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Généthon annonce le traitement d’un premier patient

Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne.

Communiqué de presse original > Généthon

 

Un premier patient a été traité à I-motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires situé à l’hôpital Trousseau, à Paris, dans le cadre de l’essai de thérapie génique mené par Généthon dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Un jeune garçon atteint de dystrophie musculaire de Duchenne a reçu une première dose de thérapie génique GNT 0004. Il est le premier d’un essai multicentrique international de phase I/II/III, approuvé en France par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) et au Royaume-Uni par la British Medicines & Healthcare products Regulatory Agency, dont Généthon est le promoteur.

 

Frédéric Revah, le directeur général de Généthon – « Le traitement de ce jeune patient est une première étape profondément symbolique pour Généthon et la concrétisation de 30 ans de recherches pionnières de Généthon. Cet essai incarne la qualité des recherches qui sont menées dans nos laboratoires, en collaboration avec des équipes internationales d’excellence. La myopathie de Duchenne est une maladie particulièrement complexe, car elle touche tous les muscles. Nous devons donc rester prudents, mais nous sommes fiers que les technologies mises au point à Généthon deviennent aujourd’hui des candidats-médicaments susceptibles de changer l’avenir des patients. »

 

Pr Muntoni, du Dubowitz Neuromuscular Centre UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital (Londres, Royaume-Uni), investigateur principal de l’essai – « Nous manquons cruellement de traitements pour la myopathie de Duchenne à ce jour. Nous plaçons beaucoup d’espoirs dans ce candidat-médicament. »

 

À propos du GNT004

Le produit de thérapie génique (GNT004) utilisé est composé d’un vecteur AAV (virus adeno-associé)* et d’un gène optimisé, une version raccourcie, mais fonctionnelle du gène codant pour la dystrophine, la protéine déficiente chez les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ce produit associant cette micro-dystrophine à un vecteur conçu pour s’exprimer dans les tissus musculaires, après une injection intraveineuse unique, a été mis au point par Généthon, en partenariat avec les équipes du Pr Dickson (University of London, Royal Holloway) et de l’Institut de Myologie (Paris). Il est co-développé pour l’essai clinique avec Sarepta Therapeutics. Dans cette vidéo, le professeur George Dickson répond à nos questions sur la thérapie génique et les médicaments de saut d’exon.

 

À propos du vecteur AAV

Le virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l’homme et les primates. Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études pré-cliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III.

 

A propos de l’essai

Cet essai de thérapie génique de phase I/II/III est un essai multicentrique de recherche de dose, suivi d’une étude randomisée d’efficacité, réalisée pour mesurer l’efficacité du produit contre placebo. Au bout d’un an, les patients ayant reçu le placebo devraient recevoir le produit GNT 0004. L’essai a reçu une autorisation en France, au Royaume-Uni (des demandes d’autorisation sont en cours aux EtatsUnis et en Israël) et inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche. Le critère d’évaluation principal de l’essai est l’évaluation de l’évolution, à un an, des capacités motrices des sujets traités selon l’échelle de mesure North Star (NSAA). La NSAA est une échelle validée de 17 items visant à mesurer les capacités motrices fonctionnelles chez les enfants ambulants.

 

À propos de Généthon

Créé par l’AFM-Téléthon, Généthon est un centre de recherche et de développement à but non-lucratif dédié à la thérapie génique des maladies rares, de la recherche à la validation clinique. Généthon mène plusieurs programmes en cours au stade clinique, pré clinique et de recherche pour des maladies rares du muscle, du sang, du système immunitaire et du foie. Un premier produit intégrant des technologies issues de recherches pionnières dans ses laboratoires a obtenu une autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis, en Europe et au Japon pour l’amyotrophie spinale et un second produit est en phase de demande d’une autorisation de mise sur le marché pour une maladie rare de la vision. 9 autres produits issus de la R&D de Généthon, seul ou en collaboration, sont aujourd’hui en essai clinique, et plusieurs autres sont en phase de préparation aux essais cliniques pour 2021 et 2022. Suivre Généthon sur Twitter et sur LinkedIn

Pamrevlumab pour le traitement de la DMD

FibroGen reçoit la désignation « Fast Track » de la FDA américaine pour le Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

 

FibroGen, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation « Fast Track » pour son anticorps anti-CTGF, le pamrevlumab, pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette désignation fait suite à un examen des données cliniques de phase 2 d’un essai à bras* unique chez des patients non-ambulatoires atteints de DMD. Il représente la reconnaissance par la FDA que le pamrevlumab a le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait pour cette maladie. Pamrevlumab est actuellement évalué dans deux essais de phase 3 pour le traitement de la DMD.

 

Mark Eisner, M.D, M.P.H, médecin-chef, FibroGen – « La désignation « Fast Track » par la FDA pour le pamrevlumab pour la DMD souligne le besoin médical non satisfait élevé des patients souffrant de cette maladie dégénérative et le potentiel de faire progresser une nouvelle option de traitement. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA sur le développement du pamrevlumab en tant que traitement potentiel pour la DMD. »

 

À propos de la désignation « Fast Track »

La désignation « Fast Track » vise à faciliter le développement et l’examen des médicaments utilisés pour traiter des conditions graves et répondre à un besoin médical non satisfait. La désignation « Fast Track » permet à l’entreprise d’avoir des interactions plus fréquentes avec la FDA tout au long du processus de développement d’un médicament afin qu’un produit approuvé puisse atteindre le marché rapidement. Lire plus.

 

Au Canada l’équivalent est l’évaluation prioritaire?

L’évaluation prioritaire est un statut de traitement prioritaire accordé aux présentations de drogues nouvelles à usage humain, suite à l’examen et l’approbation d’une demande soumise par le promoteur du médicament. Les présentations d’évaluations prioritaires sont classées parmi les présentations de drogues soumises à Santé Canada conformément au délai d’évaluation plus court, soit de 180 jours. Lire plus.

 

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire rare et dégénérative qui touche environ 1 garçon nouveau-né sur 5 000. Environ 20 000 enfants reçoivent un diagnostic de DMD dans le monde chaque année. La maladie mortelle est causée par une mutation génétique conduisant à l’absence ou à un défaut de dystrophine, une protéine nécessaire à la fonction musculaire normale – l’absence de dystrophine entraîne une faiblesse musculaire, une perte musculaire, une fibrose et une inflammation. Les patients atteints de DMD auront besoin d’un fauteuil roulant avant l’âge de 12 ans, et leur faiblesse musculaire progressive peut entraîner de graves problèmes médicaux liés aux muscles respiratoires et cardiaques. Apprenez-en plus ici.

 

À propos du Pamrevlumab

Pamrevlumab est un anticorps de première classe développé par FibroGen qui inhibe l’activité du facteur de croissance du tissu conjonctif (CTGF), un médiateur biologique important dans les troubles fibrotiques et prolifératifs. Pamrevlumab est en développement clinique de phase 3 pour le traitement du cancer du pancréas non résécable localement avancé (LAPC), de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Pour plus d’informations sur les études sur le pamrevlumab qui recrutent actuellement des patients, veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov.

 

À propos de FibroGen

FibroGen, Inc. est une société biopharmaceutique engagée dans la découverte, le développement et la commercialisation d’un portefolio de produits thérapeutiques de premier ordre. La Société applique son expertise pionnière dans la biologie des facteurs inductibles par l’hypoxie (HIF) et des facteurs de croissance du tissu conjonctif (CTGF) pour faire progresser des médicaments innovants pour traiter les besoins non satisfaits. La société développe et commercialise actuellement le roxadustat, un inhibiteur oral à petites molécules de l’activité de la prolyl hydroxylase HIF, pour l’anémie associée à la maladie rénale chronique (MRC). Le roxadustat est également en développement clinique pour l’anémie associée aux syndromes myélodysplasiques (SMD) et l’anémie induite par la chimiothérapie (CIA). Pamrevlumab, un anticorps monoclonal humain anti-CTGF, est en développement clinique pour le traitement du cancer du pancréas non résécable localement avancé (LAPC), de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.fibrogen.com.

 

Lexique de recherche clinique

*Bras : Groupe de participants qui reçoivent le même produit. Certaines études prévoient d’administrer des produits différents (ou des doses) pour les comparer. On constitue alors plusieurs groupes (ou bras), le plus souvent par tirage au sort.