CRISPR-Cas9… Les dernières nouvelles

Nouvelle intéressante cette semaine en provenance de Chine. Des chercheurs chinois tenterons l’édition génétique de l’ADN des cellules d’une patiente atteinte du cancer du poumon. L’expérience se déroulera au cours du mois prochain. En attendant la suite de cette histoire, nous vous invitons à lire cet article pour mieux comprendre cette nouvelle technique qu’est CRISPR-Cas 9.

Du « couper-coller » génétique

L’événement est d’une telle importance au niveau scientifique que la revue Science décernait son titre de percée scientifique de l’année à la technologie d’édition des gènes nommée CRISPR/Cas9. La Presse+ en faisait d’ailleurs état dans son édition du 17 janvier, 2016.

Dérivée d’un mécanisme de défense bactérien, une nouvelle technique de suppression et d’insertion de gènes se répand comme une traînée de poudre dans les laboratoires. Grâce à sa grande précision, CRISPR-Cas9 est de loin la technique la plus efficace pour corriger des défauts de l’ADN. Il s’agit d’un genre de kit moléculaire, une astucieuse et complexe boîte à outils permettant d’aller faire du « couper-coller » dans l’ADN des êtres vivants.

Cette technologie fonctionne essentiellement de la manière suivante :

  • La composante CRISPR, un type de séquence génétique se trouvant naturellement dans certains organismes, dont des virus, est capable de reconnaître une séquence bien précise du génome,  c’est-à-dire aller directement à l’endroit où se trouve le défaut responsable de la maladie.
  • La composante Cas9 fait office de « ciseau » et permet de « couper » dans l’ADN à un endroit précis, c’est-à-dire, là où on doit agir.
  • De là, on pourra soit retirer une mutation génétique ou bien insérer un correctif pour le gène défectueux.
  • Ensuite, grâce à ses mécanismes de réparation de l’ADN, la cellule « recollera » naturellement les bouts.

Les derniers résultats obtenus sur des souris démontrent le potentiel de CRISPR pour corriger certaines anomalies génétiques après la naissance.

Une voie encourageante dans la lutte contre la DMD

Comme on le sait, la DMD est le résultat d’une erreur dans l’écriture du gène responsable de produire la dystrophine. Chez les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne, le gène de la dystrophine a subi une mutation génétique : le gène est mal rédigé, la machinerie cellulaire censée le lire n’y parvient pas et la protéine n’est tout simplement pas produite.

Des chercheurs ont entrepris d’utiliser CRISPR/Cas9 pour faire sauter la partie mutée du gène. En effaçant l’élément illisible qui bloquait le processus de décodage du matériel génétique et en introduisant une bonne séquence génétique, on restaurera la fabrication de la dystrophine indispensable au bon fonctionnement du muscle.

Pour répandre leur kit moléculaire dans les cellules de l’organisme, les chercheurs l’ont fait embarquer à bord de virus ayant une attirance particulière pour les cellules musculaires. Ils ont ensuite injecté leur mixture à des souris malades. Au bout de quelques semaines, les muscles de ces rongeurs synthétisaient désormais de la dystrophine, substance inexistante jusqu’alors…

De la modération dans l’enthousiasme

Tout excitante que soit la nouvelle de cette extraordinaire découverte, il y a loin de la coupe aux lèvres : nous devons garder en tête que les tests n’ont à date été effectués que sur des souris, et les chercheurs avertissent que le vrai défi sera de transposer la chose chez l’humain et faire face à une possible réaction immunitaire de la part du patient.

Avouons tout de même qu’il sera intéressant de voir où cela nous mènera !

Quelques liens pertinents :

La FDA dit non à un traitement pour la Dystrophie musculaire Duchenne (DMD)

Malheureusement, la FDA, dit non,  au traitement « Kyndrisa (drisapersen) ». Ce traitement  peut représenter une option thérapeutique importante pour les garçons atteints de DMD-Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), dont les mutations peuvent être corrigées grâce au saut de l’exon 51.

Cette décision est une déception pour la communauté DMD-Dystrophie musculaire de Duchenne, aux États-Unis.

« We are disappointed that the FDA did not approve drisapersen, given the significant benefit that many Duchenne boys experienced when they were on an early and consistent treatment protocol of the drug, » Debra Miller, chief executive of CureDuchenne said in a statement.

Vous désirez en savoir plus sur cette histoire?

Nous vous invitons à en faire la lecture dans :

Washington Post

Vous désirez en savoir plus concernant le traitement et son fabriquant?

Nous vous invitons à faire ces lectures:

« Kyndrisa (drisapersen) »

Biomarin

ENSEMBLE POUR LE CHANGEMENT

TEXTE TEL QUE PUBLIÉ DANS LE MAGAZINE PORTFOLIO DE SOTHERBY’S

Un grand merci à l’équipe Sotherby’s International Realty pour la publication de cet article.

À l’été 2015, un groupe d’amis, unis sous la bannière de l’équipe 1VIEtesse, s’est donné comme objectif de faire tourner les têtes en complétant le 70.3 et le Subaru Ironman Mont-Tremblant 2015 pour la Fondation La Force.

L’équipe reconnaissait que les gens veulent souvent aider, mais ne savent pas comment s’y prendre et ont peur que leurs efforts passent inaperçus. 1VIEtesse s’est donné comme mission de changer cela en complétant le Ironman d’une façon unique, unifiée et puissante : faire la portion vélo sur des vélos à une seule vitesse.

Anakin Lacasse, un garçon natif de Mont-Tremblant, a reçu un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique conduisant à une mort prématurée (à 20 ans environ). La famille du garçon et des amis ne souhaitant pas être spectateurs de cette dégradation lente et mortelle ont pris le taureau par les cornes en formant la Fondation La Force. Le but ultime est de rendre les traitements accessibles, le plus rapidement possible, au plus grand nombre d’enfants et de participer à l’avancée des recherches ciblées en dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Le résultat a été bien au-delà de toute attente de l’équipe 1VIEtesse. Terminant les deux événements en arborant leurs sourires inspirants, ils ont été remués par la solidarité et le soutien incroyable que leur a manifestés la population de Tremblant, sans oublier le puissant appui de la communauté Ironman. Une vague contagieuse qui donne des ailes a vu le jour.

L’effort de l’équipe 1VIEtesse a été d’un énorme apport pour la Fondation La Force cette année, ayant notamment engendré une large couverture médiatique locale, une vidéo avec plus de 80 000 visionnements et un segment à la télévision de RDS. Cette visibilité a donné à la Fondation La Force les bons outils pour donner l’accès à un nouveau traitement en voie d’approbation au Canada. La mobilisation citoyenne et le soutien continu à Mont-Tremblant ont été tout simplement incroyables.

L’équipe 1VIEtesse, et la Fondation La Force tiennent à remercier chaleureusement la communauté de Tremblant et Subaru Ironman Mont-Tremblant.

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