PolarisDMD sur plusieurs sites européens

27 sites mondiaux actuellement ouverts à l’inscription

Les sites d’essais cliniques en Europe sont désormais ouverts à Bristol et à Manchester, en Angleterre; Munich et Hambourg, Allemagne; Dublin, Irlande; et Göteborg, en Suède, et d’autres sites en Europe sont prévus dans les prochaines semaines.

Cela signifie que PolarisDMD est maintenant actif dans 7 pays! L’essai clinique de phase 3 d’edasalonexent, PolarisDMD, pour la dystrophie musculaire de Duchenne, incluant les garçons âgés de 4 à 7 ans (âgés de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, ne prennant pas de stéroïdes depuis au moins six mois.

 

GalaxyDMD, MoveDMD, PolarisDMD?

GalaxyDMD est une étude d’extension ouverte récemment lancée. Cette étude est conçu pour collecter des données à long terme sur les garçons prenant edasalonexent à mesure qu’ils vieillissent et pour leur permettre de rester sur le traitement pendant que edasalonexent est en cours de développement clinique. Tous les garçons participant à la phase 2 de l’essai MoveDMD passeront à GalaxyDMD une fois leur dernière visite terminée dans MoveDMD, qui peut souvent être effectuée à la même visite. Lorsque les garçons participant à l’essai de phase 3 PolarisDMD auront terminé les 12 mois d’essai, ils auront la possibilité de passer à l’essai GalaxyDMD. Pour plus de facilité, maintenant que de nouveaux sites sont ouverts pour l’étude de phase 3 PolarisDMD, les garçons ayant participé à l’essai de phase 2 de MoveDMD ont la possibilité de s’installer ailleurs si nécessaire. L’équipe de Catabasis est particulièrement heureuse de vous annoncer que lorsque les garçons de MoveDMD et de PolarisDMD entrent dans GalaxyDMD, les frères âgés de 4 à 10 ans (jusqu’à l’âge de 11 ans) répondant aux critères d’inclusion peuvent également participer à GalaxyDMD et recevoir edasalonexent! Les visites sur site de GalaxyDMD ont lieu tous les six mois.

EDASALONEXENT: LE POTENTIEL DE CONSERVER LA FONCTION MUSCULAIRE CHEZ LES GARÇONS AVEC LA DMD

Le critère d’évaluation principal de l’essai de phase 3 PolarisDMD (également appelé «critère d’évaluation») est l’évaluation North Star Ambulatory Assessment (NSAA), conçue pour évaluer la fonction musculaire chez les garçons ambulatoires affectés par la DMD. La NSAA comprend 17 mesures différentes similaires aux activités de la vie quotidienne, telles que se tenir sur une jambe ou se lever d’une chaise.

Qu’est-ce que Edasalonexent?

L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie. Vous pouvez visiter Catabasis ici:  www.catabasis.com.

Regardez la vidéo ici , la Dre Joanne Donovan répond à nos questions sur l’edasalonexent (CAT-1004)

Apprenez-en plus sur PolarisDMD clinical trial

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Leur essai mondial de phase 3 PolarisDMD recrute actuellement des garçons atteints de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

Rejoindre la liste de diffusion Catabasis > http://www.catabasis.com/patients-families/for-further-information.php

 

Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a encore été approuvé sur aucun territoire.

Essais Cliniques Simplifiés et La Force DMD s’unissent

Essais Cliniques Simplifiés et La Force DMD s’unissent pour accélérer le développement de nouvelles thérapies pour la DMD

Lors d’une conférence au sujet des maladies rares, Marie-Catherine Du Berger, présidente à La Force DMD a rencontré Carole Abi Farah, PhD, Directrice Générale et Cofondatrice de Essais Cliniques Simplifiés. Les essais cliniques peuvent donner aux patients un accès aux traitements les plus récents. La Force est heureuse de vous annoncer cette nouvelle collaboration. De plus, ce service est offert gratuitement par Essais Cliniques Simplifiés. 

Partenariat

Essais Cliniques Simplifiés (ECS) et La Force DMD annoncent la mise en place d’un partenariat conjoint afin d’aider les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à travers la province à trouver des essais cliniques. Ce partenariat vise à faciliter l’accès aux essais cliniques pour les patients atteints de DMD et à accélérer le développement de nouvelles thérapies pour la DMD.

À propos de ECS

ECS est une initiative qui est née au Québec il y a deux ans et dont la mission est d’aider le patient canadien qui fait face à une maladie incurable à trouver un essai clinique qui correspond à sa condition médicale.

ECS se concentre sur les maladies neurologiques et le cancer mais vous pouvez vous inscrire sur leur site internet ici pour n’importe quelle condition et ils vous aideront à trouver un essai clinique.

Pour aider le patient à trouver des essais cliniques, ECS utilise une approche personnalisée. En se basant sur les critères d’éligibilité clés, ECS présente au patient tous les essais cliniques en cours auquel il pourrait être éligible et c’est le patient qui décide à quel essai il veut participer après avoir discuté des différents essais avec son médecin traitant.

Par la suite, ECS réfère le patient au site et fait le suivi. Si le patient n’est pas éligible à aucun essai en cours, ECS fait une recherche pour lui à nouveau à tous les deux mois et lui fait savoir si un nouvel essai ouvre au recrutement pour sa condition.

La mission d’ECS

La mission d’ECS est d’aider le patient canadien qui souffre d’une maladie incurable à trouver un essai clinique qui correspond à sa condition médicale. Pour plus d’informations sur les essais cliniques en cours de recrutement au Canada pour la DMD, rendez-vous ici.

Joindre l’équipe

Pour participer à un essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne, remplissez le formulaire d’inscription sur essaiscliniquessimplifies.com.

Pour plus d’information, communiquez avec ECS à info@essaiscliniquessimplifies.com ou au 1-888-982-2782.

Nouvelle rubrique à propos des essais cliniques se déroulant au Canada sur la page d’accueil sur le site internet La Force ici.

 

 

 

Sans recherche il n’y a pas de nouveaux traitements

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500 – 5 000. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles.
La DMD est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles.

Les essais cliniques peuvent donner aux patients un accès aux traitements les plus récents. Dans certains cas, la participation à un essai clinique se fait en dernier recours – soit parce qu’il n’existe aucune autre option, soit parce que d’autres traitements se sont avérés inefficaces ou le sont devenus.

Plusieurs essais cliniques sont effectués pour trouver de meilleurs traitements et améliorer la vie des personnes touchées.

Essais cliniques simplifiés (ECS) peut vous aider à trouver un essai clinique qui correspond à votre condition. >En savoir plus sur ECS <

 

Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Un essai clinique est une étude destinée à mettre à l’épreuve un traitement ou à en étudier les effets chez l’être humain. Il a pour but d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement en question. Chaque phase de la recherche clinique est assujettie à un protocole et a un but précis. L’information ainsi recueillie constitue un premier bagage de connaissances sur le nouveau traitement et sert de base aux phases subséquentes de la recherche.

Phases d’essais cliniques

Phase 1
Elle compte plusieurs objectifs : évaluer l’innocuité d’un traitement, déterminer l’éventail des doses thérapeutiques à recommander et l’utilisation du traitement, déterminer les effets secondaires et répondre à quelques questions préliminaires sur le mécanisme d’action du médicament dans le corps humain. Les essais de phase I sont habituellement ouverts, c’est-à-dire que le chercheur et le participant savent quel médicament est prescrit à ce dernier.

Phase 2
Les essais de phase II servent à approfondir l’étude d’innocuité et d’efficacité ainsi que les effets du traitement sur l’être humain.
La plupart des essais de phase II comportent un groupe témoin. L’autre groupe reçoit le traitement à l’étude. Les essais de phase II sont souvent à double insu.

Phase 3
Dernière étape avant que le traitement à l’étude ne soit soumis à l’approbation de Santé Canada. Les essais de phase III ont pour but de confirmer l’efficacité du traitement, d’en surveiller les effets secondaires et de comparer ses effets à ceux de traitements d’usage courant.
Les essais de phase III peuvent durer jusqu’à cinq ans ou plus et ils sont aléatoires (sélection au hasard des participants qui seront traités et de ceux qui recevront un placebo), à double insu et comparatifs avec placebo.

Phase 4
Une fois le traitement approuvé par Santé Canada, une phase IV est souvent prévue. Cette phase dite de pharmacovigilance permet de recueillir des informations sur les risques, les bienfaits, les effets secondaires et l’administration optimale du traitement.

Qu’est-ce qu’un témoin ou un groupe témoin?

Les témoins sont des personnes qui reçoivent un traitement courant ou un placebo durant un essai clinique, aux fins de comparaison avec les personnes qui reçoivent le traitement expérimental.

Qu’est-ce qu’un placebo?

Un placebo est une substance (pilule, liquide ou poudre) «inerte », c’est-à-dire sans aucun ingrédient actif. Durant les phases II et III d’une étude, les effets du traitement expérimental sont comparés à ceux du placebo afin d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement à l’essai.

Pourquoi participer à un essai clinique ?

Un patient qui participe à un essai clinique contribue à la mise au point de nouveaux traitements et à l’avancement de la recherche médicale et par le fait même, aide d’autres personnes malades. De plus, le nouveau produit testé dans le cadre de l’essai clinique pourrait s’avérer efficace pour traiter la maladie.

Prendre la décision de participer à un essai clinique

La décision de participer à un essai clinique est personnelle et très importante. Avant de prendre une telle décision, il faut bien évaluer les bénéfices potentiels, les inconvénients ainsi que les risques impliqués.

Quelques clarifications

  • Les participants aux essais cliniques ne sont pas des cobayes.
  • Un médicament expérimental fait l’objet de recherches poussées en laboratoire avant de passer en phase d’essai clinique sur des volontaires humains. Bien qu’il soit impossible d’en garantir les résultats, la sécurité du patient est toujours la priorité absolue. Avant d’être admis à l’essai, le candidat doit comprendre ces modalités et y consentir, un processus appelé consentement éclairé. Le processus de consentement éclairé se poursuit tout au long de l’étude, et le participant est libre de se retirer de l’essai clinique à tout moment.
  • Des règles gouvernementales et internationales sont aussi en place pour assurer que la recherche sur des sujets humains est menée conformément à des normes scientifiques et éthiques rigoureuses. Les protocoles d’essais cliniques sont préalablement examinés par un groupe de travail nommé comité d’éthique de la recherche ou comité d’examen de l’établissement, est composé de médecins, de scientifiques et de représentants du grand public. Santé Canada doit approuver tous les essais cliniques qui évaluent l’innocuité et l’efficacité d’une molécule expérimentale, soit tout agent médicamenteux dont l’usage n’a pas été approuvé au Canada.
  • Votre médecin ne vous avisera pas nécessairement si un essai clinique pourrait vous être bénéfique. Bien qu’il puisse vous orienter vers des essais cliniques pertinents, votre médecin n’est pas nécessairement au courant de toutes les options qui s’offrent à vous.
  • Santé Canada autorise la tenue d’environ 900 essais cliniques chaque année; c’est-à-dire que plusieurs essais concernant une maladie donnée peuvent être en cours à tout moment.
  • Vous devriez toujours consulter votre médecin ou un professionnel de la santé pour qu’on vous guide dans cette décision.

 

L’approbation des nouveaux médicaments relève de la compétence de Santé Canada.

 

Plus d’information sur les essais cliniques au Canada

Vous pouvez rejoindre l’équipe de ECS :
1 (888) 982-2782  –  info@clinicaltrialssimplified.com   –   Page Facebook  –  Site web

Consulter le site internet de Clinical Trials  : Clinicaltrials.gov (en anglais seulement)

Consultez la nouvelle section du site internet de La Force DMD > ici <

Partenariat entre La Force DMD et Essais Cliniques Simplifiés > ESSAIS CLINIQUES SIMPLIFIÉS ET LA FORCE DMD S’UNISSENT  <

 

Sources

La Force remercie Société Canadienne de la Sclerose en Plaques, Roche Canada, Santé et services sociaux du Québec et Essais Cliniques Simplifiés pour le contenu de cet article.