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Exondys 51 ralentit le déclin des fonctions respiratoires

Merci à Bio Space, IOS Press, Science Daily pour le contenu de cet article. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. La fonction pulmonaire se dégrade progressivement à mesure que le processus dystrophique affecte les muscles respiratoires, y compris le diaphragme. Des stratégies pour arrêter cette grave détérioration progressive sont […]

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PTC publie une mise à jour sur Translarna™

PTC fournit une mise à jour de l’application Translarna ™ (ataluren) pour l’expension de son profil d’indication 8 juin 2019 > Communiqué de presse original < PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait achevé son examen d’un projet d’extension d’indication de […]

La Force et Max’s Big Ride au Parlement du Canada

Une journée mémorable Lundi 10 juin était la journée qui fermait la boucle de l’événement de Max’s Big Ride to End Duchenne Muscular Dystrophy. Nos 2 familles vivent avec la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous partageons la même bataille, celle de l’accès aux traitements. Hier c’était une journée mémorable car nous étions entendus par le […]

Une étude internationale pour connaître vos préférences en matière de traitements de la DMD

La Force DMD recherche des participants pour un sondage s’adressant aux parents ou tuteurs d’enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et pour les hommes adultes (âgés de 18 ans et plus) atteints de DMD. Il s’agit d’un sondage internationale sur vos préférences et vos priorités en matière de traitement pour la DMD. Les […]

PolarisDMD sur plusieurs sites européens

27 sites mondiaux actuellement ouverts à l’inscription Les sites d’essais cliniques en Europe sont désormais ouverts à Bristol et à Manchester, en Angleterre; Munich et Hambourg, Allemagne; Dublin, Irlande; et Göteborg, en Suède, et d’autres sites en Europe sont prévus dans les prochaines semaines. Cela signifie que PolarisDMD est maintenant actif dans 7 pays! L’essai […]

Essais Cliniques Simplifiés et La Force DMD s’unissent

Essais Cliniques Simplifiés et La Force DMD s’unissent pour accélérer le développement de nouvelles thérapies pour la DMD Lors d’une conférence au sujet des maladies rares, Marie-Catherine Du Berger, présidente à La Force DMD a rencontré Carole Abi Farah, PhD, Directrice Générale et Cofondatrice de Essais Cliniques Simplifiés. Les essais cliniques peuvent donner aux patients […]