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Sarepta reçoit un avis négatif concernant l’application de golodirsen

Sarepta Therapeutics reçoit une lettre « Complete Response Letter (CRL) » de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant l’application de golodirsen à un nouveau médicament

Sarepta Therapeutics, Inc. annonce avoir reçu une lettre, Complete Response Letter (CRL), de la Food and Drug Administration (FDA) concernant la demande de nouveau médicament (NDA) demandant l’approbation accélérée de l’injection de golodirsen pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour les patients avec une mutation de l’exon 53.  – News Release 

Qu’est-ce qu’une Complete Response Letter (CRL)

Recevoir l’une de ces lettres signifie que la FDA a terminé l’examen d’une demande de nouveau médicament et a décidé de ne pas l’approuver sous sa forme actuelle.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis envoie une lettre de réponse complète pour informer qu’elle a achevé l’examen de la demande concernant un nouveau médicament ou un médicament générique et a décidé de ne pas l’autoriser à la commercialisation sous sa forme actuelle. Recevoir l’une de ces lettres de la FDA n’est jamais une bonne nouvelle, mais son impact à long terme varie. – The Motley Fool 

Le CRL cite deux préoccupations:

  • Le risque d’infections liées aux ports de perfusion intraveineuse
  • Une toxicité rénale avec le golodirsen a été observée dans les modèles pré-cliniques à des doses dix fois supérieures à la dose utilisée dans les études cliniques.

La toxicité rénale n’a pas été observée dans l’étude 4053-101, sur laquelle était fondée la demande de golodirsen.

 

Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta – « Nous sommes très surpris d’avoir reçu la lettre de réponse complète cet après-midi. Au cours de son examen, l’Agence n’a soulevé aucune question laissant à penser que le golodirsen ne pouvait pas être approuvé, y compris les problèmes à la base de cette lettre de réponse complète. »

 

Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta – « Nous collaborerons avec la Division pour résoudre les problèmes soulevés dans cette lettre et, dans toute la mesure du possible, trouver une voie rapide pour l’approbation du golodirsen. Nous savons que la communauté des patients attend. »

 

Quelle est la prochaine étape?

Sarepta demandera immédiatement une réunion avec la FDA pour déterminer les prochaines étapes. L’étude ESSENCE (4045-301), une étude mondiale randomisée, à double insu et contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité de golodirsen et de Casimersen, l’agent de saut d’exon 45, est en cours.

 

En savoir plus sur golodirsen

Comme Exondys 51, le golodirsen, que Sarepta espère vendre sous le nom de Vyondys 53, est conçu pour traiter un groupe de patients atteints de DMD présentant un certain type de mutation. Exondys 51 est efficace pour environ 13% des patients atteints de DMD – ceux dont la maladie est susceptible de sauter l’exon 51. Si approuvé, golodirsen offrirait un traitement aux patients porteurs d’une mutation dans l’exon 53, soit environ 8% de la population DMD.

 

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Sources

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TOUS LES SITES POLARISDMD SONT MAINTENANT OUVERTS

Catabasis annonce que les 40 sites, répartis dans huit pays, sont maintenant entièrement fonctionnels pour l’essai de phase 3 PolarisDMD sur edasalonexent pour la dystrophie musculaire de Duchenne!

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter » sur l’essai de phase 3 PolarisDMD pour edasalonexent. L’étude de phase 3 PolarisDMD recrute des garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans, de tout type de mutation, qui ne sont pas sous stéroïdes. Ce bulletin d’information comprend une illustration de l’expérience patient PolarisDMD et GalaxyDMD.

Les sites d’essais cliniques se remplissent rapidement. Les espaces sont limités aux États-Unis, au Canada et en Australie. Les sites au Royaume-Uni, en Allemagne, en Irlande, en Suède et en Israël sont à pleine capacité. Catabasis prévoit que les dernières visites de dépistage des patients se termineront en septembre. Si vous avez des questions sur l’essai > DMDtrials@catabasis.com

Liens pour la version complète en PDF > https://www.catabasis.com/Catabasis%20Connection%20No.20.pdf

Qu’est-ce que Edasalonexent?

L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie.

Apprenez-en plus sur edasalonexent

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Leur essai mondial de phase 3 PolarisDMD recrute actuellement des garçons atteints de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

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Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a encore été approuvé sur aucun territoire.