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PTC publie une mise à jour sur Translarna™

PTC fournit une mise à jour de l’application Translarna ™ (ataluren) pour l’expension de son profil d’indication

8 juin 2019 > Communiqué de presse original <

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait achevé son examen d’un projet d’extension d’indication de Translarna ™ (ataluren) pour le traitement de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne par mutation non-sens (nmDMD) non ambulatoire. Bien que le CHMP ait adopté un avis négatif sur l’extension, PTC a été informé par les représentants de l’EMA que le rapport d’évaluation public européen (EPAR) sera mis à jour afin de préciser que les patients qui commencent Translarna en ambulatoire ne sont pas tenus d’interrompre le traitement après la perte de la marche.

 

Translarna est actuellement indiqué chez les patients DMD marchants encore âgés de plus de deux ans. L’extension demandée permettrait l’inclusion de patients non ambulatoires. PTC prévoit demander un réexamen de la procédure dans les deux prochaines semaines et prévoit que le nouvel examen durera environ 4 mois.

 

Marcio Souza, directeur de l’exploitation, PTC Therapeutics, Inc – « Nous sommes déçus des résultats actuels de la procédure d’expansion du profil et de son impact sur les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, mais nous sommes heureux que les patients sous Translarna puissent rester sous traitement après la perte de la marche. Nous restons déterminés à collaborer avec le CHMP pour clarifier les questions en suspens et sommes confiants de pouvoir démontrer les avantages pulmonaires de Translarna chez les patients non ambulatoires. »

 

Translarna a reçu le renouvellement annuel de son autorisation de mise en marché conditionnelle en juin 2019 pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec une mutation non-sens et ambulatoires. En outre, dans le cadre du renouvellement de juin 2019, l’obligation spécifique de PTC concernant la soumission des résultats de l’étude 041, essai clinique en cours sur l’ataluren, a été prolongée jusqu’en septembre 2022.

 

Translarna™ (ataluren) au Canada

Actuellement, Translarna™ (ataluren) n’a pas reçu l’autorisation de mise en marché au Canada. Ce traitement doit d’abord et avant tout être évalué et approuvé pour le marché canadien par Santé Canada. Pour homologuer un médicament, Santé Canada doit s’assurer qu’il répond à certaines exigences d’innocuité, d’efficacité et de qualité.

La Force DMD espère que Translarna™ (ataluren) soit commercialisé le plus tôt possible au Canada pour que tous les jeunes patients puissent en bénéficier.

En savoir plus sur Translarna (ataluren)

Les pionniers dans le traitement de la DMD> regardez le Vlog

La Force et Max’s Big Ride au Parlement du Canada

Une journée mémorable

Lundi 10 juin était la journée qui fermait la boucle de l’événement de Max’s Big Ride to End Duchenne Muscular Dystrophy.

Nos 2 familles vivent avec la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous partageons la même bataille, celle de l’accès aux traitements. Hier c’était une journée mémorable car nous étions entendus par le gouvernement. Il reste encore beaucoup de travail à faire mais maintenant, nous savons que le gouvernement nous appuis dans notre combat.

Andrew Sedmihradsky, le père de Max, nous a invité, Anakin et moi, à le rejoindre lui et sa famille pour la conclusion de l’événement Max’s Big Ride 2019. Nous avons partagé nos histoires et sensibilisé le gouvernement à propos de la DMD et de l’accès aux traitements. Hier c’était une belle démonstration que l’union fait la force.

Colline Parlementaire à Ottawa

Tôt lundi matin, nous avons rencontré la famille Sedmihradsky sur la colline Parlementaire. Pour commencer la journée, nous avons été accueillis devant la flamme du parlement par la députée libérale, l’honorable Karina Gould. Par la suite, nous avons eu la joie de rencontrer la Secrétaire parlementaire de la ministre de la Santé, Pam Damoff. Nous nous sommes aussi entretenus avec la ministre de la Santé, l’honorable Ginette Petitpas Taylor. Nous avons eu la chance de rencontrer le très honorable Premier ministre du Canada, Justin Trudeau. Sensibiliser les acteurs clés au Québec et à travers le Canada est un élément très important. Partager nos connaissances sur les nouveaux traitements (actuellement non-disponibles au Canada), afin qu’ils soient rapidement disponibles pour les enfants et les jeunes adultes atteints de DMD est notre mission.

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Plus au sujet de Max’s Big Ride

Pour la cinquième année consécutive, Max Sedmihradsky, âgé de 8 ans, a emmené son père, Andrew, et sa sœur Isla, âgée de 3 ans, dans un trajet de 600 km à vélo pour aider à trouver un remède pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Max’s Big Ride a débuté à Hamilton le lundi 3 juin et s’est terminé sur la colline du Parlement à Ottawa le dimanche 9 juin.

Depuis 2015, Max’s Big Ride a recueilli plus de 170 000 $, a rencontré le Premier ministre du Canada 2 fois et a permis la création de la Big Fellowship de Max avec le Gunning Lab de l’Université de Toronto à Mississauga. En savoir plus ici,  regardez une vidéo à propos du projet d’étude du Gunning Lab ici.

Le processus d’approbation au Canada

Lorsqu’on est atteint d’une maladie mortelle (orpheline) sans traitement, comme la dystrophie musculaire de Duchenne, chaque année, mois, jour, heure et seconde qui vous sépare d’un traitement potentiel est VITAL.

De nos jours, dans une ère ou la technologie et la science avance à la vitesse de l’éclair, plusieurs traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne sont sur le point d’être approuvés représentent un réel espoir. Par contre, avant de devenir disponibles aux patients, ces nouveaux traitements doivent passer par un processus d’approbation qui prend entre 2 et 4 ans.

Dans le cas des maladies rares, les patients doivent absolument s’impliquer dans ce processus, afin qu’il s’effectue le plus rapidement possible et que les remèdes soient remboursés par chacune des provinces à travers le Canada.
Bref survol de ce processus ici.

 

Nous sommes plus fort ensemble.

 

 

Marie-Catherine Du Berger

Une étude internationale pour connaître vos préférences en matière de traitements de la DMD

La Force DMD recherche des participants pour un sondage s’adressant aux parents ou tuteurs d’enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et pour les hommes adultes (âgés de 18 ans et plus) atteints de DMD. Il s’agit d’un sondage internationale sur vos préférences et vos priorités en matière de traitement pour la DMD.

Les organismes de réglementation tels que l’EMA et la FDA s’appuient sur l’apport des patients, des familles et d’exemples d’approbation de médicaments de d’autres pays pour éclairer leurs décisions d’approbation de traitement. Ce sondage sera la première étude à mesurer les préférences concrnant les traitements de la DMD au niveau international. Les conclusions de cette enquête seront envoyées aux organisations de défense des droits des patients participants et pourront être utilisées pour informer les décideurs de ce que vous voulez obtenir des traitements et des risques que vous êtes prêt à prendre.

Le sondage a pour objectif de connaître vos préférences et vos priorités en matière de traitement pour la DMD et de déterminer si les préférences varient d’un pays à l’autre. Des organisations de patients et de défense des intérêts de la DMD d’Australie, de Belgique, du Canada, des Pays-Bas, du Royaume-Uni et des États-Unis se sont associées à des chercheurs de l’Université Johns Hopkins pour mener ce sondage.

Informations sur le sondage

  • En ligne
  • 45-60 minutes
  • Pas de paiement
  • Certaines questions peuvent vous rendre contrarié.
  • Les traitements décrits comportent des risques d’effets secondaires graves.
  • C’est votre choix de participer
  • Vous pouvez arrêter le sondage à tout moment
  • Les résultats seront anonymes

Qui peut participer

  • Hommes adultes (18 ans et plus) atteints de DMD
  • Parents de fils vivants atteints de DMD
  • Personnes vivant actuellement en Australie, en Belgique, au Canada, aux Pays-Bas, au Royaume-Uni ou aux États-Unis
  • Ne correspond pas à cette description? Tendre la main, et nous allons accueillir

Ce sondage de recherche est en ligne et prendra 45 à 60 minutes. Vous ne serez pas payé pour avoir répondu au sondage. Il est possible que certaines des questions de ce sondage vous heurtent. Les traitements que nous décrivons comportent des risques d’effets secondaires graves. C’est votre choix de répondre au sondage. Vous pouvez arrêter le sondage à tout moment. Les résultats de l’enquête seront anonymes.

Pour participer, envoyez un e-mail à l’adresse survey@jessesjourney.com

Si vous avez des questions ou des préoccupations, veuillez contacter Norah Crossnohere a ncrossn1@jhu.edu

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