CRISPR-Cas9… Les dernières nouvelles

Nouvelle intéressante cette semaine en provenance de Chine. Des chercheurs chinois tenterons l’édition génétique de l’ADN des cellules d’une patiente atteinte du cancer du poumon. L’expérience se déroulera au cours du mois prochain. En attendant la suite de cette histoire, nous vous invitons à lire cet article pour mieux comprendre cette nouvelle technique qu’est CRISPR-Cas 9.

Du « couper-coller » génétique

L’événement est d’une telle importance au niveau scientifique que la revue Science décernait son titre de percée scientifique de l’année à la technologie d’édition des gènes nommée CRISPR/Cas9. La Presse+ en faisait d’ailleurs état dans son édition du 17 janvier, 2016.

Dérivée d’un mécanisme de défense bactérien, une nouvelle technique de suppression et d’insertion de gènes se répand comme une traînée de poudre dans les laboratoires. Grâce à sa grande précision, CRISPR-Cas9 est de loin la technique la plus efficace pour corriger des défauts de l’ADN. Il s’agit d’un genre de kit moléculaire, une astucieuse et complexe boîte à outils permettant d’aller faire du « couper-coller » dans l’ADN des êtres vivants.

Cette technologie fonctionne essentiellement de la manière suivante :

  • La composante CRISPR, un type de séquence génétique se trouvant naturellement dans certains organismes, dont des virus, est capable de reconnaître une séquence bien précise du génome,  c’est-à-dire aller directement à l’endroit où se trouve le défaut responsable de la maladie.
  • La composante Cas9 fait office de « ciseau » et permet de « couper » dans l’ADN à un endroit précis, c’est-à-dire, là où on doit agir.
  • De là, on pourra soit retirer une mutation génétique ou bien insérer un correctif pour le gène défectueux.
  • Ensuite, grâce à ses mécanismes de réparation de l’ADN, la cellule « recollera » naturellement les bouts.

Les derniers résultats obtenus sur des souris démontrent le potentiel de CRISPR pour corriger certaines anomalies génétiques après la naissance.

Une voie encourageante dans la lutte contre la DMD

Comme on le sait, la DMD est le résultat d’une erreur dans l’écriture du gène responsable de produire la dystrophine. Chez les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne, le gène de la dystrophine a subi une mutation génétique : le gène est mal rédigé, la machinerie cellulaire censée le lire n’y parvient pas et la protéine n’est tout simplement pas produite.

Des chercheurs ont entrepris d’utiliser CRISPR/Cas9 pour faire sauter la partie mutée du gène. En effaçant l’élément illisible qui bloquait le processus de décodage du matériel génétique et en introduisant une bonne séquence génétique, on restaurera la fabrication de la dystrophine indispensable au bon fonctionnement du muscle.

Pour répandre leur kit moléculaire dans les cellules de l’organisme, les chercheurs l’ont fait embarquer à bord de virus ayant une attirance particulière pour les cellules musculaires. Ils ont ensuite injecté leur mixture à des souris malades. Au bout de quelques semaines, les muscles de ces rongeurs synthétisaient désormais de la dystrophine, substance inexistante jusqu’alors…

De la modération dans l’enthousiasme

Tout excitante que soit la nouvelle de cette extraordinaire découverte, il y a loin de la coupe aux lèvres : nous devons garder en tête que les tests n’ont à date été effectués que sur des souris, et les chercheurs avertissent que le vrai défi sera de transposer la chose chez l’humain et faire face à une possible réaction immunitaire de la part du patient.

Avouons tout de même qu’il sera intéressant de voir où cela nous mènera !

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