Entrées par Marie-Catherine Du Berger

La suite pour l’edasolonexant en 2020?

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter » à propos de l’essai de phase 3 PolarisDMD et de leur partenariat avec Duchenne UK pour évaluer edasalonexent chez les garçons et les hommes non-ambulatoires affectés par la DMD. Un nouvel essai clinique de phase 2 pour les patients non-ambulatoire […]

Sarepta Therapeutics Annonce un partenariat avec Roche

Sarepta Therapeutics annonce un partenariat avec Roche pour les territoires à l’extérieur des États-Unis pour sa thérapie génique expérimentale à base de micro-dystrophine pour la dystrophie musculaire de Duchenne, SRP-9001 Communiqué de presse ici Rapidement Roche obtient le droit exclusif de lancer et de commercialiser SRP-9001 en dehors des États-Unis À la clôture, Sarepta recevra […]

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Approbation accélérée accordée par la FDA pour VYONDYS 53

Sarepta Therapeutics annonce l’approbation par la FDA de l’injection de VYONDYS 53 ™ (golodirsen) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients susceptibles de sauter l’exon 53 Source: Sarepta Therapeutics, Inc., 12 Décembre, 2019 – Lisez la version originale ici–  La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé une […]

Forum familiale Vaincre la DMD – Montréal

Nous sommes ravis de vous annoncer que le prochain forum de la famille Vaincre la DMD aura lieu à Montréal, au Québec, le samedi 2 mai 2020. Présenté par PTC Therapeutics et en partenariat avec Jesse’s Journey, cet événement éducatif et unique offre l’occasion aux familles et aux proches aidants qui luttent contre la DMD, de rencontrer des chercheurs, des cliniciens et des professionnels du secteur lors […]

Les parents canadiens s’unissent pour combattre la DMD

Pour la première fois, le Canada est sur le point d’approuver de nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne, mais les parents craignent que les traitements n’arrivent trop tard pour leur enfant. Le 9 octobre 2019 > publié sur L‘actualité Une initiative communautaire dirigée par Jesse’s Journey En collaboration avec La Force DMD   Transformer la tragédie en […]

LA RÉSILIENCE DE CARL MARIER

Carnet de notes de l’équipe de production Tecima Productions du Web-Doc « Vivre avec la DMD » Notre petite équipe de production a parcouru le Canada à la rencontre des familles dont les enfants sont atteints de la Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à des moments cruciaux de leur parcours : il s’agit de Dakota […]

Course contre le temps pour accéder aux nouveaux traitements

La DMD racontée par les familles Le Canada compte plus de 7 000 maladies rares. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), en fait partie. La DMD atteint les enfants, les jeunes garçons en particulier, et parfois les jeunes filles. Cette maladie dégénérative des muscles entraîne la perte de la capacité à marcher, l’insuffisance cardiaque et respiratoire, […]

Corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9 ?

Corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9 ? Serait-il possible de corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9? Certains patients atteints de DMD ont une mutation ponctuelle (non-sens) qui conduit soit à l’absence, soit à la fonction anormale de la dystrophine. L’objectif de l’équipe du professeur Jacques P. Tremblay est de développer des thérapies pour des cas […]