Le développement d’edasalonexent sera arrêté

Catabasis Pharmaceuticals annonce les premiers résultats de l’essai de phase 3 Polaris DMD sur l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

 

L’étude Polaris DMD n’a pas atteint les critères d’évaluation primaires ou secondaires – Le développement d’edasalonexent sera arrêté.

Communiqué de presse original > BOSTON, MA, OCTOBER 26, 2020

 

Catabasis a annoncé que l’essai de phase 3 PolarisDMD sur l’edasalonexent pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n’a pas atteint le critère d’évaluation principal, un changement par rapport à la valeur initiale de l’évaluation ambulatoire North Star (NSAA) sur un an d’edasalonexent par rapport au placebo. Les tests fonctionnels chronométrés (temps pour se tenir debout, marche / course de 10 mètres et montée de 4 marches) n’ont pas non plus montré d’améliorations statistiquement significatives. Edasalonexent s’est avéré être généralement sûr et bien toléré dans cet essai. Catabasis arrête les activités liées au développement d’edasalonexent, y compris l’essai d’extension en ouvert GalaxyDMD en cours. La société prévoit de travailler avec des conseillers externes pour explorer et évaluer les options stratégiques à l’avenir.

 

Jill C. Milne, Ph.D., PDG de Catabasis – «Nous sommes profondément attristés et déçus par les résultats de notre essai de phase 3 PolarisDMD. Je tiens à remercier sincèrement tous les garçons, leurs familles et leurs soignants, les chercheurs et les sites d’essai qui ont participé et qui ont permis ce programme. Toute l’équipe de Catabasis a travaillé sans relâche pour trouver un traitement pour cette maladie évolutive. Nous espérons que nos données et nos travaux à ce jour pourront être utilisés au profit des recherches en cours et futures sur la DMD. »

 

L’essai de phase 3 était un essai contrôlé par placebo d’un an conçu pour évaluer l’innocuité et l’efficacité d’edasalonexent chez les garçons âgés de 4 à 7 ans (jusqu’à 8 ans) atteints de la DMD. L’essai mondial a recruté 131 garçons dans huit pays, quel que soit le type de mutation, qui n’étaient pas sous stéroïdes. Edasalonexent a été bien toléré, ce qui correspond au profil de tolérance observé à ce jour. La majorité des événements indésirables étaient de nature bénigne et les événements indésirables les plus courants liés au traitement étaient la diarrhée, les vomissements, les douleurs abdominales et les éruptions cutanées. Il n’y a eu aucun événement indésirable grave lié au traitement ni aucune réduction de dose. La pandémie mondiale de COVID-19 n’a eu aucun impact significatif sur l’essai ou ses résultats. Les données de l’essai PolarisDMD seront analysées plus avant et devraient être présentées lors d’une prochaine conférence scientifique et publiées.

 

Pat Furlong, présidente fondatrice et chef de la direction de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) – «Ces résultats sont décourageants pour la communauté de la DMD, et en particulier pour les garçons qui ont participé à cet essai et leurs familles. Cependant, les résultats contribuent aux données d’histoire naturelle de la DMD et ajoutent à la base de nos connaissances qui produira un jour une thérapie fondamentale à long terme pour cette maladie. L’avancement continu de la recherche et le développement d’options de traitement possibles resteront d’une importance cruciale pour notre communauté. Nous apprécions les efforts et l’engagement de Catabasis envers chaque famille qui est ou a déjà été touchée par la DMD. »

 

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles.

  • Regardez la vidéo ici , la Dre Joanne Donovan répond à nos questions sur l’edasalonexent (CAT-1004)

 

À propos de La Force DMD

La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.

Catabasis tient à remercier sincèrement tous ceux qui ont participé et activé le programme edasalonexent. Lire plus ici.

Santhera arrête l’étude de phase 3 SIDEROS

Santhera va interrompre l’étude de phase 3 SIDEROS et le développement de Puldysa® pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et se concentrer sur la vamorolone.

Communiqué de presse original > Pratteln, Switzerland, October 6, 2020

Santhera Pharmaceuticals annonce l’arrêt de son étude de phase 3 SIDEROS avec Puldysa® (idébénone) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en déclin respiratoire et recevant un traitement simultané par glucocorticoïdes. Les données d’une analyse intermédiaire menée par le Data and Safety Monitoring Board (DSMB) indépendant ont conclu qu’il était peu probable que l’étude atteigne son critère principal. Par conséquent, Santhera interrompra l’étude, retirera la demande d’autorisation de mise sur le marché européenne et mettra fin au programme de développement mondial de Puldysa. La Société a l’intention de lancer un plan de restructuration pour l’entreprise afin de conserver les fonctions clés pour amener le candidat médicament DMD vamorolone aux patients et exécuter ses autres programmes de son portefolio.

Sur la base de l’analyse intermédiaire maintenant terminée dont l’efficacité a été testée, le DSMB a recommandé que l’étude SIDEROS soit interrompue pour cause de futilité. L’analyse intermédiaire était basée sur le critère d’évaluation principal de l’étude, le changement de la capacité vitale forcée en % prédit (CVF% p) entre le début et 18 mois de traitement. Le résultat a révélé que la probabilité d’atteindre le critère principal à la fin de l’étude est trop faible pour justifier la poursuite de l’étude. Le DSMB n’a relevé aucun problème de sécurité.

 

Santhera arrêtera l’essai SIDEROS

Santhera arrêtera l’essai SIDEROS (y compris l’extension), et les participants inscrits à l’étude arrêteront le traitement médicamenteux de l’étude et termineront les évaluations de suivi de l’étude. En outre, suite à la recommandation du DSMB, Santhera discutera de l’impact de la fin de l’étude SIDEROS sur les programmes d’accès élargis en cours avec les organismes de réglementation correspondants.

 

Dario Eklund, PDG de Santhera «Nous tenons à remercier les patients et les familles, ainsi que les enquêteurs et les professionnels de la santé, qui ont participé à l’étude SIDEROS. Sans leurs contributions, nous ne pourrions pas faire progresser la recherche sur la DMD. Bien que ce ne soit évidemment pas le résultat auquel nous nous attendions, tous nos efforts dans la DMD seront désormais concentrés sur la progression du candidat médicament prometteur vamorolone que nous avons récemment autorisé par ReveraGen à son prochain point d’inflexion, la lecture des données de base sur 6 mois de la vision pivot. -Etude DMD prévue pour le deuxième trimestre 2021. »

 

Dans le cadre de cette décision, Santhera a l’intention de lancer un processus de restructuration, en alignant ses opérations pour se concentrer sur la progression de la vamorolone pour la DMD, du lonodelestat pour la fibrose kystique et d’autres maladies pulmonaires au stade de la découverte d’une approche de thérapie génique pour la dystrophie musculaire congénitale.

À propos de SIDEROS

SIDEROS, était un essai clinique sur la DMD, une étude de phase 3 randomisée en double aveugle contre placebo évaluant l’efficacité de l’idébénone pour retarder la perte de la fonction respiratoire chez les patients atteints de DMD. Les patients sous n’importe quel schéma de traitement glucocorticoïde stable et indépendamment de la mutation sous-jacente de la dystrophine ou du statut ambulatoire ont été randomisés pour recevoir de l’idébénone par voie orale (900 mg / jour trois fois par jour) ou un placebo pendant 18 mois. Le critère d’évaluation principal de l’essai estime la différence de traitement en FVC% p (capacité vitale forcée prévue en%). En savoir plus sur Idebenone.

À propos de Santhera

Santhera Pharmaceuticals est une société pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour les maladies neuromusculaires et pulmonaires rares avec un besoin médical non satisfait élevé. Santhera détient une licence exclusive pour toutes les indications dans le monde sur la vamorolone, un candidat-médicament anti-inflammatoire de premier ordre avec un nouveau mode d’action, actuellement étudié dans une étude pivot chez des patients atteints de DMD comme alternative aux corticostéroïdes standard. Le portefolio au stade clinique comprend également le lonodelestat (POL6014) pour traiter la fibrose kystique (FK) et d’autres maladies pulmonaires neutrophiles et l’omigapil et une approche exploratoire de thérapie génique ciblant les dystrophies musculaires congénitales. Santhera a concédé à Chiesi Group les droits ex-nord-américains de son premier produit approuvé, Raxone® (idébénone), pour traiter la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON). Pour plus d’informations, veuillez visiter www.santhera.com.

Blog La Force DMD / Droits mondiaux de la vamorolone pour la DMD

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La thérapie génique de Pfizer sur la voie rapide de la FDA

Pfizer reçoit la désignation accélérée de la FDA pour la thérapie génique expérimentale sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Communiqué de presse original > NEW YORK–(BUSINESS WIRE)

Pfizer Inc. a annoncé que son traitement expérimental en thérapie génique (PF-06939926) en cours de développement pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. PF-06939926 est actuellement évalué pour déterminer l’innocuité et l’efficacité de cette thérapie génique chez les garçons atteints de DMD.

Fast Track est un processus conçu pour faciliter le développement et accélérer l’examen de nouveaux médicaments destinés à traiter ou à prévenir des maladies graves susceptibles de répondre à un besoin médical non satisfait. Cette désignation a été accordée sur la base des données de l’étude de phase 1b qui indiquaient que l’administration intraveineuse de PF-06939926 était bien tolérée pendant la période de perfusion et que les niveaux d’expression de la dystrophine se maintenaient sur 12 mois.

 

Brenda Cooperstone, MD, Directrice du développement, Maladies rares, Développement mondial de produits Pfizer – “La décision de la FDA d’accorder la désignation Fast Track de notre thérapie génique expérimentale souligne l’urgence de répondre à un besoin de traitement non satisfait pour la dystrophie musculaire de Duchenne. La DMD est une maladie dévastatrice et les patients et leurs parents attendent désespérément des options de traitement. Nous travaillons à faire progresser notre programme de phase 3 prévu le plus rapidement possible.”

 

La DMD est une maladie liée à l’X dévastatrice et potentiellement mortelle causée par des mutations dans le gène codant pour la dystrophine, qui est nécessaire pour une bonne stabilité et un bon fonctionnement de la membrane musculaire. Les patients présentent une dégénérescence musculaire qui s’aggrave progressivement avec l’âge dans la mesure où ils ont besoin d’une assistance en fauteuil roulant lorsqu’ils sont au début de l’adolescence et, malheureusement, succombent généralement à leur maladie à la fin de la vingtaine.

 

À propos PF-06939926

PF-06939926 est une capside expérimentale de virus adéno-associé de sérotype 9 (rAAV9) portant une version raccourcie du gène de la dystrophine humaine (mini-dystrophine) sous le contrôle d’un promoteur spécifique du muscle humain. La capside rAAV9 a été choisie comme vecteur de délivrance en raison de son potentiel à cibler le tissu musculaire. Pfizer a lancé l’étude multicentrique de phase 1b, ouverte, non randomisée, à dose croissante d’une seule perfusion intraveineuse de PF-06939926 en 2018. Le but de l’étude est d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de cette thérapie génique expérimentale. Les autres objectifs de l’étude clinique comprennent la mesure de l’expression et de la distribution de la dystrophine et l’évaluation de la force, de la qualité et de la fonction musculaires.

Données du programme de thérapie génique DMD de phase 1b, y compris les données de neuf garçons supplémentaires, qui ont tous reçu la dose élevée de la thérapie expérimentale. Un total de 15 garçons ont maintenant été traités avec la dose élevée et 18 garçons ont été traités dans l’ensemble. > Sources <

  • Aucun événement indésirable grave (EIG) n’a été observé parmi les neuf garçons supplémentaires qui ont été traités en utilisant un régime immunomodulateur modifié et un schéma de surveillance. Le traitement prophylactique aux stéroïdes a également été changé de 1 mg / kg à une dose intermédiaire de 2 mg / kg.
  • Trois des neuf garçons ont reçu une dose de produit de thérapie génique fabriqué à l’aide du procédé de fabrication commercial mis au point dans l’usine de Pfizer à Sanford, en Caroline du Nord.
  • Sur la base de ces données, la société prévoit de lancer l’étude pivot dans les prochaines semaines, avec le projet de réaliser une analyse intermédiaire des données cliniques en 2022.

 

À propos de Pfizer Rare Disease

Les maladies rares incluent certaines des maladies les plus graves et touchent des millions de patients dans le monde, ce qui représente une opportunité d’appliquer leurs connaissances et leur expertise pour aider à avoir un impact significatif sur la réponse aux besoins médicaux non satisfaits. L’accent de Pfizer sur les maladies rares s’appuie sur plus de deux décennies d’expérience, une unité de recherche dédiée aux maladies rares et un portefolio mondial de plusieurs médicaments dans plusieurs domaines de maladies, y compris les troubles hématologiques, neurologiques, cardiaques et métaboliques héréditaires rares.

Pfizer Rare Disease combine une science pionnière et une compréhension approfondie du fonctionnement des maladies avec les connaissances issues de collaborations stratégiques innovantes avec des chercheurs universitaires, des patients et d’autres entreprises pour fournir des traitements et des solutions transformateurs. Pfizer innove chaque jour, tirant parti de son empreinte mondiale pour accélérer le développement et la livraison de médicaments révolutionnaires et l’espoir de guérison.

Cliquez ici pour en savoir plus sur leur portefolio et sur la manière dont Pfizer responsabilise les patients, engage les communautés dans leurs programmes de développement clinique et soutient les programmes qui renforcent la sensibilisation aux maladies.

Interesting links

La Force discute avec le Dr Jeffrey Chamberlain au sujet de la thérapie de remplacement du gène de la microdystrophine associée à l’adénovirus (AAV).

La Force DMD / Communiqué de presse de Pfizer à propos de la thérapie génique

Bulletin Catabasis – Communiquer les résultats des essais cliniques

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin Catabasis Connection – Communiquer les résultats des essais cliniques

Catabasis comprend l’importance de communiquer clairement les résultats des essais cliniques avec la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Alors qu’ils se préparent à la publication prévue des principaux résultats de leur essai PolarisDMD de phase 3 au quatrième trimestre de cette année, ils partagent à l’avance leurs plans sur la manière dont ces résultats seront communiqués. En tant qu’entreprise publique au stade pré-commercial, Catabasis met tout en œuvre pour équilibrer ses obligations et restrictions en matière de rapports avec le désir d’informer la communauté de la DMD des résultats des essais rapidement, efficacement et accessible. Voici leurs plans:

  • Ils partageront les meilleurs résultats dans leur bulletin et un communiqué de presse simultanément. Vous pouvez vous inscrire ici.
  • Ils partageront à la fois le bulletin et les communiqués de presse sur leurs réseaux sociaux. Vous pouvez les suivre sur les réseaux sociaux > FacebookTwitter et Instagram.
  • Ils organiseront un webinaire pour la communauté de la DMD en collaboration avec PPMD dans les quelques jours suivant la publication des premiers résultats. Le webinaire comprendra une partie questions-réponses où vous pourrez poser des questions.
  • Les familles participant à l’essai de phase 3 Polaris DMD peuvent être informées des prochaines étapes directement auprès du personnel de leur site d’essai.

À propos de l’Edalasolexent

L’edasalonexent est une petite molécule administrée par voie orale conçue pour inhiber NF-kB. Le NF-kB activé est un lien crucial entre le manque de dystrophine et la manifestation et la progression résultantes de la DMD. En inhibant le NF-kB, l’edasalonexent peut limiter la dégénérescence musculaire, favoriser la régénération musculaire et réduire l’inflammation et la fibrose. Edasalonexent est développé en monothérapie et pour une utilisation avec d’autres thérapies, telles que le saut d’exon. Catabasis pense qu’en raison de son mécanisme d’action, l’edasalonexent a le potentiel d’être utilisé avec différentes approches en développement, telles que la thérapie génique. L’essai de phase 3 PolarisDMD et l’essai d’extension ouverte GalaxyDMD sont tous deux en cours. Les meilleurs résultats sont attendus au quatrième trimestre 2020.

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

À propos de La Force DMD

La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.

 

Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé sur aucun territoire.

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Droits mondiaux pour Vamorolone pour la DMD

Santhera travail obtiendra les droits mondiaux de Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et toutes les autres indications

La Force est heureuse de partager ce communiqué de presse fourni par Santhera Pharmaceuticals > Pratteln, Switzerland, and Rockville, MD, USA, September 2, 2020

 

Santhera Pharmaceuticals annonce qu’elle a signé des accords avec Idorsia et ReveraGen Bio Pharma Inc., faisant de Santhera un titulaire de licence directe de vamorolone. Dans le cadre de ces accords, Santhera a obtenu une licence exclusive de ReveraGen, le créateur de vamorolone, pour toutes les indications dans le monde. Les accords créent une valeur supplémentaire pour Santhera grâce au transfert de droits pour les marchés précédemment exclus, le Japon et la Corée du Sud, le droit d’accorder des sous-licences et une part dans le bon de revue prioritaire attendu. Vamorolone, un candidat-médicament anti-inflammatoire de premier ordre avec un nouveau mode d’action, est actuellement à l’étude dans l’étude pivot de phase 2b VISION-DMD chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) par l’initiateur ReveraGen et l’achèvement du recrutement de l’étude est attendu sous peu.

 

Rapidement

  • Cette licence donne à Santhera les droits mondiaux sur le vamorolone, comprenant désormais les principaux marchés du Japon et de la Corée du Sud, et ouvre la voie à un partenariat dans des indications supplémentaires
  • Les accords avec Idorsia et ReveraGen donnent à Santhera un contrôle immédiat sur le vamorolone et reportent les paiements liés aux étapes
  • L’opération fait de Santhera une entreprise leader dans le domaine des maladies neuromusculaires rares avec deux actifs de stade avancé répondant aux besoins médicaux des patients atteints de DMD du stade précoce au stade avancé de la maladie

 

Dario Eklund, Directeur général de Santhera –  “Nous sommes ravis du transfert de licence de vamorolone à Santhera. Notre décision d’exercer cette option a été motivée par une combinaison de facteurs, notamment la disponibilité de données cliniques encourageantes sur l’efficacité et l’innocuité du vamorolone, des conditions de transaction améliorées et la capacité de prendre le contrôle total de l’actif. Nous sommes impatients de contribuer notre expertise significative pour faire progresser le vamorolone pour la DMD et explorer d’autres opportunités de développement commercial. Nous pensons que le fait d’avoir deux actifs prometteurs, complémentaires et à un stade avancé pour la DMD dans notre pipeline permettra un accès accru à des traitements potentiellement transformateurs pour une population de patients plus large. Nous sommes reconnaissants à Idorsia, notre actionnaire principal, d’avoir permis un accès anticipé à la licence, soulignant sa confiance en Santhera en tant que société la mieux adaptée pour apporter le vamorolone aux patients.”

 

Eric Hoffman, PhD., vice-président de la recherche de ReveraGen Bio Pharma –  “Nous sommes ravis de l’arrangement contractuel révisé et de pouvoir travailler directement avec Santhera en tant que titulaire de la licence de vamorolone. L’expérience de Santhera dans le développement de médicaments pour la DMD et la commercialisation d’un produit contre les maladies rares le positionne bien pour apporter le vamorolone aux patients. Nos travaux à ce jour montrent clairement que le vamorolone a non seulement le potentiel de devenir une nouvelle norme de soins pour les patients atteints de DMD, mais qu’elle pourrait également profiter aux patients atteints d’un certain nombre d’autres maladies inflammatoires.”

 

Avec Puldysa® et vamorolone, Santhera construit un portfolio de produits pour la DMD complémentaires

Vamorolone est en cours de développement pour les jeunes patients atteints de DMD nécessitant un traitement anti-inflammatoire de renforcement musculaire avant le début du déclin de la fonction respiratoire. Sur la base des connaissances cumulatives obtenues à partir d’études non cliniques approfondies et d’études cliniques de phase 1 et de phase 2a avec le vamorolone, ReveraGen mène actuellement l’essai pivot de phase 2b VISION-DMD et prévoit le recrutement complet de l’étude sous peu. Sous réserve des résultats positifs de la première période de traitement de 6 mois, désormais attendue au deuxième trimestre de 2021 en raison des retards causés par la pandémie de Covid-19, cela ouvrirait la voie à une soumission réglementaire à la FDA américaine au quatrième trimestre de 2021.

Puldysa (idebenone) pour les patients atteints de DMD en déclin de la fonction respiratoire qui ne prennent pas de glucocorticoïdes fait actuellement l’objet d’un examen réglementaire en Europe pour lequel Santhera prévoit un avis du CHMP au quatrième trimestre 2020. La société s’attend à ce que l’association de vamorolone et de Puldysa réponde aux besoins médicaux des patients atteints de DMD, du stade précoce au stade avancé de la maladie, indépendamment de l’âge, de la mutation sous-jacente de la dystrophine ou du statut ambulatoire. Santhera exerce une option pour obtenir des droits mondiaux sur Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne et toutes les autres indications le 2 septembre 2020.

Vamorolone et Puldysa ont obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, les désignations de maladie pédiatrique accélérée et rare par la FDA américaine et le statut de médecine innovante prometteuse (PIM) par le MHRA britannique. Au Royaume-Uni, Puldysa est disponible pour les patients via le Early Access to Medicines Scheme (EAMS). Santhera discutera plus en détail de cette option lors de la conférence téléphonique à l’occasion de la publication des résultats du premier semestre le 8 septembre 2020

 

À propos Vamorolone

Le Vamorolone est un médicament anti-inflammatoire de premier ordre avec un nouveau mode d’action. Le Vamorolone se lie aux mêmes récepteurs que les corticostéroïdes mais modifie l’activité en aval des récepteurs. Cela a le potentiel de «dissocier» l’efficacité des problèmes de sécurité typiques des stéroïdes et pourrait donc émerger comme une alternative intéressante aux corticostéroïdes, la norme actuelle de soins chez les enfants et les adolescents atteints de DMD. Il existe un besoin médical non satisfait dans ce groupe de patients, car les corticostéroïdes à forte dose ont des effets secondaires systémiques importants qui nuisent à la qualité de vie du patient. Vamorolone est développé par ReveraGen Bio Pharma Inc., basé aux États-Unis, avec la participation au financement et à la conception d’études par plusieurs fondations internationales à but non lucratif, les National Institutes of Health des États-Unis, le ministère américain de la Défense et le programme Horizon 2020 de la Commission européenne.

 

À propos de Santhera

Santhera Pharmaceuticals est une société pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour les maladies neuromusculaires et pulmonaires rares. Santhera construit un portfolio de produits pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour traiter les patients quels que soient les mutations génétiques, le stade de la maladie ou l’âge. Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour Puldysa® (idébénone) est actuellement en cours d’examen par l’Agence européenne des médicaments. Santhera a la possibilité d’obtenir une licence pour le vamorolone, un stéroïde dissociatif de premier ordre actuellement étudié dans une étude pivot chez des patients atteints de DMD pour remplacer les corticostéroïdes standard. Santhera a octroyé une licence ex-nord-américaine à son premier produit approuvé. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.santhera.com.

 

À propos de ReveraGen BioPharma

ReveraGen a été fondée en 2008 pour développer des médicaments stéroïdiens dissociatifs de première classe pour la dystrophie musculaire de Duchenne et d’autres troubles inflammatoires chroniques. Le développement du composé principal de ReveraGen, le vamorolone, a été soutenu par des partenariats avec des fondations du monde entier, notamment Muscular Dystrophy Association USAParent Project Muscular DystrophyFoundation to Eradicate DuchenneSave Our SonsJoiningJackAction DuchenneCureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s WishDuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, et Duchenne Research Fund. ReveraGen a également reçu le généreux soutien du département américain de la Défense CDMRP, des instituts nationaux de la santé (NCATS, NINDS, NIAMS) et de la Commission européenne (Horizons 2020).

 

Plus de liens

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Acceptation par la FDA de Casimersen

Sarepta Therapeutics annonce l’acceptation par la FDA de sa demande de médicament nouveau (New Drug Application) pour Casimersen (SRP-4045), pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles d’avoir besoin de sauter l’exon 45

Communiqué de presse original, CAMBRIDGE, Mass., Aug. 25, 2020 (GLOBE NEWSWIRE)

Rapidement

  • La FDA accorde le statut d’examen prioritaire et fixe la date des mesures réglementaires au 25 février 2021
  • La FDA a indiqué qu’elle ne prévoyait pas actuellement de tenir une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande
  • A reçu l’approbation conditionnelle de la FDA pour AMONDYS 45 ™ en tant que marque pour casimersen
  • Casimersen a été étudié pour le traitement des patients sensibles à l’exon 45, soit environ huit pour cent des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

 

À propos de l’acceptation par la FDA de Casimersen

Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté demande de médicament nouveau (NDA) de la société en vue d’obtenir une approbation accélérée du casimersen (SRP-4045) et a fourni une date d’action réglementaire le 25 février 2021. La FDA a a indiqué qu’elle ne prévoyait pas actuellement de tenir un comité consultatif pour discuter de la demande. En outre, la société a reçu l’approbation conditionnelle d’AMONDYS 45 comme nom de marque de casimersen. Casimersen, un phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO), est conçu pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui présentent des mutations génétiques susceptibles d’avoir besoin de sauter l’exon 45 du gène de la dystrophine.

La société a soumis son dossier de (new drug submission) NDA en juin 2020 et a demandé un examen prioritaire, ce que la FDA a accordé. La NDA a inclus les données de casimersen provenant de l’étude ESSENCE (également connue sous le nom d’étude 4045-301), une étude de phase 3 globale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité du casimersen chez des patients susceptibles d’avoir besoin de sauter l’exon 45. Une analyse intermédiaire (interim analysis from ESSENCE) a démontré une augmentation statistiquement significative de la production de dystrophine telle que mesurée par Western blot* chez les patients ayant reçu du casimersen par rapport au placebo. L’étude est en cours et reste en aveugle pour collecter des données supplémentaires d’efficacité et de sécurité.

 

 

Doug Ingram, président-directeur général, Sarepta Therapeutics – « L’acceptation par la FDA pour le casimersen est une étape importante vers notre objectif d’apporter rapidement des thérapies aux patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne. S’il est approuvé, le casimersen, notre troisième médicament de saut d’exon dans notre plateforme basée sur l’ARN du PMO, proposera un traitement aux 8% de patients de Duchenne susceptibles de sauter l’exon 45. »

 

À propos de Casimersen

Casimersen utilise la chimie phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO) et la technologie de saut d’exon pour ignorer l’exon 45 du gène de la DMD. Casimersen est conçu pour se lier à l’exon 45 de la dystrophine pré-ARNm, ce qui entraîne l’exclusion, ou «saut», de cet exon pendant le traitement de l’ARNm chez des patients présentant des mutations génétiques susceptibles de sauter l’exon 45. Le saut d’exon est destiné à permettre la production d’une protéine de dystrophine tronquée en interne. Lire plus ici.

 

Qu’en est-il du Canada?

Casimersen n’est pas disponible au Canada pour le moment. Nous espérons que Sarepta Therapeutics déposera prochainement une demande d’approbation de commercialisation auprès de Santé Canada.

 

Mieux comprendre

* Le western blot est une technique analytique largement utilisée en biologie moléculaire pour détecter des protéines spécifiques dans un échantillon d’homogénat ou d’extrait de tissu.

L’acide ribonucléique (ARN) est une molécule biologique présente chez pratiquement tous les êtres vivants, et aussi chez certains virus. L’ARN est très proche chimiquement de l’ADN et il est d’ailleurs en général synthétisé dans les cellules à partir d’une matrice d’ADN dont il est une copie. Les cellules utilisent en particulier l’ARN comme un support intermédiaire des gènes pour synthétiser les protéines dont elles ont besoin. L’ARN peut remplir de nombreuses autres fonctions et en particulier intervenir dans des réactions chimiques du métabolisme cellulaire.

 

À propos de l’étude ESSENCE

L’étude ESSENCE est une étude de phase 3 multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l’efficacité et l’innocuité du casimersen (SRP-4045) et du golodirsen (SRP-4053, approuvé comme VYONDYS 53 ™). Les patients éligibles présentant des mutations sensibles aux sauts d’exon 45 ou 53 sont randomisés pour recevoir une perfusion intraveineuse (IV) une fois par semaine de 30 mg / kg de SRP-4045 ou 30 mg / kg de SRP-4053, respectivement ( groupe combiné actif) ou un placebo pendant un maximum de 96 semaines. Ceci est suivi d’une période d’extension ouverte au cours de laquelle tous les patients recevront un traitement actif pendant 48 semaines, jusqu’à la semaine 144 de l’étude.

L’efficacité clinique est évaluée lors de visites d’étude régulièrement programmées, y compris des tests fonctionnels tels que le test de marche de six minutes (6MWT). Tous les patients subissent une biopsie musculaire au départ et subiront une deuxième biopsie musculaire à la semaine 48 ou à la semaine 96.

La sécurité est évaluée à travers la collecte des événements indésirables, des tests de laboratoire, des électrocardiogrammes (ECG), des échocardiogrammes (ECHO), des signes vitaux et des examens physiques tout au long de l’étude.

 

À propos de Sarepta Therapeutics

La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les objectifs de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-les sur  TwitterLinkedInInstagram et Facebook.

 

Plus à propos de la DMD

La DMD est causée par des mutations génétiques qui empêchent la production de dystrophine. Les patients atteints de DMD présentent une perte musculaire progressive et irréversible avec des symptômes apparaissant dès l’âge de deux ans.

La dystrophie musculaire de Duchenne survient principalement chez les hommes. Les premiers signes de DMD peuvent inclure un retard de la capacité à s’asseoir, de se tenir debout ou de marcher. Il y a une perte progressive de mobilité et à l’adolescence, les patients atteints de DMD peuvent nécessiter l’utilisation d’un fauteuil roulant. Les problèmes musculaires cardiaques et respiratoires commencent à l’adolescence et entraînent de graves complications potentiellement mortelles. Lire plus ici.

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Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée

Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée. L’injection VILTEPSO ™ (viltolarsen) de N.S. Pharma est maintenant approuvée par la FDA aux États-Unis pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients susceptibles de subir un traitement par le saut de l’exon 53.

 

  • Les patients prenant VILTEPSO ont montré une augmentation de l’expression de la dystrophine à une moyenne de 5,9% de la normale après 20 à 24 semaines de traitement.
  • Dans l’ensemble, dans une étude pivot sur VILTEPSO, 100% des patients ont montré une augmentation des taux de dystrophine après le traitement, et 88% des patients ont montré des taux de dystrophine de 3% de la moyenne ou plus.

Communiqué de presse > PARAMUS, NJ: August 12, 2020 – N.S. Pharma, Inc.

 

N.S. Pharma a annoncé que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l’injection de VILTEPSO ™ (viltolarsen) pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui sont susceptibles de suivre un traitement par le saut de l’exon 53. VILTEPSO a reçu une approbation accélérée (Accelerated Approval by the FDA) de la FDA basée sur une augmentation de la dystrophine, une protéine essentielle pour soutenir la santé musculaire. Étant donné que le manque de dystrophine est la cause sous-jacente de la DMD, l’augmentation de la dystrophine en grande quantité et le plus tôt possible est un objectif clé dans le traitement de la DMD. VILTEPSO est le premier et le seul traitement par le saut de l’exon 53 à démontrer une augmentation de la dystrophine chez les enfants dès l’âge de quatre ans. Le maintien de l’approbation de VILTEPSO peut dépendre de la confirmation d’un bénéfice clinique dans l’essai de confirmation de phase 3.

 

En savoir plus sur l’étude

La soumission de la demande de nouveau médicament VILTEPSO (NDA) comprenait les résultats d’une étude de phase 2, sur deux périodes chez des patients âgés de quatre à moins de dix ans, menée en Amérique du Nord (étude 1, N = 16) et d’une étude multicentrique ouverte chez des garçons de 5 à moins de 18 ans menée au Japon (étude 2, N = 16).

Dans l’étude 1, parmi les patients ayant reçu la dose recommandée de 80 mg / kg / semaine (N = 8), 100% des patients (8/8) ont présenté une augmentation des taux de dystrophine après le traitement par VILTEPSO et 88% des patients ( 7/8) ont montré des taux de dystrophine de 3% ou plus que la normale. Dans l’ensemble, après 20 à 24 semaines de traitement, une augmentation moyenne de l’expression de la dystrophine à près de 6% de la normale a été observée avec VILTEPSO (80 mg / kg / semaine) contre 0,6% au départ. Les effets secondaires les plus courants de VILTEPSO comprenaient une infection des voies respiratoires supérieures, une réaction au site d’injection, une toux et de la fièvre.

 

Vamshi Rao, MD, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago – « Pendant des décennies, les neurologues qui traitaient la DMD ont espéré la découverte de thérapies capables d’améliorer considérablement la production de dystrophine, et l’ampleur des augmentations de dystrophine observées avec VILTEPSO est impressionnante. L’approbation de VILTEPSO est un développement passionnant pour les patients atteints de DMD susceptibles de subir une thérapie par le saut de l’exon 53 et pourrait rapidement devenir un traitement de base pour ces patients. »

 

  • Dans les études cliniques, aucun patient n’a présenté de toxicité rénale pendant le traitement par VILTEPSO. Cependant, la toxicité rénale de médicaments comme VILTEPSO peut être possible. Votre médecin peut surveiller la santé de vos reins avant de commencer et pendant le traitement par VILTEPSO.
  • Les effets secondaires les plus courants de VILTEPSO comprenaient une infection des voies respiratoires supérieures, une réaction au site d’injection, une toux et de la fièvre.
  • Pour plus d’informations sur la sécurité, veuillez consulter le Prescribing Information.

N.S. Pharma continue d’étudier l’innocuité et l’efficacité de VILTEPSO dans l’essai de confirmation de Phase 3 RACER53. Cette étude a été lancée en octobre 2019 et est en cours de recrutement. Le but de cet essai de phase 3 est de confirmer les résultats cliniques qui ont été soumis dans le cadre de la procédure d’approbation accélérée.

 

À propos des injections de VILTEPSO™ (viltolarsen)

Avant son approbation aux États-Unis, VILTEPSO a obtenu un examen prioritaire (Priority Review) ainsi que des désignations de maladie pédiatrique rare, de médicament orphelin et de traitement accéléré (Rare Pediatric Disease, Orphan Drug and Fast Track Designations). En mars 2020, VILTEPSO a été approuvé au Japon pour le traitement des patients atteints de DMD qui sont susceptibles de suivre un traitement par saut d’exon 53. Avant son approbation au Japon, VILTEPSO a obtenu la désignation SAKIGAKE, la désignation de médicament orphelin et la désignation de système d’approbation précoce conditionnelle (Conditional Early Approval System).

VILTEPSO est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l’exon 53. Cette indication est approuvée sous approbation accélérée sur la base d’une augmentation de la production de dystrophine dans les muscles observée chez les patients traités par VILTEPSO. Le maintien de l’approbation de cette indication peut être subordonné à la vérification et à la description du bénéfice clinique dans un essai de confirmation. C’est une perfusion que les médecins administrent.

 

Comment Viltolarsen fonctionne

Viltolarsen contient un morceau artificiel d’ARNm qui masque l’exon 53, amenant les cellules à «sauter» cet exon lorsqu’elles fabriquent de l’ARNm mature. Ce saut restaure le soi-disant «cadre de lecture» de la molécule d’ARNm. En d’autres termes, il garantit que les exons restants s’emboîtent à nouveau, ce qui permet à la machinerie de production de protéines d’une cellule de synthétiser une protéine de dystrophine plus courte mais fonctionnelle.

Le viltolarsen étant spécifique de l’exon 53, le traitement n’est efficace que chez les patients atteints de DMD qui présentent une mutation susceptible de sauter l’exon 53.

 

N.S. Pharma

NS Pharma, Inc. est une filiale à 100% de Nippon Shinyaku Co., Ltd. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.nspharma.com. N.S. Pharma est une marque déposée du groupe d’entreprises Nippon Shinyaku.

N.S. Pharma fournira aux familles, aux médecins et aux professionnels de la santé des ressources dédiées et individualisées à chaque étape du parcours avec un programme de soutien. N.S. Pharma organisera une série de webinaires sur la coordination des soins complets disponibles via N.S. Vous pouvez les suivre sur LinkedIn et sur Twitter pour de plus amples informations et votre inscription aux prochains webinaires.

 

Tsugio Tanaka, President, NS Pharma, Inc. – « Au nom de NS Pharma et Nippon Shinyaku, je tiens à exprimer notre profonde gratitude aux familles et aux médecins qui ont participé à nos essais cliniques et rendu possible l’approbation d’aujourd’hui. Nous sommes fiers d’offrir maintenant une nouvelle option de traitement importante pour aider à répondre aux besoins non satisfaits importants causés par cette maladie dévastatrice. »

 

Plus à propos de la DMD

La DMD est causée par des mutations génétiques qui empêchent la production de dystrophine. Les patients atteints de DMD présentent une perte musculaire progressive et irréversible avec des symptômes apparaissant dès l’âge de deux ans.

La dystrophie musculaire de Duchenne survient principalement chez les hommes. Les premiers signes de DMD peuvent inclure un retard de la capacité à s’asseoir, de se tenir debout ou de marcher. Il y a une perte progressive de mobilité et à l’adolescence, les patients atteints de DMD peuvent nécessiter l’utilisation d’un fauteuil roulant. Les problèmes musculaires cardiaques et respiratoires commencent à l’adolescence et entraînent de graves complications potentiellement mortelles. Lire la suite ici.

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Translarna pour la DMD : mise à jour en Europe

PTC Therapeutics Annonce que le « Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) » a recommandé la mise à jour de la description de Translarna ™ (ataluren) pour les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Communiqué de presse original > SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 29, 2020 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc.

 

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que le Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) de l’European Medicines Agency (EMA) a recommandé, avec la majorité des votes, de retirer la déclaration « l’efficacité n’a pas été démontrée chez les patients non ambulatoires » du Summary of product characteristics (SmPC) à propos de Translarna™ (ataluren). Ce changement de description permet aux professionnels de la santé d’utiliser leur jugement clinique pour prendre des décisions de traitement pour leurs patients sous Translarna qui ont perdu la marche. Le changement devrait également soutenir les organismes de remboursement accordant un accès continu à Translarna aux patients qui deviennent non ambulatoires au cours de leur traitement. L’avis positif du CHMP est soumis à l’approbation finale de la Commission européenne, qui est normalement accordée dans un délai de deux mois.

 

Stuart W. Peltz, Ph.D., Président-directeur général de PTC Therapeutics – « Nous sommes ravis de voir que le CHMP a adopté un avis positif pour cette modification de description permettant aux patients qui deviennent non ambulatoires de continuer à utiliser Translarna. Tous les patients atteints de mutation non-sens (nmDMD) devraient pouvoir bénéficier de l’utilisation continue de Translarna, en veillant à ce qu’ils aient les meilleures chances de préserver la fonction musculaire le plus longtemps possible. »

 

Translarna est le seul traitement pour la cause sous-jacente de la DMD causée par une mutation non-sens et fonctionne en rétablissant la production de dystrophine. Il est approuvé par l’EMA pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (nmDMD) chez les patients ambulatoires âgés de deux ans et plus. Des preuves et des essais cliniques réels ont démontré le potentiel de Translarna pour ralentir la progression de la maladie et améliorer les résultats avant et au-delà de la perte de la marche:

  • Dans une étude d’extension à long terme ouverte (étude 019), Translarna a préservé la fonction pulmonaire chez les patients non ambulatoires pendant quatre ans supplémentaires par rapport aux patients traités avec les normes de soins issues d’une étude d’histoire naturelle à long terme (the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) natural history database of Duchenne patients).
  • Les données du registre STRIDE, le premier registre international des médicaments pour les patients atteints de DMD recevant Translarna a démontré que les garçons traités avec Translarna et les soins standards, conservaient la capacité de marcher pendant des années plus longtemps que ceux sur seulement les soins standards et connaissaient une baisse plus lente de la fonction pulmonaire.
  • Les enfants traités avec Translarna dans le cadre du registre STRIDE ont pu marcher de façon indépendante pendant 3,5 ans supplémentaires par rapport à une cohorte correspondant au score de propension dans l’étude d’histoire naturelle du CINRG, avec un âge moyen de la perte de la marche entre 14,5 ans et 11 ans, respectivement (72% de réduction du risque relatif).
  • Il y avait une tendance vers un retard de l’âge au déclin de la fonction pulmonaire chez les patients STRIDE par rapport aux patients CINRG, tel que mesuré par la CVF prédite <50% et la CVF <1 L.4
  • Ces données suggèrent que le traitement avec de l’ataluren en plus des soins standards peut retarder la perte de la marche, ainsi que le déclin fonctionnel pulmonaire, chez les patients atteints de nmDMD.
  •  Lisez le contenu original ici.

 

À propos de Translarna (ataluren)

Ce traitement est le premier permettant de s’attaquer à la cause sous-jacente de la DMD résultant d’une mutation non-sens (DMDmn). Il permet de ralentir la progression de la maladie en améliorant la lecture de la protéine de dystrophine. Dans le cas de la DMD, une mutation non-sens empêche la machinerie génétique qui produit une version fonctionnelle de cette protéine, qui est essentielle pour le bon fonctionnement neuromusculaire.

Au cours d’essais cliniques, l’ataluren a démontré certains avantages dans le ralentissement de la perte de motricité chez les enfants atteints de la DMDmn. Certains jeunes garçons ayant pris de l’ataluren pouvaient plus facilement entreprendre un éventail d’activités physiques, incluant la marche, la montée et descente des escaliers et d’autres fonctions motrices.

 

Ataluren au Canada

À l’heure actuelle, l’entreprise PTC Therapeutics n’a pas encore soumis une demande en application pour l’approbation de commercialisation par Santé Canada.

 

À propos de PTC Therapeutics

PTC est une société biopharmaceutique mondiale à vocation scientifique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui offrent des avantages aux patients souffrant de maladies rares. La capacité de PTC à commercialiser ses produits à l’échelle mondiale est ce qui stimule l’investissement dans un « pipeline » solide et diversifié de médicaments transformateurs et sa mission de fournir un accès aux meilleurs traitements de sa catégorie aux patients qui ont un besoin médical non satisfait. Pour en savoir plus sur PTC, veuillez les visiter à l’adresse www.ptcbio.com. En savoir plus ici > La Force DMD / PTC Therapeutics

 

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Sarepta demande l’approbation de casimersen pour les patients DMD

Sarepta Therapeutics finalise la présentation d’une demande de nouveau médicament demandant l’approbation de Casimersen (SRP-4045) pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles d’avoir besoin de sauter Exon 45.

  • Casimersen est conçu pour le traitement des patients réceptifs au saut de l’exon 45, soit environ 8% des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
  • Casimersen est le troisième médicament à sauter les exons utilisant le concept de la compagnie basée sur l’ARN PMO.

 

CAMBRIDGE, Mass., June 26, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) > Communiqué de presse original ici

Sarepta Therapeutics, Inc. a terminé la soumission d’une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis afin d’obtenir une approbation accélérée pour le casimersen (SRP-4045). Casimersen, un oligomère morpholino phosphorodiamidate (PMO), qui est conçu pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont des mutations génétiques susceptibles d’avoir besoin de sauter l’exon 45 du gène de la dystrophine.

L’achèvement de la soumission continue comprend les données sur casimersen de l’étude ESSENCE (également connue sous le nom d’étude 4045-301), une étude de phase 3 mondiale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et la sécurité des patients susceptibles de sauter exons 45 et 53. Une analyse (interim analysis from ESSENCE) a démontré une augmentation statistiquement significative de la production de dystrophine mesurée par western blot* chez les patients qui ont reçu du casimersen par rapport à l’historique de la maladie et au placebo. L’étude est en cours et reste aveugle pour recueillir des données supplémentaires sur l’efficacité et l’innocuité. Si la NDA de casimersen est acceptée et accorde une approbation accélérée, l’étude ESSENCE complétée servira d’étude de confirmation post-commercialisation.

 

Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta Therapeutics. – «L’achèvement de notre soumission de casimersen est une étape importante dans notre cheminement vers l’avancement des traitements pour le plus grand nombre possible de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. S’il est approuvé, casimersen sera notre troisième traitement approuvé pour les sous-populations de DMD. Avec nos autres thérapies approuvées, nous avons le potentiel de traiter près de 30% des patients DMD aux États-Unis. Notre plateforme PMO est un axe important de notre « pipeline », et nous devons notre progrès clinique aux patients et aux familles participant à nos études. »

 

À propos Casimersen

Casimersen uses Sarepta’s proprietary phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) chemistry and exon-skipping technology to skip exon 45 of the DMD gene. Casimersen is designed to bind to exon 45 of dystrophin pre-mRNA, resulting in exclusion, or “skipping,” of this exon during mRNA* processing in patients with genetic mutations that are amenable to exon 45 skipping. Exon skipping is intended to allow the production of an internally truncated dystrophin protein.

 

Qu’en est-il du Canada?

Casimersen n’est pas disponible au Canada pour le moment. Nous espérons que Sarepta Therapeutics déposera prochainement une demande d’approbation de commercialisation auprès de Santé Canada.

 

Mieux comprendre

* Le western blot est une technique analytique largement utilisée en biologie moléculaire pour détecter des protéines spécifiques dans un échantillon d’homogénat ou d’extrait de tissu.

L’acide ribonucléique (ARN) est une molécule biologique présente chez pratiquement tous les êtres vivants, et aussi chez certains virus. L’ARN est très proche chimiquement de l’ADN et il est d’ailleurs en général synthétisé dans les cellules à partir d’une matrice d’ADN dont il est une copie. Les cellules utilisent en particulier l’ARN comme un support intermédiaire des gènes pour synthétiser les protéines dont elles ont besoin. L’ARN peut remplir de nombreuses autres fonctions et en particulier intervenir dans des réactions chimiques du métabolisme cellulaire.

 

Qu’est-ce que la DMD ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée.

 

About Sarepta Therapeutics

La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les objectifs de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-les sur  TwitterLinkedInInstagram et Facebook.

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Données positives à propos de la thérapie génique de la micro-dystrophine

Sarepta Therapeutics annonce des données positives sur l’innocuité et l’efficacité de l’essai de thérapie génique sur la micro-dystrophine « SRP-9001 » publié dans JAMA Neurology.

 

Communiqué de presse ici > CAMBRIDGE, Mass., June 15, 2020 (GLOBE NEWSWIRE)

Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé des données de sécurité et de tolérabilité de quatre participants à l’essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont reçu la micro-dystrophine SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) à un ans d »essai. Ces données ont été publiées dans  JAMA Neurology. SRP-9001 est une thérapie de transfert de gènes expérimentale destinée à délivrer un gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production de la protéine dystrophine.

 

Louise Rodino-Klapac, Ph.D., vice-présidente principale de la thérapie génique, Sarepta Therapeutics – « Nous sommes encouragés par la livraison systémique réussie et sûre de notre micro-dystrophine transgène à partir de notre capside virale AAVrh74 et des résultats d’expression musculaire ciblés, démontrant l’innocuité et l’efficacité du transfert de gène SRP-9001 maintenu pendant plus d’un an dans cette cohorte de participants vivant avec dystrophie musculaire de Duchenne. Après la mise à jour de 9 mois que nous avons partagée l’année dernière, la publication évaluée par les pairs de ces résultats dans JAMA Neurology soutient en outre le potentiel du SRP-9001 pour fournir des améliorations fonctionnelles cliniquement significatives en termes de vitesse et d’amplitude d’amélioration pour les patients atteints de DMD. L’étude 102, notre étude randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo de SRP-9001, est en cours et nous sommes impatients de partager les résultats au début de 2021 alors que nous travaillons vers notre objectif ultime d’améliorer en profondeur la vie d’autant de patients vivant avec DMD que possible. »

 

Dans l’essai ouvert, connu sous le nom d’Etude 101, quatre participants ambulatoires âgés de 4 à 7 ans ont été traités avec une perfusion de SRP-9001 à une dose de 2 × 1014 vg / kg. La thérapie était sûre et tolérable chez tous les participants au cours de la période d’un an. Tous les événements indésirables ont été considérés comme légers ou modérés, et il n’y a eu aucun événement indésirable grave ni preuve dde réaction immunitaire. À 12 semaines, les niveaux de dystrophine musculaire ont montré une moyenne de 81,2% de fibres musculaires exprimant la micro-dystrophine avec une intensité moyenne au sarcolemme par immunohistochimie de 96% par rapport aux biopsies normales. Ajusté pour le tissu adipeux et fibreux, le Western blot a montré une expression moyenne de 95,8%. Tous les participants avaient confirmé la transduction des vecteurs et montré une amélioration fonctionnelle sur l’échelle North Star Ambulatory Assessment (NSAA) et une réduction des niveaux de créatine kinase (CK) qui ont été maintenus pendant un an.

 

Jerry Mendell, M.D., co-auteur de l’étude et chercheur principal au Center for Gene Therapy de l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital – « La dystrophie musculaire de Duchenne est difficile à traiter, et davantage d’options sont nécessaires pour avoir le potentiel de modifier l’évolution de la maladie. Nous sommes très heureux d’annoncer la livraison réussie du transgène aux noyaux correspondant à une expression robuste et une localisation correcte de la micro-dystrophine. Cela coïncide avec des améliorations des mesures fonctionnelles chez les participants à l’étude qui ont reçu SRP-9001. Ces résultats, ainsi que les marqueurs biologiques et cliniques d’efficacité, fournissent un soutien de preuve de concept pour la poursuite des essais cliniques pour l’évaluation de SRP-9001 en utilisant la thérapie génique à dose unique chez les participants avec Duchenne. »

 

Àpropos de SRP-9001

SRP-9001 est une thérapie de transfert de gènes expérimentale destinée à délivrer le gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de micro-dystrophine. Sarepta est responsable du développement mondial et de la fabrication du SRP-9001 et prévoit de commercialiser le SRP-9001 aux États-Unis. En décembre 2019, la Société a annoncé un accord de licence accordant à Roche le droit exclusif de lancer et de commercialiser SRP-9001 en dehors des États-Unis. Sarepta détient les droits exclusifs sur le programme de thérapie génique à base de micro-dystrophine initialement développé à l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital.

 

Qu’est-ce que la DMD ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée.

 

About Sarepta Therapeutics

La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les objectifs de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-les sur  TwitterLinkedInInstagram et Facebook.

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