Un comité consultatif pour Translarna (ataluren) par la FDA

Comité consultatif (AdCom) pour l’approbation de Translarna (ataluren) par la FDA

Le 28 septembre, la Food and Drug Administration (FDA), aux États-Unis, tiendra une réunion du Comité consultatif (AdCom) pour le médicament Translarna (ataluren) de PTC Therapeutics. Ce comité permet aux intervenants de présenter des données supplémentaires sur le traitement. Il est important d’assurer une analyse en profondeur, car le Translarna (ataluren) agit sur une petite population de patients atteints de la DMD. Il est efficace sur la mutation non-sens, ce qui représente 13 % des gens atteints de la maladie.

Un événement important pour la communauté DMD

Voilà une importante occasion pour la communauté de la DMD de démontrer son soutien envers la cause. La Force déposera un témoignage écrit relatant les effets de ce médicament sur certains patients canadiens bénéficiaires de Translarna (ataluren). Notre équipe participe à ce comité consultatif afin de soutenir l’accès à ce traitement, car les approbations des nouveaux médicaments au Canada sont étroitement liées aux décisions prises aux États-Unis.

Qu’est-ce qu’un comité consultatif de la FDA?

Les comités consultatifs de la FDA présentent des recommandations de spécialistes indépendants sur une série de questions scientifiques, techniques et politiques complexes.

Dans le cadre de ce comité spécifique, des témoignages de patients bénéficiaires du traitement seront présentés, ainsi que ceux des associations de patients, des fondations et des spécialistes indépendants. Cette opportunité offerte par la FDA permet d’évaluer des données supplémentaires à celles habituellement observées. Dans le cas d’une maladie rare comme la DMD, il est nécessaire d’évaluer en profondeur, car seule une petite population de patients est concernée.

Avant toute réunion d’un comité consultatif, il est possible de présenter une demande verbale ou écrite indiquant que l’on souhaite intervenir lors de la réunion. En général, les comités consultatifs se composent d’une chaire, de plusieurs membres, de consommateurs, d’intervenants de l’industrie et parfois de groupes représentant les patients. D’autres spécialistes possédant des connaissances spécifiques peuvent être conviés aux réunions individuelles du comité, au besoin. Enfin, les comités présentent leurs recommandations à l’agence, et c’est la FDA qui prend les décisions finales.

Notre équipe sera sur les lieux le 28 septembre afin de vous communiquer en direct les résultats de cette journée. C’est une histoire à suivre. Joignez-vous à notre communauté pour obtenir les nouvelles fraîches concernant ce comité consultatif.

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2 réponses
  1. GUYOT Francis
    GUYOT Francis dit :

    Bonjour
    Mon fils âgé de 14 ans est atteint de la dmd. Ce médicament serait il bénéfique pour lui?
    Je voudrai rentrer en contact avec vous.
    Je vous communique mon adresse émail ci-dessous.
    Cdlt
    M. Francis GUYOT

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