Journée mondiale de sensibilisation à la DMD

Le 7 septembre est la journée mondiale de sensibilisation à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ce jour-là, nous sensibilisons à la dystrophie musculaire de Duchenne et Becker (DMD et DMB) dans le monde entier.

Une initiative coordonnée par l’Organisation mondiale de la DMD

Ensemble, nous sommes plus forts

La pandémie actuelle de COVID-19 a un impact profond sur notre vie quotidienne. Elle change notre façon de vivre, en modifiant nos habitudes. Bien qu’elle change notre vie quotidienne, elle ne peut ni empêcher nos projets ni faire taire nos voix. En tant que communauté de la DMD, nous sommes très conscients de l’impact de cette situation en termes d’isolement, de situation d’urgence et d’adaptation.

Nous connaissons les mots comme la peur, la douleur et la distance. Cependant, nous essayons de transformer la peur en espoir, la douleur en résilience et la distance en proximité. En cette Journée mondiale de sensibilisation aux dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker 2020, nous partageons un message que beaucoup de gens ont vécu, et vivent encore : « Ensemble, nous sommes plus forts ». Même après la pandémie, notre cause sera toujours présente, notre engagement est toujours là et nous avons besoin de votre soutien à tous.

 

La DMD et le cerveau

Le 7 septembre est la Journée mondiale dédiée à la DMD. Ce jour-là, nous sensibilisons les gens à la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker (DMD et BMD) dans le monde entier. Comme chaque année, World Duchenne Organization choisi un thème spécifique. Cette année, ce sera la DMD et le cerveau.

La même protéine qui manque dans le muscle, provoquant une dégradation musculaire, est également absente du cerveau. Dans certains cas, cela peut entraîner des problèmes tels que des difficultés d’apprentissage et comportementales. Pour de nombreuses familles, ces problèmes entraînent plus de stress et de soucis dans la vie quotidienne que les problèmes physiques.

Cet aspect neurologique crucial de la DMD/DMB a déjà été reconnu en 1861, quand Duchenne de Boulogne a décrit pour la première fois cette condition neuromusculaire. Au cours des dernières décennies, la plupart des efforts de recherche ont porté sur l’amélioration des résultats liés à la faiblesse musculaire. Les impacts sur le cerveau ont été moins explorés. C’est pourquoi nous demandons un dépistage précoce, des tests appropriés, plus de recherche et des soins plus adaptés sur cet aspect de la maladie. Cela est nécessaire pour que chacun atteigne son plein potentiel.

 

La vidéo de World Duchenne Organization

 

À propos de la DMD/BMD

Les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker (DMD et DMB) sont deux maladies rares d’origine génétique qui touchent le muscle. Elles se manifestent par une faiblesse musculaire progressive. Ces deux maladies ont pour origine des mutations dans le gène de la dystrophine. Une certaine partie de l’ADN est manquante, dupliquée ou modifiée de sorte que le code ne peut pas être lu correctement par le corps. Cela conduit à l’absence de la protéine dystrophine, qui joue un rôle important dans les muscles et dans le cerveau.

Sans la dystrophine, les cellules musculaires sont facilement endommagées, entraînant une perte de ces cellules et, par conséquent, de la fonction musculaire. Cela peut également se produire dans le cerveau, où la dystrophine peut également être absente.

Là où les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne ont un manque complet de dystrophine, celles atteintes de dystrophie musculaire de Becker ont des niveaux inférieurs ou une version plus courte de cette protéine.

 

Points clés

  • Les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker sont des maladies génétiques rares définies par la faiblesse musculaire
  • La protéine de dystrophine ne peut pas être synthétisée en raison d’une erreur sur le chromosome X
  • Actuellement, il n’existe aucun traitement pour ces maladies incurables
  • La DMD affecte principalement les garçons, à raison d’un nouveau-né sur 5 000 chaque année
  • Le manque de sensibilisation contribue à un retard moyen de diagnostic de 2,5 ans

 

Ce que vous pouvez faire

  • Promouvoir la vidéo de la campagne «Ensemble, nous sommes plus forts»
  • Mettre une lumière rouge à votre fenêtre ou éclairer un bâtiment en rouge
  • Organiser un événement éducatif virtuel ou de collecte de fonds
  • Montrer votre solidarité faisant un don ici

 

Liens utiles

 

Sarepta signe un accord avec Hansa pour l’imlifidase

Sarepta Therapeutics signe un accord avec Hansa Biopharma pour l’imlifidase. Cette licence mondiale exclusive permet à Sarepta de développer et de promouvoir l’imlifidase en tant que prétraitement pour la thérapie génique chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et des ceintures qui ont des anticorps préexistants à l’AAV

Communiqué de presse original > CAMBRIDGE, Mass., July 02, 2020 (GLOBE NEWSWIRE)

 

Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé un accord avec Hansa Biopharma, le leader de la technologie des enzymes immunomodulatrices (qui stimule ou freine les réactions du système immunitaire du corps), imlifidase. Aux termes de l’accord, Sarepta obtient une licence mondiale exclusive pour développer et promouvoir l’imlifidase en tant que prétraitement afin de permettre l’administration de la thérapie génique de Sarepta pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD), pour les patients qui autrement, ils pourraient ne pas être admissibles au traitement.

Les thérapies géniques expérimentales de Sarepta utilisent un virus adéno-associé (AAV). Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et de LGMD qui ont des anticorps IgG (immunoglobuline G)* préexistants ne sont actuellement pas éligibles pour un traitement avec des thérapies géniques basées sur l’AAV. L’imlifidase est une enzyme clivant les anticorps qui cible explicitement les IgG et inhibe une réponse immunitaire induite par les IgG. L’imlifidase a un début d’action rapide, divisant les anticorps IgG et inhibant leur réactivité dans les heures suivant l’administration, éliminant ainsi les anticorps AAV-IgG qui excluraient généralement le dosage ou le redosage d’AAV.

 

 

Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta Therapeutics – “Alors que nous élargissons notre position de leader en médecine génétique et développons notre moteur de thérapie génique, l’une des ambitions centrales de Sarepta est de trouver des solutions scientifiques qui apportent nos thérapies potentiellement vitales au plus grand nombre de patients atteints de maladies rares que nous servons. L’une des limites actuelles de la thérapie génique est l’incapacité de traiter les patients qui ont des anticorps neutralisants préexistants contre le vecteur AAV. Alors que notre vecteur AAVrh74 a été associé à un faible taux de dépistage pour les anticorps neutralisants, même ce faible taux est incompatible avec notre mission. Dans les modèles précliniques et cliniques, la technologie de Hansa a démontré sa capacité à éliminer les anticorps IgG qui empêchent l’administration de thérapies géniques à base d’AAV. En cas de succès, cela pourrait offrir la possibilité d’étendre nos traitements de thérapie génique aux patients DMD et LGMD qui, autrement, se seraient vu refuser l’accès en raison d’anticorps préexistants.”

 

 

Søren Tulstrup, président et chef de la direction, Hansa Biopharma – “Nous voyons un potentiel important pour notre technologie enzymatique dans l’ensemble de l’espace de thérapie génique, et nous sommes ravis de nous associer à Sarepta, un acteur de premier plan dans le domaine, pour utiliser les caractéristiques uniques de l’imlifidase afin de permettre potentiellement un traitement de thérapie génique chez des patients qui ne sont pas aujourd’hui éligibles à ces thérapies révolutionnaires en raison d’anticorps neutralisants préexistants dans deux conditions avec un besoin médical non satisfait très élevé.”

 

Selon les termes de l’accord, Hansa recevra un paiement initial de 10 millions de dollars et est éligible à des paiements supplémentaires de développement, de réglementation et d’étape de vente pouvant totaliser jusqu’à 397,5 millions de dollars. Hansa réservera toutes les ventes d’imlifidase et percevra des redevances échelonnées jusqu’au milieu de l’adolescence sur toutes les ventes incrémentielles de thérapie génique résultant du traitement de patients positifs pour les anticorps grâce au prétraitement à l’imlifidase.

 

Imlifidase

  • L’imlifidase est une enzyme de clivage d’anticorps unique provenant de Streptococcus pyogenes qui cible spécifiquement les IgG et inhibe la réponse immunitaire induite par les IgG.
  • L’utilisation de l’imlifidase est une nouvelle approche pour éliminer les IgG pathogènes. Il a un début d’action rapide, clivant les anticorps IgG et inhibant leur réactivité dans les heures suivant l’administration.
  • Hansa tire parti de sa plate-forme de technologie enzymatique pour développer des traitements immunomodulateurs contre les maladies auto-immunes à médiation IgG rares, le rejet de greffe et le cancer.
  • Le programme de recherche et développement fait progresser la technologie enzymatique unique pour développer les enzymes de clivage des IgG de nouvelle génération avec une immunogénicité moindre, pour des dosages répétés. L’imlifidase possède un solide portefeuille de brevets offrant une protection au-delà de 2035.

 

Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique, s’efforce de libérer le potentiel des technologies basées sur l’ARN et la thérapie génique pour le traitement de maladies graves et potentiellement mortelles comme la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L’objectif principal de Sarepta est de faire progresser rapidement de nouveaux traitements pour la DMD.Apprenez-en plus ici.

 

Immunoglobuline

*Une carence en IgG est un problème de santé dans lequel votre corps ne fabrique pas suffisamment d’immunoglobulines G (IgG). Les personnes ayant une carence en IgG sont plus susceptibles de contracter des infections. Les carences en IgG peuvent survenir à tout âge. Lorsque votre corps sent qu’il est attaqué, il fabrique des protéines particulières appelées immunoglobulines ou anticorps. Ces anticorps sont produits par les cellules B et les plasmocytes. Ils sont libérés dans tout le corps pour aider à tuer les bactéries, les virus et autres germes. Lire plus ici.

 

Sources

  • Sarepta Therapeutics, Inc.
  • Hansa Biopharma
,

COVID-19 pour les personnes affectées par la DMD/DMB

CE QUE NOUS SAVONS SUR LA COVID-19

Que savons-nous de la COVID-19 pour les personnes touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou de Becker (DMB)? En raison des préoccupations croissantes concernant le virus de la COVID-19 pour les personnes atteintes de DMD/DMB, l’Organisation mondiale de la Duchenne (World Duchenne Organization) avait organisé un webinaire samedi dernier pour ses membres. Toutes ces informations sont fournies par World Duchenne Organization

Informations générales

  • C’est un virus respiratoire qui peut se propager par aérosols: de petites gouttelettes lorsque vous toussez ou que vous éternuez.
  • Les symptômes sont une toux, de la fièvre, un essoufflement et des difficultés respiratoires.
  • Le virus peut survivre pendant des heures sur des surfaces dures, vous n’avez donc pas besoin d’être en contact avec la personne contaminée.
  • Les personnes le plus à risques sont les personnes âgées de plus de 60 ans et les personnes vulnérables.

Stanford University School of Medicine Webinar ‘Coronavirus for non-virologists

Et concernant la DMD/DMB

  • Il n’y a aucune expertise sur la dystrophie musculaire de Duchenne / Becker et le coronavirus car nous ne connaissons aucun patient DMD / DMB affecté
  • Nous avons demandé aux experts DMD de réagir aux questions de nos familles
  • La situation et les règles nationales sont différentes dans tous les pays

 

Comment suivre les instructions si les ressources sont rares?

Prof. Dr. Jonathan Finder –« La meilleure façon de protéger vos fils est d’éviter la foule et de se laver soigneusement les mains avec du savon et de l’eau. »

Prof. Dr. Nathalie Goemans –« Nous ne pouvons pas insister suffisamment sur les règles de bon sens et d’hygiène, applicables à la population générale et encore plus importantes pour les soignants. »

Elizabeth Vroom –« Outre le lavage fréquent des mains, il est nécessaire de nettoyer régulièrement les surfaces, les poignées de porte et les écrans tactiles. »

 

Quels impacts les stéroïdes ont-ils sur le système immunitaire?

Prof. Dr. Jonathan Finder –« Les stéroïdes sont des immunosuppresseurs légers et réduisent l’activité des lymphocytes, et ce sont ces cellules qui aident à combattre les virus. »

 

Les personnes atteintes de DMD / DMB ont-elles plus de chances d’attraper le virus?

Prof. Dr. Jonathan Finder –« Non, et ils ont peut-être un risque plus faible étant donné qu’ils sont moins susceptibles de toucher les poignées de porte et les poignées et de serrer la main et autres. Ceux qui sont dans les écoles ou juste à l’extérieur ont le même risque de d’être en contact avec des gouttelettes respiratoires contaminées. »

Prof. Dr. Nathalie Goemans –« Nous ne saurions trop insister sur le fait que contenir cette épidémie est la responsabilité de tous, nous devons tous restreindre temporairement nos contacts et rester autant que possible à la maison, en respectant des mesures d’hygiène strictes. »

 

Une fois infectés, leur faudra-t-il plus de temps pour le combattre?

Prof. Dr. Jonathan Finder –« Nous n’avons aucune information à ce sujet. En supposant que les stéroïdes sont utilisés, il est probable que la maladie sera un peu plus difficile à combattre car les stéroïdes sont légèrement immunosuppresseurs. Cela ne veut pas dire qu’il faut arrêter les stéroïdes: N’ARRÊTEZ PAS LES STÉROÏDES, car cela est dangereux et plus risqué que les risques possibles de COVID-19. « 

Prof. Dr. Nathalie Goemans –« Oui, on sait qu’une infection sévère de COVID-19 peut causer des dommages permanents aux poumons. Sur une note positive: bien que les stéroïdes soient connus pour réduire l’immunité, il se pourrait bien que les stéroïdes puissent avoir un rôle protecteur dans la physiopathologie ( cytokine-storm) de SDRA sévère dans COVID-19 mais nous ne savons pas encore.  »

 

Sont-ils les plus exposés ou les «personnes vulnérables» les plus susceptibles de mourir?

Prof. Dr. Jonathan Finder –« Ils sont plus à risque car la maladie est une pneumonie virale, et avoir une pneumonie augmente le risque d’insuffisance respiratoire dans cette population. Mais quant aux « plus susceptibles de mourir », je dirais NON car ces patients sont plus jeunes et la plupart n’ont pas de maladie pulmonaire sous-jacente. Les personnes atteintes de maladie pulmonaire chronique constituent le groupe à risque le plus élevé, tout comme les personnes âgées. 

D’un autre côté, la maladie cardiaque est un facteur de risque, et il y a beaucoup de maladie cardiaque dans la population DMD. Par conséquent, je suis préoccupé par le risque d’infection au COVID-19 pour les patients souffrant d’insuffisance cardiaque.  »

 

Plus de réponses ici < WDO Webinar: COVID 19 and Duchenne & Becker muscular dystrophy >

Forum familiale « Vaincre la DMD » avec Jacques P. Tremblay

Conférencier principal: Dr. Jacques P. Tremblay

Présentée par PTC Therapeutics et en partenariat avec Jesse’s Journey et La Force DMD, cet événement éducatif unique offre l’occasion aux familles et aidants naturels qui vivent la dystrophie musculaire de Duchenne, de rencontrer des chercheurs, dont Jacques P. tremblay, des cliniciens et des professionnels du secteur pour une journée d’information et d’inspiration.

 

Notre conférencier principal sera le Dr. Jacques P. Tremblay

Le Dr Jacques P. Tremblay a obtenu un doctorat en neurosciences de l’Université de Californie à San Diego en 1974. Depuis ce temps, il travaille à l’Université Laval en tant que chercheur postdoctoral, professeur et directeur du département d’anatomie. Il est actuellement professeur titulaire au département de médecine moléculaire. Il a notamment travaillé sur la transplantation de myoblastes* comme traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Il a réalisé un essai clinique de phase I de cette thérapie potentielle et il mène actuellement avec le Dr Craig Campbell un essai clinique de phase I/II de cette approche thérapeutique. Au cours des 3 dernières années, il a également travaillé sur la correction génique avec la technologie CRISPR/Cas9* pour la dystrophie musculaire de Duchenne, l’ataxie de Friedreich et la maladie d’Alzheimer familiale. Cette nouvelle technologie passionnante permet de corriger les mutations responsables de nombreuses maladies héréditaires.

Présentation

Le Dr Tremblay fournira un aperçu des bases des gènes, de l’ARN messager et des protéines et favorisera une compréhension progressive de la façon dont les mutations du gène de la dystrophine conduisent à la dystrophie musculaire de Duchenne ou Becker. Il présentera ensuite les différentes approches thérapeutiques actuellement sous étude à travers le monde : prednisone, déflazacort, transplantation de myoblastes, saut d’exon, micro-dystrophine et correction du gène de la dystrophine avec la nouvelle technologie CRISPR / Cas9.

*Transplantation de myoblastes

Consiste à transplanter des cellules normales du muscle, appelées myoblastes, dans le muscle de l’avant-bras chez les patients atteints de DMD et mesurer la force du muscle 3 et 6 mois post-transplantation. Cet essai s’adresse aux patients âgés de 16 ans et plus.

*La technologie CRISPR/Cas9

La technologie CRISPR/Cas9 est une technologie qui a été d’abord identifiée dans les bactéries. Les bactéries se servaient de ça pour couper le génome du virus qui les infecte. Il y a environ cinq ans, les chercheurs se sont aperçus que cette technologie-là permet, non seulement couper des gènes des virus, mais permet de couper des gènes dans les animaux, dans les plantes et surtout, dans les humains.

Journée des maladies rares – 29 février 2020

Le 29 février 2020, sera la treizième Journée internationale des maladies rares coordonnée par EURORDIS. Le jour même de cette journée, des centaines d’organisations de patients de pays et régions du monde entier organiseront des activités de sensibilisation.

À propos du jour des maladies rares?

La première Journée des maladies rares a été célébrée en 2008 le 29 février, date «rare» qui n’a lieu qu’une fois tous les quatre ans. Depuis lors, la Journée des maladies rares a eu lieu le dernier jour de février, ce mois est connu pour avoir un nombre «rare» de jours. La Journée des maladies rares est l’occasion de défendre les maladies rares en tant que priorité des droits de l’homme aux niveaux local, national et international pour une société plus inclusive.

La Journée des maladies rares a lieu le dernier jour de février de chaque année. L’objectif principal de la Journée des maladies rares est de sensibiliser le grand public et les décideurs aux maladies rares et à leur impact sur la vie des patients.

La sensibilisation aux maladies rares est importante car 1 personne sur 20 vivra avec une maladie rare à un moment donné de sa vie. Il n’y a pas de remède pour la majorité des maladies rares et beaucoup ne sont pas diagnostiquées. La Journée des maladies rares améliore les connaissances du grand public sur les maladies rares tout en encourageant les chercheurs et les décideurs à répondre aux besoins des personnes vivant avec des maladies rares.

Parce qu’elle ne se manifeste que rarement, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) entre dans la catégorie des maladies rares. Découvrez notre histoire ici.

Sensibiliser à ce que signifie être rare. Plus de 300 millions de personnes dans le monde vivent avec une maladie rare. Ensemble, par-delà les frontières et parmi les 6000+ maladies rares, nous avons besoin d’un accès plus équitable au diagnostic, au traitement, aux soins et aux opportunités sociales.

 

Rare, mais beaucoup dans le mondeRare c’est être fort à chaque jourRare est fier partout

 

Statistiques et faits

  • 300 millions de personnes vivant avec une maladie rare dans le monde
  • Plus de 6000 maladies rares différentes
  • 72% des maladies rares sont génétiques
  • 70% de ces maladies génétiques rares commencent dans l’enfance
  • Les maladies rares affectent actuellement 3,5% à 5,9% de la population mondiale.
    Si toutes les personnes atteintes de maladies rares vivaient dans un seul pays, ce serait le troisième pays le plus peuplé du monde. Au Québec, on estime que près d’une personne sur 20 sera touchée ou aura une maladie rare, ce qui signifie près de 500 000 Québécois.
  • 30% des enfants atteints d’une maladie rare ne vivront pas pour voir leur 5e anniversaire
  • Les maladies rares sont responsables de 35% des décès au cours de la première année de vie.
  • Seulement 5% des maladies rares sont traitées. La recherche sur les médicaments qui aide un nombre limité de personnes peut coûter cher aux sociétés pharmaceutiques.

 

Suivez la Journée des maladies rares

Restez à jour avec les dernières nouvelles de la campagne de la Journée des maladies rares de cette année en les suivant sur Facebook, Twitter et Instagram.

 

Trouver un groupe de soutien est important

Une maladie rare peut isoler le patient ainsi que le soignant, surtout lorsque c’est votre enfant qui a la maladie. La connexion avec les autres peut être essentielle, non seulement pour le soutien mais aussi pour partager des informations et des ressources.

Le Regroupement Québécois des maladies orphelines (RQMO) travaille à fournir des informations et un soutien aux patients, à leurs familles et aux professionnels de la santé. Leur site Web regorge d’informations pertinentes tant pour les professionnels que pour les soignants. Ces maladies rares intéressent souvent peu les chercheurs et les organisations qui financent la recherche. Le RQMO vise à faire progresser les connaissances sur les différentes maladies rares et orphelines en favorisant les échanges entre patients et chercheurs.

Le Canadian Organization for Rare Disorders (CORD) est le réseau national du Canada pour les organisations représentant toutes les personnes atteintes de troubles rares. CORD fournit une voix collective forte pour défendre la politique de santé et un système de santé. CORD travaille avec les gouvernements, les chercheurs, les cliniciens et l’industrie pour promouvoir la recherche, le diagnostic, le traitement et les services pour toutes les maladies rares au Canada.

Le 29 février est le « Rare Disease Day » pour sensibiliser le grand public et les décideurs aux maladies rares et à leur impact sur la vie des patients.

 

Nous tenons à souligner que les informations contenues dans cet article proviennent principalement des sites internet du RQMO,de CORD et du Rare Disease Day.

Nous les remercions.

Forum familiale Vaincre la DMD – Montréal

Nous sommes ravis de vous annoncer que le prochain forum de la famille Vaincre la DMD aura lieu à Montréal, au Québec, le samedi 2 mai 2020.

Présenté par PTC Therapeutics et en partenariat avec Jesse’s Journey, cet événement éducatif et unique offre l’occasion aux familles et aux proches aidants qui luttent contre la DMD, de rencontrer des chercheurs, des cliniciens et des professionnels du secteur lors d’une journée inspirante et éducative. De plus, le forum de la famille Vaincre la DMD fournit un réseau de soutien. C’est l’occasion de prendre conscience que vous n’êtes pas seuls et qu’ensemble nous pouvons vaincre la DMD. L’inscription est gratuite et comprend du matériel à emporter et tous les repas (déjeuner, dîner et collations). Page de l’événement ici + Page de l’événement Facebook ici

  • Quoi: Forum de la famille Vaincre la DMD
  • Quand: Le samedi 2 mai 2020 | 9 h – 16 h
  • Suivi d’une discussion dans le salon d’exposant 16 h – 18 h
  • Où: L’Hôpital Shriners pour enfants (1003 boul. Décarie, Montréal, Québec H4A 0A9)

Plus de détails à propos des inscriptions et de la programmation vous seront dévoilés au début de 2020.

 

Le premier forum de la famille Vaincre la DMD à London, en Ontario

Le 25 mai, 2019, à London, en Ontario

Cet événement unique – adapté aux familles du Canada touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne – a présenté des mises à jour sur les dernières recherches, les essais cliniques en recrutement au Canada, et plus encore. Lire plus ici.

Forum de la famille Vaincre la DMD à Calgary, Alberta

Le 2 novembre, 2019, à Calgary, Alberta

Plus de 75 Canadiens se sont réunis pour le deuxième forum de la famille Vaincre la DMD présenté par PTC Therapeutics le samedi 2 novembre 2019 à Calgary, en Alberta. Des familles de l’ouest du Canada touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne se sont réunies avec des chercheurs, des cliniciens et des professionnels de l’industrie de renommée mondiale pour une journée d’éducation, d’inspiration et d’espoir. Lire plus ici.

Plus de liens

Apprenez-en plus sur Jesse’s Journey ici.

Regardez notre vidéo à propos de John Davidson, le parrain de la communauté canadienne de la DMD ici.

,

Le pouvoir de redonner, mardi je donne

Mardi je donne est la journée nationale du don

Mardi je donne, ce 3 décembre 2019

Mardi je donne est une journée mondiale de la générosité qui survient chaque année après le Vendredi fou et le Cyber lundi. C’est un moment où les Canadiens, les organismes de bienfaisance et les entreprises s’unissent pour célébrer la générosité et participer à des activités au profit des organismes de bienfaisance et des organismes sans but lucratif. Il n’y a pas qu’une « bonne » façon de participer, l’important est de stimuler la générosité et le don. Faites des dons ou du bénévolat, aidez un voisin ou faites connaître cette initiative.

Mardi je donne a été lancé au Canada en 2013 par DONN3 et CanaDon.org. Mardi je donne est une journée où tout le secteur associatif du pays invite les Canadiens à joindre le mouvement pour donner temps et argent à la cause de leur choix. Cette journée a d’abord été fondé aux États-Unis par 92nd Street Y en collaboration avec la Fondation des Nations Unies.

Faire un don à La Force DMD ici –  ou visitez la page de l’événement Facebook ici

 

Le saviez-vous?

En 2018, on estime que 6+ millions de Canadiens ont fait quelque chose pour aider leurs causes préférées à l’occasion de Mardi je donne!

À sa sixième année d’existence, Mardi je donne marque le coup d’envoi de la saison de la bienfaisance grâce à plus de 6 500 organismes partenaires enregistrés au Canada et plus de 40 mouvements communautaires présents dans les collectivités du pays. La Force DMD est partenaire de cette journée (visitez la page ici).

Compte à rebours

 

motionmailapp.com

 

Notre cause aide les gens atteint de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne? C’est une maladie musculaire dégénérative qui affecte davantage les jeunes garçons.  Il s’agit d’une maladie mortelle sans traitement qui prive les muscles de jeunes adultes de leur force, les contraignant ainsi à se déplacer en fauteuil roulant et à mourir prématurément au cours de leur vingtaine. Plusieurs traitements verront bientôt le jour. Toutefois, nous avons besoin de votre aide pour amasser des fonds et sensibiliser la population. Pourquoi? Car il n’y a pas de temps à perdre pour les gens souffrant de la maladie DMD. Notre organisation amasse des fonds pour soutenir la recherche et sensibiliser quiconque afin de construire une communauté DMD unie à travers le Canada et accéder à des traitements plus rapidement.

Comment contribuer à notre cause:

Chaque montant est important!
Notre association travaille dans le but d’unir la communauté DMD par une sensibilisation visée autour d’un objectif commun: rendre l’accès aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et participer au financement des projets de recherche prometteurs. De plus, nous amassons des fonds pour soutenir deux projets de recherche prometteurs situés au Canada.

Faire un don à La Force DMD ici –  ou visitez la page de l’événement Facebook ici

 

D’autres façons d’encourager La Force

  • Organisez une collecte de fonds ou un événement sportif.
  • Achetez nos articles promotionnels afin d’en faire cadeau.
  • Partagez nos histoires, nos vidéos et nos articles.
  • Affichez nos couleurs lors de vos sorties et de vos événements.

 

Liens

Les parents canadiens s’unissent pour combattre la DMD

Pour la première fois, le Canada est sur le point d’approuver de nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne, mais les parents craignent que les traitements n’arrivent trop tard pour leur enfant.

Le 9 octobre 2019 > publié sur L‘actualité

Une initiative communautaire dirigée par Jesse’s Journey
En collaboration avec La Force DMD

 

Transformer la tragédie en action positive

Tout a commencé quand Marie-Catherine a remarqué qu’Anakin ne courait pas, ne sautait pas, ne montait pas les escaliers comme les autres enfants de son âge. Comme tout parent inquiet, elle s’est mise à faire des recherches sur les problèmes de motricité touchant les enfants. Malgré sa conviction que c’était bien la maladie de Duchenne, elle espérait avoir tort. Malheureusement, elle n’avait pas tort.

 

Marie-Catherine Du Berger – « Tu espères que ça soit une maladie qui se guérit, parce qu’avec la dystrophie musculaire de Duchenne, il n’y a pas d’option. Il n’y a rien devant toi pour te soigner. »

 

Une fois le choc de la nouvelle dissipé, Marie-Catherine et son conjoint ont décidé de ne pas se laisser abattre. « Au lieu de s’apitoyer et de rester tristes et fâchés, on a décidé d’aller de l’avant et de sortir du positif de tout ça, même si c’était catastrophique. », dit-elle.

Sa résilience et détermination ont mené à la mise sur pied en 2014 de La Force DMD. Elle visait à sensibiliser les communautés à travers le Québec et dans le reste du Canada à la maladie. Ses efforts se concentraient également sur les avancées thérapeutiques permettant de ralentir, et peut-être même un jour de guérir, la dystrophie musculaire de Duchenne.

Suite à ses efforts, La Force DMD s’est engagée dans la participation au financement de deux projets de recherche québécois en ce sens. Tout comme de nombreux autres parents, Marie-Catherine revendique avec énergie pour avoir accès aux traitements très prometteurs qui sont approuvés dans d’autres régions du monde.

 

 

Continuez la lecture vers l’article original ici

Sondage pour les familles canadiennes vivant avec la DMD

Chère famille Duchenne, 

Au nom d’Ensemble pour Duchenne Canada, Le Rêve de Jesse et La Force DMD, nous vous remercions de votre intérêt à participer à ce sondage pour les familles canadiennes vivant avec la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

 

Le but de ce sondage est de recueillir des renseignements essentiels afin de les soumettre à Santé Canada. Ce sondage servira à décrire l’impact de la DMD sur la vie des personnes souffrant de cette maladie rare et celles qui en prennent soin. Présentement, les personnes atteintes de la DMD et leurs soignants n’ont aucun moyen de faire connaitre les conséquences de la DMD à Santé Canada qui, de notre avis, doit prendre ces informations en considérationpour l’approbation des traitements futurs. Actuellement, certains traitements contre la DMD approuvés en Europe et aux États-Unis n’ont pas encore été approuvés au Canada.

Processus d’approbation des médicaments de Santé Canada

Comment les médicaments sont-ils approuvés pour utilisation au Canada ?  •  Approbation des nouveaux traitements

 

Il est important que notre communauté aide Santé Canada à comprendre pourquoi nos familles canadiennes n’ont pas le temps d’attendre que ces nouvelles options de traitements thérapeutiques deviennent disponibles.

 

Nous vous demandons de répondre au sondage le plus tôt possible, car il prendra fin le 2 août 2019. Ce sondage devrait vous prendre environ 30 minutes. Si vous prenez soin de plus d’une personne atteinte de DMD, veuillez remplir un questionnaire pour chaque personne.

En acceptant de répondre à ce sondage, vous acceptez qu’Ensemble pour Duchenne Canada, Le Rêve de Jesse et La Force DMD publient un résumé des données recueillies dans le cadre de ce sondage ; toutefois, il importe de noter que vos renseignements personnels et médicaux resteront anonymes. Donc, les renseignements personnels que nous recueillons dans le cadre de ce sondage demeureront confidentiels.

 

CLIQUEZ ICI POUR COMPLÉTER LE SONDAGE

 

En plus de ce sondage en ligne, nous menons également des entretiens téléphoniques. Ces entretiens sont indispensables, car il nous permettent de recueillir des renseignements supplémentaires importants sur vos préférences que nous ne serions pas en mesure de recueillir autrement dans le cadre de ce sondage. Tous vos renseignements personnels demeureront anonymes. Si vous souhaitez participer à un entretien téléphonique de 15 minutes et/ou si vous souhaitez vous impliquer davantage dans la défense de vos droits afin de vous assurer que la voix de la communauté de la DMD soit entendue, veuillez envoyer un courriel à mcduberger@laforcedmd.com.

Au nom de Ensemble pour Duchenne Canada, Le Rêve de Jesse et La Force DMD, nous vous remercions à l’avance de votre participation active. Si vous avez des questions au sujet de ce sondage, veuillez communiquer avec Marie-Catherine Du Berger à mcduberger@laforcedmd.com. Toutes les conversations resteront confidentielles.

 


Nous vous remercions

 


Stand for Duchenne  •  Jesse’s Journey •  La Force DMD


 

CLIQUEZ ICI POUR COMPLÉTER LE SONDAGE

La Force et Max’s Big Ride au Parlement du Canada

Une journée mémorable

Lundi 10 juin était la journée qui fermait la boucle de l’événement de Max’s Big Ride to End Duchenne Muscular Dystrophy.

Nos 2 familles vivent avec la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous partageons la même bataille, celle de l’accès aux traitements. Hier c’était une journée mémorable car nous étions entendus par le gouvernement. Il reste encore beaucoup de travail à faire mais maintenant, nous savons que le gouvernement nous appuis dans notre combat.

Andrew Sedmihradsky, le père de Max, nous a invité, Anakin et moi, à le rejoindre lui et sa famille pour la conclusion de l’événement Max’s Big Ride 2019. Nous avons partagé nos histoires et sensibilisé le gouvernement à propos de la DMD et de l’accès aux traitements. Hier c’était une belle démonstration que l’union fait la force.

Colline Parlementaire à Ottawa

Tôt lundi matin, nous avons rencontré la famille Sedmihradsky sur la colline Parlementaire. Pour commencer la journée, nous avons été accueillis devant la flamme du parlement par la députée libérale, l’honorable Karina Gould. Par la suite, nous avons eu la joie de rencontrer la Secrétaire parlementaire de la ministre de la Santé, Pam Damoff. Nous nous sommes aussi entretenus avec la ministre de la Santé, l’honorable Ginette Petitpas Taylor. Nous avons eu la chance de rencontrer le très honorable Premier ministre du Canada, Justin Trudeau. Sensibiliser les acteurs clés au Québec et à travers le Canada est un élément très important. Partager nos connaissances sur les nouveaux traitements (actuellement non-disponibles au Canada), afin qu’ils soient rapidement disponibles pour les enfants et les jeunes adultes atteints de DMD est notre mission.

Voir les photos sur la page Facebook

Plus au sujet de Max’s Big Ride

Pour la cinquième année consécutive, Max Sedmihradsky, âgé de 8 ans, a emmené son père, Andrew, et sa sœur Isla, âgée de 3 ans, dans un trajet de 600 km à vélo pour aider à trouver un remède pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Max’s Big Ride a débuté à Hamilton le lundi 3 juin et s’est terminé sur la colline du Parlement à Ottawa le dimanche 9 juin.

Depuis 2015, Max’s Big Ride a recueilli plus de 170 000 $, a rencontré le Premier ministre du Canada 2 fois et a permis la création de la Big Fellowship de Max avec le Gunning Lab de l’Université de Toronto à Mississauga. En savoir plus ici,  regardez une vidéo à propos du projet d’étude du Gunning Lab ici.

Le processus d’approbation au Canada

Lorsqu’on est atteint d’une maladie mortelle (orpheline) sans traitement, comme la dystrophie musculaire de Duchenne, chaque année, mois, jour, heure et seconde qui vous sépare d’un traitement potentiel est VITAL.

De nos jours, dans une ère ou la technologie et la science avance à la vitesse de l’éclair, plusieurs traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne sont sur le point d’être approuvés représentent un réel espoir. Par contre, avant de devenir disponibles aux patients, ces nouveaux traitements doivent passer par un processus d’approbation qui prend entre 2 et 4 ans.

Dans le cas des maladies rares, les patients doivent absolument s’impliquer dans ce processus, afin qu’il s’effectue le plus rapidement possible et que les remèdes soient remboursés par chacune des provinces à travers le Canada.
Bref survol de ce processus ici.

 

Nous sommes plus fort ensemble.

 

 

Marie-Catherine Du Berger