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Amélioration soutenue grâce à la thérapie génique de micro-dystrophine

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Sarepta Therapeutics rapporte une amélioration fonctionnelle soutenue deux ans après le traitement avec SRP-9001, sa thérapie génique expérimentale de micro-dystrophine pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

  • Les résultats démontrent l’innocuité et la tolérabilité continues du SRP-9001 chez quatre participants atteints de DMD.
  • Les quatre participants ont démontré des améliorations des scores du North Star Ambulatory Assessment (NSAA)* par rapport à la ligne de base et ont montré une réponse durable deux ans après l’administration de SRP-9001.

 

Communiqué de presse original > CAMBRIDGE, Mass., Sept. 28, 2020 (GLOBE NEWSWIRE)

Sarepta Therapeutics, Inc., a annoncé les résultats du suivi de deux ans sur quatre participants à l’essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ayant reçu du SRP-9001. SRP-9001 est une thérapie de transfert de gène expérimentale destinée à fournir un gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de protéine de micro-dystrophine. Les résultats présentés au 25e Congrès annuel international de la World Muscle Society ont démontré que deux ans après une perfusion unique de SRP-9001, les participants à l’essai présentaient une amélioration moyenne de 7,0 points sur l’évaluation ambulatoire North Star (NSAA) par rapport à la valeur de base.

 

Doug Ingram, Président et chef de la direction, Sarepta – “Nous continuons d’être encouragés par le profil d’innocuité et la réponse durable au traitement que nous avons observés à ce jour avec la thérapie de transfert de gène SRP-9001. Les résultats cohérents et les améliorations fonctionnelles soutenues sur deux ans nous donnent une confiance accrue alors que nous nous préparons aux résultats de l’étude 102, notre étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le SRP-9001. Nous continuons à travailler avec urgence pour apporter ce traitement potentiellement transformateur aux patients le plus rapidement possible.”

 

Amélioration fonctionnelle soutenue

Dans l’essai ouvert, connu sous le nom d’étude 101, quatre participants ambulatoires âgés de 4 à 7 ans ont été traités avec une perfusion de SRP-9001. La thérapie a été bien tolérée chez tous les participants au cours des deux ans. Tous les événements indésirables ont été considérés comme légers ou modérés et sont survenus dans les 90 jours suivant le traitement. Il n’y a eu aucun événement indésirable grave ni aucune preuve d’activation du complément.

Au jour 90, tous les participants avaient confirmé la transduction du vecteur et présentaient une amélioration fonctionnelle sur l’échelle NSAA et des niveaux de créatine kinase (CK) réduits. Les participants ont démontré une augmentation moyenne de 5,5 points par rapport au départ un an après le traitement et de 7,0 points par rapport au départ deux ans après le traitement. La NSAA est une échelle validée développée pour mesurer les capacités motrices fonctionnelles chez les enfants ambulants atteints de DMD, avec des scores allant de 0 à 34.

Comme indiqué précédemment, les niveaux de protéines de micro-dystrophine pour les participants à l’étude 101 étaient les suivants: 12 semaines après la perfusion, une moyenne de 81,2% de fibres musculaires exprimant la micro-dystrophine avec une intensité moyenne au niveau du sarcolemme par immunohistochimie de 96% par rapport à biopsies normales. Ajusté pour les tissus adipeux et fibreux, le Western blot a montré une expression moyenne de 95,8%.

À propos de SRP-9001, thérapie génique de micro-dystrophine

SRP-9001 est une thérapie de transfert de gène expérimentale destinée à fournir le gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de micro-dystrophine. Sarepta est responsable du développement et de la fabrication mondiale du SRP-9001 et prévoit de commercialiser le SRP-9001 aux États-Unis. En décembre 2019, la société a annoncé un accord de licence accordant à Roche le droit exclusif de lancer et de commercialiser SRP-9001 en dehors des États-Unis. Sarepta détient les droits exclusifs du programme de thérapie génique à la micro-dystrophine initialement développé à l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital.

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique neuromusculaire rare et mortelle chez environ un homme sur 3500-5000 dans le monde. La DMD est causée par un changement ou une mutation dans le gène qui code les instructions pour la dystrophine. Les symptômes de la DMD apparaissent généralement chez les nourrissons et les tout-petits. Les enfants atteints peuvent éprouver des retards de développement tels que des difficultés à marcher, à monter des escaliers ou à se tenir debout depuis une position assise. Au fur et à mesure que la maladie progresse, la faiblesse musculaire des membres inférieurs se propage aux bras, au cou et à d’autres zones. La plupart des patients ont besoin d’utiliser à plein temps un fauteuil roulant au début de leur adolescence, puis perdent progressivement la capacité d’accomplir de manière indépendante les activités de la vie quotidienne comme l’utilisation des toilettes, le bain et l’alimentation. Finalement, une difficulté croissante à respirer due à un dysfonctionnement des muscles respiratoires nécessite une assistance ventilatoire et un dysfonctionnement cardiaque peut entraîner une insuffisance cardiaque. La maladie est universellement mortelle et les patients succombent généralement à la maladie dans la vingtaine.

À propos de Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., est une société biopharmaceutique, travaillant à libérer le potentiel des technologies basées sur l’ARN et la thérapie génique pour traiter des maladies graves et potentiellement mortelles comme la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L’objectif principal de Sarepta est de faire progresser rapidement de nouvelles thérapies pour la DMD.Apprenez-en plus ici.

The North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

The North Star Ambulatory Assessment (NSAA) est une échelle de notation de 17 éléments utilisée pour mesurer les capacités motrices fonctionnelles chez les enfants ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il est généralement utilisé pour surveiller la progression de la maladie et les effets du traitement. En savoir plus ici.

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