Corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9 ?

Corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9 ?

Serait-il possible de corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9? Certains patients atteints de DMD ont une mutation ponctuelle (non-sens) qui conduit soit à l’absence, soit à la fonction anormale de la dystrophine. L’objectif de l’équipe du professeur Jacques P. Tremblay est de développer des thérapies pour des cas de  DMD dus à de telles mutations.

Au cours des 3 dernières années, de nouvelles variantes de la technologie CRISPR / Cas9, appelée édition de base, permettent de remplacer une paire de nucléotides par une autre. L’équipe du professeur Jacques P. Tremblay utiliserait cette technologie pour corriger la mutation non-sens présente dans un modèle souris atteint de DMD (MDX) et 28 mutations détectées chez des patients atteints de DMD au Canada, selon la base de données du Registre canadien des maladies neuromusculaires. Leurs connaissances et leur expérience acquise serviront ensuite à traiter les mutations non-sens responsables de d’autres maladies neuromusculaires héréditaires.

 

Le professeur Jacques P. Tremblay sera à l’émission Découverte le 3 novembre à 18:30 sur Radio Canada. Découverte|Radio-Canada 

 

L’ADN humain

L’ADN humain présent dans chacune de nos cellules contient toutes les informations génétiques que nous avons héritées de nos parents (par exemple, la couleur des yeux, la couleur des cheveux), y compris les mutations responsables de maladies héréditaires.

Cet ADN est formé de seulement quatre molécules chimiques appelées nucléotides:

  • A: adénosine
  • T: thymidine
  • C: cytosine
  • G: guanine

L’ADN est une molécule constituée de deux chaînes complémentaires enroulées en hélice. La complémentarité des deux brins d’ADN réside dans l’appariement spécifique des bases : l’adénine d’une chaîne ne peut se lier qu’avec la thymine de l’autre, la cytosine qu’avec la guanine.  La moitié de notre génome provient de notre mère et l’autre moitié de notre père. Nous avons reçu 3,2 milliards de paires de nucléotides de chaque parent. Les gènes codant pour les protéines qui forment nos cellules sont des séquences de ces paires de nucléotides*.

 

Qu’est que la technologie CRISPR/Cas9 ?

La technologie CRISPR/Cas9 est une technologie qui a été d’abord identifiée dans les bactéries. Les bactéries se servaient de ça pour couper le génome du virus qui les infecte. Il y a environ cinq ans, les chercheurs se sont aperçus que cette technologie-là permet, non seulement couper des gènes des virus, mais permet de couper des gènes dans les animaux, dans les plantes et surtout, dans les humains. Lire plus ici > Correction du gène de la dystrophie avec la technologie CRISPR/Cas9

 

Au sujet de Jacques P. Tremblay

Jacques P. Tremblay a obtenu un B.Sc. en Biochimie de l’Université McGill en 1970, et un doctorat en Neurosciences de UCSD (University of California in San Diego), en 1974. Il a été stagiaire postdoctoral au Laboratoire de Neurobiologie de l’Hôpital de l’Enfant-Jésus, de 1975 à 1976.  Les recherches de son groupe utilisent actuellement la technologie CRISPR/Cas9 pour corriger le gène de la dystrophine, en créant une délétion supplémentaire pour produire un exon hybride du gène de la dystrophie, qui non seulement rétablit l’expression de la dystrophine, mais produit une dystrophine qui a une structure normale.

Pour en savoir plus au sujet des travaux du professeur Jacques P. Tremblay : Centre de recherche du CHU de Québec

 

Entrevue avec Jacques Tremblay

Nous espérons vous connectez, vous les familles, avec les scientifiques. Il vous fera chaud au cœur d’en apprendre plus à propos de leur motivation et de leur dévouement pour cette cause.

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Données positives concernant le vamorolone pour la DMD

Santhera annonce les données positives prises sur 18 mois concernant vamorolone dans le traitement de la DMD présenté par ReveraGen.

 

La Force est heureuse de partager ce communiqué de presse fourni par Santhera Pharmaceuticals, du 7 octobre 2019, > COMMUNIQUÉ DE PRESSE <

 

Santhera Pharmaceuticals présente des données montrant une amélioration continue de la fonction musculaire et une tolérance améliorée par rapport aux corticostéroïdes du traitement par le vamorolone pendant 18 mois dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ces données principales ont été présentées le 5 octobre par Eric Hoffman, Ph.D., PDG de ReveraGen au congrès de la World Muscle Society (WMS).

Dans une présentation de dernière minute lors de la conférence internationale de la WMS à Copenhague, au Danemark, ReveraGen a présenté des données sur la motricité et la tolérabilité de 23 patients atteints de DMD traités avec 2,0 ou 6,0 mg / kg / jour avec du vamorolone pendant au moins 18 mois au cours de la période dans l’étude en cours. VBP15-LTE.

 

Eric Hoffman, Ph.D., Président Directeur Général de ReveraGen – “Ces données démontrent que le traitement au vamorolone entraîne une amélioration persistante de la fonction motrice chez les patients atteints de DMD, similaire à celle des corticostéroïdes. Il est toutefois important de noter que le traitement au vamorolone sur une période de 18 mois a montré une meilleure tolérance avec moins d’effets secondaires spécifiques aux corticostéroïdes, y compris l’absence de retard de croissance chez les enfants atteints de DMD.”

 

Le vamorolone est un médicament expérimental aux propriétés anti-inflammatoires dans la famille des glucocorticoïde synthétique de première classe en cours de développement pour le traitement de la DMD afin de remplacer les corticostéroïdes standard (prednisone, déflazacort). Cet essai est une étude de prolongation de l’essai VBP15-003 dans lequel 48 patients atteints de DMD traités pendant 6 mois dans une large gamme de doses (0,25 à 6,0 mg / kg / jour) ont montré des améliorations liées à la dose de plusieurs paramètres de motricité globale. À l’issue de cet essai de six mois, les patients et leurs médecins ont préféré poursuivre le traitement par vamorolone. 45 garçons sont passés à l’étude de prolongation VBP15-LTE de 2 ans à long terme et toutes les doses ont été augmentées à 2,0 ou 6,0 mg / kg / jour de vamorolone. Lire plus sur AFM Théléthon en français.

Lors de la conférence de la WMS, le Dr Hoffman a présenté les données de 23 patients traités par la vamorolone à 2,0 ou 6,0 mg/kg/jour pendant au moins 18 mois. Le traitement par vamorolone a systématiquement et significativement amélioré les résultats normalisés de la fonction motrice entre le début et le 18 e mois de l’étude. Les résultats de la fonction motrice des patients traités par vamorolone étaient également meilleurs que ceux des patients n’ayant jamais pris de corticostéroïdes du même âge, selon une étude externe sur les antécédents naturels.

Vamorolone par rapport aux corticostéroïdes standard

Les résultats des fonctions motrices des garçons atteints de DMD traités avec le vamorolone ont été comparés à ceux des patients du mêmes âge traités à la prednisone du groupe témoin externe. Les groupes traités au vamorolone et à la prednisone ont montré des améliorations similaires lors des résultats moteurs globaux, démontrant que la vamorolone exerce une efficacité thérapeutique similaire à celle des corticostéroïdes standard. Il est important de noter que les garçons traités avec le vamorolone ont présenté des taux de croissance normaux, un gain de poids et des caractéristiques du syndrome de Cushing moins déclarés par les médecins que les études publiées sur la prednisone et le déflazacort. Ces résultats confirment les données antérieures indiquant un meilleur profil de tolérance du vamorolone par rapport aux corticostéroïdes standard.

Avec les données moléculaires et cliniques précédemment rapportées, les nouvelles données sur 18 mois suggèrent que le vamorolone conserve son efficacité et diminue les effets indésirables généralement rapportés pour les corticostéroïdes dans le traitement de la DMD. Vamorolone a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe et a reçu les désignations de traitement accéléré et de maladies rares chez les enfants par la FDA des États-Unis.

À propos du vamorolone – glucocorticoïde synthétique de première classe

Le vamorolone est un médicament candidat de première classe qui se lie aux mêmes récepteurs que les corticostéroïdes mais modifie l’activité en aval des récepteurs. Cela pourrait potentiellement « dissocier » l’efficacité des préoccupations typiques en matière d’innocuité des stéroïdes et pourrait donc remplacer les corticostéroïdes existants, le traitement standard actuel chez les enfants et les adolescents atteints de DMD. Il existe un besoin médical important dans ce groupe de patients car les corticostéroïdes à forte dose ont de graves effets secondaires systémiques qui nuisent à la qualité de vie des patients.

La phase IIb de l’étude VISION-DMD de 48 semaines, actuellement en cours, est conçu comme un essai pivot visant à démontrer l’efficacité et l’innocuité du vamorolone par rapport à la prednisone et au placebo chez 120 garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD n’ayant pas encore été traités par corticostéroïdes. Vamorolone est développé par une compagnie Américaine, ReveraGen BioPharma Inc avec la participation financière et à la conception d’études menées par plusieurs fondations internationales à but non lucratif, les Instituts nationaux de la santé des États-Unis, le Département de la défense des États-Unis et le programme Horizon 2020 de la Commission européenne. En november 2018, Santhera a aquis de Idorsia l’option d’une sous-licence exclusive de vamorolone dans toutes les indications et dans tous les pays du monde (à l’exception du Japon et de la Corée du Sud).

Essai clinique au Canada

À propos de Santhera

Santhera Pharmaceuticals est une société pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour le traitement de maladies neuromusculaires et pulmonaires rares pour lesquelles les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Santhera est en train de construire un portfolio de produits pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) afin de traiter les patients indépendamment des mutations en cause, du stade de la maladie ou de l’âge. Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour Puldysa® (idebenone) est actuellement en cours d’examen par l’Agence européenne des médicaments. Santhera pourra acquérir une licence pour le vamorolone, un stéroïde dissociatif de première classe actuellement étudié dans le cadre d’une étude pivot auprès de patients atteints de DMD pour remplacer les corticostéroïdes classiques. Santhera a concédé sous licence les droits d’Amérique du Nord sur son premier produit approuvé. Pour plus d’informations, visitez le site www.santhera.com. Raxone® et Puldysa® sont des marques commerciales de Santhera Pharmaceuticals

À propos de ReveraGen BioPharma

ReveraGen a été fondée en 2008 pour développer des médicaments stéroïdiens dissociatifs de première classe dans la dystrophie musculaire de Duchenne et d’autres troubles inflammatoires chroniques. Le développement du vamorolone, a été soutenu par des partenariats avec des fondations du monde entier, notamment Muscular Dystrophy Association USAParent Project Muscular DystrophyFoundation to Eradicate DuchenneSave Our SonsJoiningJackAction DuchenneCureDuchenneRyan’s QuestAlex’s WishDuchenneUKPietro’s FightMichael’s Cause, and Duchenne Research Fund. ReveraGen a également reçu un soutien généreux du CDMRP du département de la Défense des États-Unis, des Instituts nationaux de la santé (NCATS, NINDS, NIAMS) et de la Commission européenne (Horizons 2020).

Liens

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Les inscriptions pour l’essai clinique PolarisDMD ont surpassé leur cible

La phase 3 de l’essai PolarisDMD d’edasalonexent a dépassé le nombre de patients ciblés

 

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter ».

 

Catabasis Pharmaceuticals, Inc.a annoncé aujourd’hui l’achèvement des inscriptions pour l’essai de phase 3 PolarisDMD sur l’edasalonexent pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La cible de 125 garçons a été dépassée en raison du vif intérêt manifesté par leurs 40 sites cliniques dans 8 pays et du soutien des organisations de patients. Les résultats préliminaires de l’essai de phase 3 PolarisDMD sont attendus au quatrième trimestre de 2020 et l’essai devrait permettre de faire une application pour un nouveau médicament, New Drug Application (NDA), aux États-Unis en 2021. 

COMMUNIQUÉ DE PRESSE

 

Joanne Donovan, M.D., Ph.D., Médecin en chef de Catabasis “Nous sommes ravis de franchir cette étape importante. L’intérêt et les réactions des familles et des sites d’essai ont été extrêmement positifs. À une époque où les essais pour la DMD sont multiples, nous sommes ravis que les médecins et les familles aient choisi l’essai PolarisDMD de phase 3 pour edasalonexent. Edasalonexent a le potentiel d’être une thérapie de base, apportant un bénéfice aux garçons, indépendamment de leur mutation, au bénéfice de la fonction musculaire, ainsi que de la fonction cardiaque et de la santé des os. Nous sommes impatients de terminer l’essai l’année prochaine et nous travaillons avec diligence dans le but de mettre edasalonexent à la disposition des patients.”

 

L’étude PolarisDMD a recruté 130 garçons âgés de 4 à 7 ans présentant n’importe quel type de mutation et qui n’avaient pas pris de stéroïdes au cours des six derniers mois. Il s’agit d’un essai randomisé, à double insu, contrôlé par placebo, avec une randomisation de 2 à 1, de sorte que deux garçons reçoivent un traitement par edasalonexent pour chaque garçon qui reçoit un placebo. Après 52 semaines, tous les garçons et leurs frères et sœurs éligibles devraient avoir la possibilité de s’inscrire à GalaxyDMD, une étude de prolongation ouverte destinée à évaluer la sécurité à long terme d’edasalonexent. En savoir plus ici.

 

Qu’est-ce que Edasalonexent?

L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie. Vous pouvez visiter Catabasis ici:  www.catabasis.com.

 

À propos de la Phase 3 PolarisDMD

L’essai mondial de phase 3 PolarisDMD est un essai randomisé, à double insu et contrôlé par placebo, d’une durée d’un an, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’edasalonexent chez les patients atteints de DMD. L’étude a inclus des patients âgés de 4 à 7 ans, quel que soit le type de mutation, qui n’avaient pas pris de stéroïdes pendant au moins six mois. Les garçons recevant une dose stable d’eteplirsen étaient également éligibles. Le critère principal d’évaluation de l’efficacité est la modification du score de l’évaluation ambulatoire North Star après 12 mois de traitement par edasalonexent par rapport au placebo. Les principaux critères secondaires incluent les tests de fonctionnement chronométrés en fonction de l’âge: temps de repos, montée de 4 marches et course / marche de 10 mètres. Les évaluations de la croissance, de la santé cardiaque et des os sont également incluses en tant que domaines potentiels de différenciation importants. Pour chaque garçon recevant un placebo, deux garçons reçoivent 100 mg / kg / jour d’edasalonexent et, après 12 mois, tous les garçons devraient recevoir edasalonexent dans le cadre de l’étude d’extension ouverte GalaxyDMD. La conception de l’essai PolarisDMD s’est appuyée sur des discussions avec les organismes de réglementation, ainsi que sur l’avis des médecins traitants, des associations de patients et des familles de garçons touchés par la DMD. Les résultats préliminaires de l’essai de phase 3 PolarisDMD sont attendus au quatrième trimestre de 2020. Plus d’informations sur l’essai clinique de phase 3 PolarisDMD sont disponibles à l’adresse suivante: clinicaltrials.gov.

 

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

 

À propos de La Force DMD

La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.

 

Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé sur aucun territoire.

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Sarepta reçoit un avis négatif concernant l’application de golodirsen

Sarepta Therapeutics reçoit une lettre « Complete Response Letter (CRL) » de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant l’application de golodirsen à un nouveau médicament

Sarepta Therapeutics, Inc. annonce avoir reçu une lettre, Complete Response Letter (CRL), de la Food and Drug Administration (FDA) concernant la demande de nouveau médicament (NDA) demandant l’approbation accélérée de l’injection de golodirsen pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour les patients avec une mutation de l’exon 53.  – News Release 

Qu’est-ce qu’une Complete Response Letter (CRL)

Recevoir l’une de ces lettres signifie que la FDA a terminé l’examen d’une demande de nouveau médicament et a décidé de ne pas l’approuver sous sa forme actuelle.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis envoie une lettre de réponse complète pour informer qu’elle a achevé l’examen de la demande concernant un nouveau médicament ou un médicament générique et a décidé de ne pas l’autoriser à la commercialisation sous sa forme actuelle. Recevoir l’une de ces lettres de la FDA n’est jamais une bonne nouvelle, mais son impact à long terme varie. – The Motley Fool 

Le CRL cite deux préoccupations:

  • Le risque d’infections liées aux ports de perfusion intraveineuse
  • Une toxicité rénale avec le golodirsen a été observée dans les modèles pré-cliniques à des doses dix fois supérieures à la dose utilisée dans les études cliniques.

La toxicité rénale n’a pas été observée dans l’étude 4053-101, sur laquelle était fondée la demande de golodirsen.

 

Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta – « Nous sommes très surpris d’avoir reçu la lettre de réponse complète cet après-midi. Au cours de son examen, l’Agence n’a soulevé aucune question laissant à penser que le golodirsen ne pouvait pas être approuvé, y compris les problèmes à la base de cette lettre de réponse complète. »

 

Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta – « Nous collaborerons avec la Division pour résoudre les problèmes soulevés dans cette lettre et, dans toute la mesure du possible, trouver une voie rapide pour l’approbation du golodirsen. Nous savons que la communauté des patients attend. »

 

Quelle est la prochaine étape?

Sarepta demandera immédiatement une réunion avec la FDA pour déterminer les prochaines étapes. L’étude ESSENCE (4045-301), une étude mondiale randomisée, à double insu et contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité de golodirsen et de Casimersen, l’agent de saut d’exon 45, est en cours.

 

En savoir plus sur golodirsen

Comme Exondys 51, le golodirsen, que Sarepta espère vendre sous le nom de Vyondys 53, est conçu pour traiter un groupe de patients atteints de DMD présentant un certain type de mutation. Exondys 51 est efficace pour environ 13% des patients atteints de DMD – ceux dont la maladie est susceptible de sauter l’exon 51. Si approuvé, golodirsen offrirait un traitement aux patients porteurs d’une mutation dans l’exon 53, soit environ 8% de la population DMD.

 

Plus de liens intéressants

Sources

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TOUS LES SITES POLARISDMD SONT MAINTENANT OUVERTS

Catabasis annonce que les 40 sites, répartis dans huit pays, sont maintenant entièrement fonctionnels pour l’essai de phase 3 PolarisDMD sur edasalonexent pour la dystrophie musculaire de Duchenne!

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter » sur l’essai de phase 3 PolarisDMD pour edasalonexent. L’étude de phase 3 PolarisDMD recrute des garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans, de tout type de mutation, qui ne sont pas sous stéroïdes. Ce bulletin d’information comprend une illustration de l’expérience patient PolarisDMD et GalaxyDMD.

Les sites d’essais cliniques se remplissent rapidement. Les espaces sont limités aux États-Unis, au Canada et en Australie. Les sites au Royaume-Uni, en Allemagne, en Irlande, en Suède et en Israël sont à pleine capacité. Catabasis prévoit que les dernières visites de dépistage des patients se termineront en septembre. Si vous avez des questions sur l’essai > DMDtrials@catabasis.com

Liens pour la version complète en PDF > https://www.catabasis.com/Catabasis%20Connection%20No.20.pdf

Qu’est-ce que Edasalonexent?

L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie.

Apprenez-en plus sur edasalonexent

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Leur essai mondial de phase 3 PolarisDMD recrute actuellement des garçons atteints de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

Restez en contact avec Catabasis

Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a encore été approuvé sur aucun territoire.

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Exondys 51 ralentit le déclin des fonctions respiratoires

Merci à Bio SpaceIOS PressScience Daily pour le contenu de cet article.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. La fonction pulmonaire se dégrade progressivement à mesure que le processus dystrophique affecte les muscles respiratoires, y compris le diaphragme. Des stratégies pour arrêter cette grave détérioration progressive sont nécessaires pour prolonger la vie et en améliorer la qualité.

Les résultats de trois essais cliniques utilisant l’eteplirsen montrent des résultats prometteurs

Sarepta, avec la faculté de médecine de Harvard, l’hôpital pour enfants de Philadelphie, l’hôpital national pour enfants, le centre de recherche coopérative sur la dystrophie musculaire Paul D. Wellstone et l’Ohio State University ont publié les résultats de trois essais dans le Journal of Neuromuscular Diseases.

Cette étude réalisée dans le cadre de trois essais cliniques montre que l’Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta Therapeutics ralentit le déclin respiratoire causé par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Le déclin respiratoire chez les patients traités par eteplirsen était significativement inférieur, et ce, à tous les stades de la maladie.

Au fur et à mesure que la maladie évolue, les patients nécessitent des interventions cliniques de plus en plus poussée. Le risque de décès est accru dès que ce déclin respiratoire atteint un seuil critique.

Eteplirsen pourrait ralentir le déclin ce qui pourrait avoir des implications positives notables sur la qualité de vie. Un suivi à plus long terme est nécessaire.

La fonction pulmonaire

La fonction pulmonaire peut être mesurée en évaluant un certain nombre de paramètres différents, notamment la quantité totale d’air pouvant être déplacée dans les poumons après une inspiration maximale, puis une expiration (capacité vitale forcée [FVC]), ainsi que la pression soutenue maximale générée pendant l’inspiration (pression inspiratoire maximale [MIP]) et l’expiration (pression expiratoire maximale [MEP]). La CVF mesure le débit des muscles inspiratoires et expiratoires cette méthode est largement utilisée dans la DMD pour évaluer la fonction respiratoire.

À propos d’Exondys 51

  • Exondys 51 a été approuvé aux États-Unis en septembre 2016.
  • Exondys 51 est approuvé pour un sous-ensemble spécifique de patients atteints de DMD pouvant se soumettre au traitement par le saut de l’exon 51. Cela représente environ 13% des patients atteints de DMD.
  • En septembre 2018, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rejeté la demande d’exondys 51 de Sarepta.
  • RÉCEPTION D’UN AVIS NÉGATIF POUR EXONDYS® EN EUROPE
  • La thérapie coûte environ 300 000$ US par patient et par année.
  • La société attend une décision de la FDA concernant son traitement à l’exon 53, Golodirsen, cet été. Il conviendrait à environ 8% des patients atteints de DMD.
  • DES NOUVELLES DE GOLODIRSEN, LE SAUT DE L’EXON 53
  • Ce traitement n’est pas actuellement disponible au Canada et doit être homologué par Santé Canada pour le marché canadien.

Sans recherche il n’y a pas de nouveaux traitements

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500 – 5 000. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles.
La DMD est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles.

Les essais cliniques peuvent donner aux patients un accès aux traitements les plus récents. Dans certains cas, la participation à un essai clinique se fait en dernier recours – soit parce qu’il n’existe aucune autre option, soit parce que d’autres traitements se sont avérés inefficaces ou le sont devenus.

Plusieurs essais cliniques sont effectués pour trouver de meilleurs traitements et améliorer la vie des personnes touchées.

Essais cliniques simplifiés (ECS) peut vous aider à trouver un essai clinique qui correspond à votre condition. >En savoir plus sur ECS <

 

Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Un essai clinique est une étude destinée à mettre à l’épreuve un traitement ou à en étudier les effets chez l’être humain. Il a pour but d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement en question. Chaque phase de la recherche clinique est assujettie à un protocole et a un but précis. L’information ainsi recueillie constitue un premier bagage de connaissances sur le nouveau traitement et sert de base aux phases subséquentes de la recherche.

Phases d’essais cliniques

Phase 1
Elle compte plusieurs objectifs : évaluer l’innocuité d’un traitement, déterminer l’éventail des doses thérapeutiques à recommander et l’utilisation du traitement, déterminer les effets secondaires et répondre à quelques questions préliminaires sur le mécanisme d’action du médicament dans le corps humain. Les essais de phase I sont habituellement ouverts, c’est-à-dire que le chercheur et le participant savent quel médicament est prescrit à ce dernier.

Phase 2
Les essais de phase II servent à approfondir l’étude d’innocuité et d’efficacité ainsi que les effets du traitement sur l’être humain.
La plupart des essais de phase II comportent un groupe témoin. L’autre groupe reçoit le traitement à l’étude. Les essais de phase II sont souvent à double insu.

Phase 3
Dernière étape avant que le traitement à l’étude ne soit soumis à l’approbation de Santé Canada. Les essais de phase III ont pour but de confirmer l’efficacité du traitement, d’en surveiller les effets secondaires et de comparer ses effets à ceux de traitements d’usage courant.
Les essais de phase III peuvent durer jusqu’à cinq ans ou plus et ils sont aléatoires (sélection au hasard des participants qui seront traités et de ceux qui recevront un placebo), à double insu et comparatifs avec placebo.

Phase 4
Une fois le traitement approuvé par Santé Canada, une phase IV est souvent prévue. Cette phase dite de pharmacovigilance permet de recueillir des informations sur les risques, les bienfaits, les effets secondaires et l’administration optimale du traitement.

Qu’est-ce qu’un témoin ou un groupe témoin?

Les témoins sont des personnes qui reçoivent un traitement courant ou un placebo durant un essai clinique, aux fins de comparaison avec les personnes qui reçoivent le traitement expérimental.

Qu’est-ce qu’un placebo?

Un placebo est une substance (pilule, liquide ou poudre) «inerte », c’est-à-dire sans aucun ingrédient actif. Durant les phases II et III d’une étude, les effets du traitement expérimental sont comparés à ceux du placebo afin d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement à l’essai.

Pourquoi participer à un essai clinique ?

Un patient qui participe à un essai clinique contribue à la mise au point de nouveaux traitements et à l’avancement de la recherche médicale et par le fait même, aide d’autres personnes malades. De plus, le nouveau produit testé dans le cadre de l’essai clinique pourrait s’avérer efficace pour traiter la maladie.

Prendre la décision de participer à un essai clinique

La décision de participer à un essai clinique est personnelle et très importante. Avant de prendre une telle décision, il faut bien évaluer les bénéfices potentiels, les inconvénients ainsi que les risques impliqués.

Quelques clarifications

  • Les participants aux essais cliniques ne sont pas des cobayes.
  • Un médicament expérimental fait l’objet de recherches poussées en laboratoire avant de passer en phase d’essai clinique sur des volontaires humains. Bien qu’il soit impossible d’en garantir les résultats, la sécurité du patient est toujours la priorité absolue. Avant d’être admis à l’essai, le candidat doit comprendre ces modalités et y consentir, un processus appelé consentement éclairé. Le processus de consentement éclairé se poursuit tout au long de l’étude, et le participant est libre de se retirer de l’essai clinique à tout moment.
  • Des règles gouvernementales et internationales sont aussi en place pour assurer que la recherche sur des sujets humains est menée conformément à des normes scientifiques et éthiques rigoureuses. Les protocoles d’essais cliniques sont préalablement examinés par un groupe de travail nommé comité d’éthique de la recherche ou comité d’examen de l’établissement, est composé de médecins, de scientifiques et de représentants du grand public. Santé Canada doit approuver tous les essais cliniques qui évaluent l’innocuité et l’efficacité d’une molécule expérimentale, soit tout agent médicamenteux dont l’usage n’a pas été approuvé au Canada.
  • Votre médecin ne vous avisera pas nécessairement si un essai clinique pourrait vous être bénéfique. Bien qu’il puisse vous orienter vers des essais cliniques pertinents, votre médecin n’est pas nécessairement au courant de toutes les options qui s’offrent à vous.
  • Santé Canada autorise la tenue d’environ 900 essais cliniques chaque année; c’est-à-dire que plusieurs essais concernant une maladie donnée peuvent être en cours à tout moment.
  • Vous devriez toujours consulter votre médecin ou un professionnel de la santé pour qu’on vous guide dans cette décision.

 

L’approbation des nouveaux médicaments relève de la compétence de Santé Canada.

 

Plus d’information sur les essais cliniques au Canada

Vous pouvez rejoindre l’équipe de ECS :
1 (888) 982-2782  –  info@clinicaltrialssimplified.com   –   Page Facebook  –  Site web

Consulter le site internet de Clinical Trials  : Clinicaltrials.gov (en anglais seulement)

Consultez la nouvelle section du site internet de La Force DMD > ici <

Partenariat entre La Force DMD et Essais Cliniques Simplifiés > ESSAIS CLINIQUES SIMPLIFIÉS ET LA FORCE DMD S’UNISSENT  <

 

Sources

La Force remercie Société Canadienne de la Sclerose en Plaques, Roche Canada, Santé et services sociaux du Québec et Essais Cliniques Simplifiés pour le contenu de cet article.

 

 

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FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin pour Pamrevlumab

FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

 

FibroGen, Inc., une société biopharmaceutique de premier plan qui découvre et met au point plusieurs produits thérapeutiques de premier ordre, a annoncé aujourd’hui que la FDA (Food and Drug Administration) a accordé la désignation de médicament orphelin pour son anticorps pamrevlumab, l’anticorps anti-CTGF pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par l’absence de la protéine dystrophine, ce qui entraîne une structure et une fonction musculaires anormales et une accumulation de fibrose dans les muscles, ce qui diminue la mobilité, la fonction pulmonaire et la fonction cardiaque. Une dégradation constante des myofibres entraîne une activation persistante des myofibroblastes et une production aberrante de protéines de la matrice extracellulaire (MEC), notamment des collagènes et de la fibronectine, entraînant une fibrose étendue des muscles squelettiques.

Le pamrevlumab est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe l’activité du facteur de croissance du tissu conjonctif, ou CTGF, un médiateur essentiel dans la progression de la fibrose et des maladies graves connexes.

 

Elias Kouchakji, M.D., vice-président principal, Développement clinique et innocuité des médicaments – «Nous sommes ravis d’avoir reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le pamrevlumab dans le traitement de la DMD. Il y a un grand besoin médical chez les patients atteints de cette maladie dégénérative. Les patients nécessitent une nouvelle option de traitement. Les 21 patients DMD non ambulatoires participant à notre étude de phase 2 en cours sur le pamrevlumab ont terminé les 52 premières semaines de traitement. Dans cette étude, nous évaluons un certain nombre de paramètres cliniques, notamment la fonction pulmonaire, la fonction cardiaque et la fonction musculaire des membres supérieurs, ainsi que la fibrose tissulaire. Nous attendons avec impatience le développement continu de cette thérapie expérimentale. » Communiqué de presse ici.

 

À propos du Pamrevlumab

Le pamrevlumab est un anticorps de première classe développé par FibroGen pour inhiber l’activité du facteur de croissance du tissu conjonctif (CTGF), facteur commun dans les troubles fibrotiques et prolifératifs caractérisés par une cicatrisation persistante et excessive pouvant entraîner un dysfonctionnement et une défaillance des organes. Le pamrevlumab progresse vers la phase 3 du développement clinique du traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) et du cancer du pancréas. Pamrevlumab a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la FPI, le cancer du pancréas et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le Pamrevlumab a également reçu la désignation Fast Track de la US Food and Drug Administration pour le traitement des patients atteints de FPI et des patients atteints d’un cancer du pancréas non résécable localement avancé. Il fait actuellement l’objet d’un essai de phase 2 en DMD. Dans tous les essais, le pamrevlumab a toujours démontré un bon profil d’innocuité et de tolérabilité. Pour plus d’informations sur les études sur le pamrevlumab qui recrutent actuellement des patients, veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov.

Le pamrevlumab fait actuellement l’objet d’études cliniques de phase 2 portant sur le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique, du cancer du pancréas et de la dystrophie musculaire de Duchenne.

 

À propos de la désignation de médicament orphelin

Le programme de désignation de médicaments orphelins confère le statut d’orphelin aux médicaments et produits biologiques définis comme destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention sûrs et efficaces des maladies rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation permet au promoteur de bénéficier de diverses incitations au développement de la Loi sur les médicaments orphelins, notamment des crédits d’impôt pour des tests cliniques qualifiés, afin de faire progresser l’évaluation et le développement de produits prometteurs pour le diagnostic et le traitement de maladies ou affections rares. La désignation de médicament orphelin peut également comporter une exclusivité commerciale pouvant aller jusqu’à sept ans si le composé reçoit l’approbation réglementaire de la FDA.

Santé Canada a discrètement supprimé de son site Web toutes les références à un cadre réglementaire planifié pour les médicaments contre les maladies rares datant de 2012 et visant à améliorer la disponibilité de ces médicaments au Canada.

 

Le Canada est l’un des seuls pays développés à ne pas avoir de cadre réglementaire pour les médicaments contre les maladies rares, également appelé médicaments orphelins.

 

À propos de FibroGen

FibroGen, Inc., dont le siège est situé à San Francisco, en Californie, avec des filiales à Beijing et à Shanghai, en République populaire de Chine, est une société biopharmaceutique de premier plan qui découvre et développe plusieurs produits thérapeutiques de premier ordre. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.fibrogen.com.

Approfondissez quelques mots

CTGF, ou  CCN2 ou connective tissue growth factor

Un tissu se définit comme un ensemble de cellules de même constitution et exerçant une même fonction. Les tissus conjonctifs (ou système conjonctif) sont des tissus qui ont pour principale fonction de servir de soutien et de protéger les autres tissus corporels. Ils sont localisés entre les différents organes et représentent une très grande partie du tissu cellulaire de l’organisme.
Ces tissus contiennent une substance fondamentale qui comble les espaces entre les cellules et sert de soutien. Chaque tissu conjonctif possède une variété de cellules qui sécrètent la substance fondamentale comme par exemple des protéines sous forme de fibres, composant ainsi le squelette du tissu conjonctif.

Le tissu conjonctif est essentiellement constitués par des cellules, notamment des fibroblastes qui fabriquent un autre constituant majeur, les fibres de collagène, qui apportent au tissu conjonctif une forte résistance à la traction une grande résistance au tissu conjonctif car elles sont constituées de protéines très solides, plus résistantes que l’acier. Il existe également des fibres élastiques qui donnent cet aspect élastique.

Myofibroblasts

Les myofibroblastes différencient, envahissent et réparent les tissus lésés en sécrétant et en organisant la matrice extracellulaire et en développant des forces contractiles. Lorsque les tissus sont endommagés, l’homéostasie tissulaire doit être rétablie et les mécanismes de réparation doivent fournir rapidement une organisation tissulaire mécanique harmonieuse, processus essentiellement soutenu par les (myo) fibroblastes.

Sources

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Nouvelle thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Audentes Therapeutics, basée à San Francisco est une compagnie de biotechnologie dont vous n’avez probablement jamais entendu parler. Cette compagnie lance actuellement un nouveau programme de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Audentes Therapeutics s’associe à l’hôpital Nationwide Children’s Center basé à Columbus, dans l’Ohio, pour développer des traitements pour la DMD et pour la dystrophie myotonique de type 1, aussi appelée maladie de Steinert*.

Le Marché de la thérapie génique

Très prometteuse et forte de ses premiers succès, la thérapie génique bénéficie d’une recherche active et son développement s’intensifie. Suscitant à la fois de l’espoir mais aussi de la prudence, elle est en passe de prouver son potentiel. L’histoire de la thérapie génique a 30 ans. En 1999, des premiers essais cliniques sont réalisés par l’équipe du professeur Alain Fischer, à l’hôpital Necker enfant malade, sur de jeunes patients atteints de déficience immunitaire sévère (dits « enfants bulles »).

Les développements sont longs et nécessitent la création d’entreprises et des partenariats industriels.

 

La thérapie génique constitue aujourd’hui une véritable « promesse » pour les patients et plus seulement un « espoir ».

 

En 2016, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le premier médicament destiné à traiter la DMD, l’Exondys 51 de Sarepta. Ce fut un long processus d’approbation controversé comprenant de nombreuses audiences publiques, des batailles internes à la FDA, des lettres du congrès et de grands médecins pour à la FDA.

Plusieurs accords marquent l’entrée de la thérapie génique dans le développement des médicaments traditionnels. Roche a récemment acquis Spark Therapeutics pour 4,8 milliards de dollars. Spark a mis au point une thérapie génique pour les maladies oculaires rares et l’hémophilie. En 2018, Novartis a acquis AveXis pour 8,7 milliards de dollars. AveXis a une thérapie génique pour l’atrophie musculaire spinale (SMA).

 

Audentes Therapeutics s’associe à l’hôpital Nationwide Children’s Center

Publié le 8 avril dernier

Audentes Therapeutics, Inc. a annoncé cette semaine avoir élargi sa plate-forme scientifique afin de faire progresser les thérapie antisens* vectorisés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Audentes Therapeutics, Inc. Est une compagnie de thérapies génétiques basée sur les virus adéno-associé (AAV) qui se concentre sur le développement et la commercialisation de produits innovants pour les maladies neuromusculaires rares et graves.

Pour accélérer ces nouveaux programmes prometteurs, Audentes a conclu un accord et collaborera avec le Nationwide Children’s Hospital en utilisant l’expertise de Kevin M. Flanigan, MD, et de Nicholas S. Wein, Ph.D., deux chefs de file reconnus dans le domaine de la médecine génétique concernant les maladies neuromusculaires.

 

Matthew R. Patterson, président et chef de la direction – «L’annonce d’aujourd’hui représente une étape importante dans le développement de notre plateforme scientifique et dans l’approfondissement de notre « pipeline » de produits candidats pour les maladies neuromusculaires qui présentent un besoin médical élevé et sans traitement satisfaisant.

Nous voyons un potentiel énorme en combinant les AAV avec des approches déjà prouvées à base d’oligonucléotides pour traiter des maladies qui ne se prêtent pas au remplacement du gène traditionnel à base d’AAV.

Nous pensons que cette approche, associée à notre capacité interne de fabrication à grande échelle de cGMP (current good manufacturing practice), peut fournir les meilleures thérapies de classe pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la dystrophie myotonique.»

 

Dr. Flanigan, directeur du Centre de thérapie génique du Nationwide Children’s – «Nous sommes ravis de collaborer avec Audentes afin de faire progresser ces nouvelles approches…»

 

Audentes et Nationwide Children’s collaborent pour développer AT702, un nouveau traitement potentiel antisens AAV conçu pour induire le saut de l’exon 2 pour la DMD avec des duplications de l’exon 2 et des mutations dans les exons 1-5 du gène de la dystrophine. Audentes effectue actuellement des travaux précliniques supplémentaires et prévoit de commencer une étude de phase 1/2 auprès de Nationwide Children’s au quatrième trimestre de 2019.

L’approche de Audentes

Mis à part la collaboration avec Nationwide Children’s, Audentes mène également des travaux précliniques pour faire progresser deux autres thérapies le AT751 et le AT753, afin de traiter les patients atteints de DMD dont le génotype est compatible avec l’exon 51 et l’exon 53. AT751 et AT753 utilisent le même squelette de construction de vecteur que l’AT702, permettant ainsi une voie potentiellement accélérée vers le développement clinique. Avec ces programmes initiaux, Audentes cible plus de 25% des patients atteints de DMD et envisage de tirer parti de sa plate-forme de saut d’exon vectorisée pour développer d’autres produits candidats permettant de traiter jusqu’à 80% des patients atteints de DMD au fil du temps.

L’approche de Audentes combine le pouvoir de livraison des AAV avec des outils de précision d’oligonucléotides antisens (ASO), pour développer des traitements thérapeutiques parmi les meilleurs de leur catégorie pour les maladies neuromusculaires dévastatrices.

AAV ou virus adéno-associé

Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais). Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique.

Le saut d’exon combiné à un vecteur AAV

Le saut d’exon vectorisé utilise un vecteur AAV pour délivrer une séquence antisens conçue pour inciter les cellules à sauter des sections de code génétique défectueuses ou mal alignées, conduisant à l’expression d’une protéine fonctionnelle plus complète. Pour le traitement de la DMD, cette approche pourrait offrir des avantages importants par rapport aux stratégies de remplacement du gène de la micro-dystrophine produisant une protéine tronquée, susceptible de limiter le degré et la durabilité de la correction de la maladie, ainsi que des traitements ASO existants, dont l’efficacité est limitée.

La thérapie antisens (ASO)

La thérapie antisens est une forme de traitement contre les maladies génétiques et les infections. Quand un gène particulier est connu comme responsable d’une maladie particulière, il est possible de synthétiser un brin d’acide nucléique (ADN, ARN, ou un analogue chimique) complémentaire, destiné à se fixer à l’ARN messager (ARNm) du gène lors de son expression. Cela a pour conséquence d’inactiver le gène ou de modifier la protéine correspondante.

À propos d’Audentes Therapeutics, Inc.

Audentes Therapeutics est un important fabricant de médicaments génétiques basé sur les AAV qui se concentre sur le développement et la commercialisation de produits innovants pour les maladies neuromusculaires rares et graves. Ils ont trois modalités: le remplacement du gène, le saut d’exon vectorisé et la neutralisation d’ARN vectorisé. Leurs produits candidats présentent des profils thérapeutiques prometteurs dans le cadre d’études cliniques et précliniques portant sur diverses maladies neuromusculaires. Pour plus d’informations sur Audentes, visitez le site www.audentestx.com.

À propos du Nationwide Children’s Hospital

Classé au palmarès des 10 meilleurs hôpitaux par le US News & World Report, le Nationwide Children’s Hospital est l’un des plus importants systèmes de soins de santé pédiatriques indépendants à but non lucratif des États-Unis. Il offre des services de bien-être, de prévention, de diagnostic et de traitement. et des soins de réadaptation pour les nourrissons, les enfants et les adolescents, ainsi que pour les patients adultes atteints de maladie congénitale. Nationwide Children’s emploie plus de 13 000 personnes qui fournissent des soins pédiatriques à la fine pointe de la technologie. Ils ont plus de 1,4 million de visites de patients par année. En tant que siège du département de pédiatrie du College of Medicine de l’Ohio State University, les médecins de Nationwide Children’s forment la prochaine génération de pédiatres et de pédiatres spécialisés. L’Institut de recherche de l’Hôpital national pour enfants est l’un des 10 plus grands centres de recherche pédiatriques indépendants financés par le National Institutes of Health. Plus d’informations sont disponibles sur NationwideChildrens.org.

*Dystrophie myotonique de type 1, aussi appelée maladie de Steinert

La dystrophie myotonique est la forme la plus répandue de dystrophie musculaire adulte, avec une prévalence de 14 cas par 100 000 personnes dans le monde. En savoir plus sur muscle.ca

Sources

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L’essai PolarisDMD d’edasalonexent est maintenant ouverte au Canada

Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.

 

Qu’est-ce que Edasalonexent?

L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie.

 

Les avantages potentiels pour la santé osseuse

Pourquoi la santé des os est-elle si importante quand on a la DMD?

Les garçons atteints de DMD ont un risque accru de fractures osseuses et doivent être surveillés de près chaque année. La détection précoce est essentielle. Des os solides sont essentiels à la croissance! Certaines thérapies utilisées pour traiter la DMD ont un impact négatif sur la santé des os et peuvent augmenter la fréquence des fractures osseuses.

Catabasis pense qu’edasalonexent peut être bénéfique pour la santé des os. Parce qu’edasalonexent est un inhibiteur de la NF-kB, il a le potentiel de réduire l’inflammation et de favoriser la régénération musculaire, tout en renforçant les os. Catabasis effectuera des radiographies et des examens du corps au début et à la fin de l’étude pour vérifier la santé des os!

 

PolarisDMD au Canada

Si vous souhaitez en savoir plus, contactez Catabasis DMDtrials@catabasis.com. Catabasis partage également les mises à jour sur edasalonexent @CatabasisPharma sur Facebook, Twitter et Instagram si vous êtes intéressé par les dernières mises à jour. Vous pouvez aussi consulter ce document: Get the story behind the PolarisDMD experience! – Ici

Ontario

  • Children’s Hospital-London Health Sciences Centre, cet emplacement devrait bientôt recruter
    • Chercheur principal: Craig Campbell
  • Children’s Hospital Eastern Ontario, cet emplacement devrait bientôt recruter
    • Chercheur principal: Hugh McMillian

Alberta

  • Alberta Children’s Hospital, cet emplacement recrute activement
    • Chercheur principal: Jean Mah

Québec

  • Hôpitale Sainte-Justine, cet emplacement devrait bientôt recruter
    • Chercheur principal: Cam-Tu Nguyen

 

Sources et pour plus d’information

Plus au sujet de Catabasis: www.catabasis.com

Blog post La Force

Plus d’informations sur l’essai Polaris DMD: Catabasis – Polaris DMD

Phase III Study of Edasalonexent in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (PolarisDMD)