent une très grande partie du tissu cellulaire de l’organisme.
Ces tissus contiennent une substance fondamentale qui comble les espaces entre les cellules et sert de soutien. Chaque tissu conjonctif possède une variété de cellules qui sécrètent la substance fondamentale comme par exemple des protéines sous forme de fibres, composant ainsi le squelette du tissu conjonctif.

Le tissu conjonctif est essentiellement constitués par des cellules, notamment des fibroblastes qui fabriquent un autre constituant majeur, les fibres de collagène, qui apportent au tissu conjonctif une forte résistance à la traction une grande résistance au tissu conjonctif car elles sont constituées de protéines très solides, plus résistantes que l’acier. Il existe également des fibres élastiques qui donnent cet aspect élastique.

Myofibroblasts

Les myofibroblastes différencient, envahissent et réparent les tissus lésés en sécrétant et en organisant la matrice extracellulaire et en développant des forces contractiles. Lorsque les tissus sont endommagés, l’homéostasie tissulaire doit être rétablie et les mécanismes de réparation doivent fournir rapidement une organisation tissulaire mécanique harmonieuse, processus essentiellement soutenu par les (myo) fibroblastes.

Sources

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