Bulletin Catabasis – Communiquer les résultats des essais cliniques

Latest edition of the Catabasis Connection newsletter

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin Catabasis Connection – Communiquer les résultats des essais cliniques

Catabasis comprend l’importance de communiquer clairement les résultats des essais cliniques avec la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Alors qu’ils se préparent à la publication prévue des principaux résultats de leur essai PolarisDMD de phase 3 au quatrième trimestre de cette année, ils partagent à l’avance leurs plans sur la manière dont ces résultats seront communiqués. En tant qu’entreprise publique au stade pré-commercial, Catabasis met tout en œuvre pour équilibrer ses obligations et restrictions en matière de rapports avec le désir d’informer la communauté de la DMD des résultats des essais rapidement, efficacement et accessible. Voici leurs plans:

  • Ils partageront les meilleurs résultats dans leur bulletin et un communiqué de presse simultanément. Vous pouvez vous inscrire ici.
  • Ils partageront à la fois le bulletin et les communiqués de presse sur leurs réseaux sociaux. Vous pouvez les suivre sur les réseaux sociaux > FacebookTwitter et Instagram.
  • Ils organiseront un webinaire pour la communauté de la DMD en collaboration avec PPMD dans les quelques jours suivant la publication des premiers résultats. Le webinaire comprendra une partie questions-réponses où vous pourrez poser des questions.
  • Les familles participant à l’essai de phase 3 Polaris DMD peuvent être informées des prochaines étapes directement auprès du personnel de leur site d’essai.

À propos de l’Edalasolexent

L’edasalonexent est une petite molécule administrée par voie orale conçue pour inhiber NF-kB. Le NF-kB activé est un lien crucial entre le manque de dystrophine et la manifestation et la progression résultantes de la DMD. En inhibant le NF-kB, l’edasalonexent peut limiter la dégénérescence musculaire, favoriser la régénération musculaire et réduire l’inflammation et la fibrose. Edasalonexent est développé en monothérapie et pour une utilisation avec d’autres thérapies, telles que le saut d’exon. Catabasis pense qu’en raison de son mécanisme d’action, l’edasalonexent a le potentiel d’être utilisé avec différentes approches en développement, telles que la thérapie génique. L’essai de phase 3 PolarisDMD et l’essai d’extension ouverte GalaxyDMD sont tous deux en cours. Les meilleurs résultats sont attendus au quatrième trimestre 2020.

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

À propos de La Force DMD

La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.

 

Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé sur aucun territoire.

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