L’un des objectifs de notre équipe est de vous informer concernant les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles publiées dans un récent communiqué de presse de l’entreprise Capricor à propos de CAP-1002, une thérapie cellulaire. Nous vous souhaitons une bonne lecture et nous vous remercions de partager ces articles dans la communauté DMD.
Le CAP-1002 vise à améliorer la fonction cardiaque et des muscles squelettiques
Le CAP-1002, l’un des principaux projets de Capricor, est une thérapie cellulaire qui est au moment-même en cours de développement clinique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le CAP-1002 est un produit allogénique, ce qui signifie qu’il est fabriqué à partir des donateurs de tissu cardiaque et ensuite stocké jusqu’à son utilisation. Ce traitement est constitué de cellules cardiosphere-dérivées (CDCs), une population cellulaire unique qui contient des cellules cardiaques progénitrices. Le CAP-1002 exerce une activité immunomodulatrice puissante et modifie l’activité du système immunitaire pour favoriser la régénération cellulaire. Les CDCS ont fait l’objet de plus de 100 publications scientifiques révisées par des pairs et ont été administrés pour environ 140 individus à travers différents essais cliniques.
Le statut de la FDA
Le statut de médicament orphelin du CAP-1002 a été accordé par la FDA pour le traitement de la DMD.
À propos de l’étude HOPE
L’essai clinique récent de Capricor HOPE-Duchenne, a évalué l’efficacité d’une seule dose de CAP-1002 les personnes souffrant de maladies cardiaques en lien avec la DMD. Ils ont découvert que le CAP-1002 était sécuritaire, bien toléré et montrait des signes importants et soutenus d’amélioration dans le fonctionnement des muscles cardiaques et des muscles squelettiques.
HOPE 2
Les participants de l’essai clinique HOPE 2 recevront un placebo ou le traitement CAP-1002 au hasard par voie intraveineuse à tous les trois mois pour un total de 4 administrations. Ils seront suivis pour la période d’une année suivant l’essai clinique et une étude de prolongation ouverte est prévue. Les résultats de l’essai clinique devraient proposer un portrait adéquat des risques et bénéfices du CAP-1002.
L’essai clinique, où se déroule-t-il?
Le centre médical à Sacramento est le premier lieu aux États-Unis a commencé à recruter et à traiter des participants. Environ 12 à 15 lieux d’enquêtes sont prévus dans la participation de l’essai clinique.
À propos de Capricor
Capricor Therapeutics est une entreprise biotechnologique de stade clinique spécialisée sur la découverte, le développement et la commercialisation des traitements biologiques des maladies rares. CAP-1002, l’un des principaux projets de Capricor, est une thérapie cellulaire allogénique qui est en cours de développement clinique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Qu’est-ce que la DMD?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leur famille; elle entraîne une mort prématurée.
Pour obtenir des renseignements supplémentaires:
GlobeNews Wire – Press Release
