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Des résultats encourageants pour l’utrophine

  • Septembre 2018 > Après l’échec de l’essai, Summit Therapeutics met fin au développement du traitement ezutromide pour la DMD. Lire la suite ici (en anglais).

Summit Therapeutics publie ses données provisoires et positives de l’essai clinique de 24 semaines (PhaseOut DMD 2 du modulateur de l’utrophine ezutromid). Ces données ont montré une réduction significative des lésions musculaires et une augmentation de l’utrophine. L’entreprise prévoit organiser un webinaire avec la communauté. Vous trouverez ci-dessous quelques faits et le communiqué de presse.

 

Que signifient ces données ?

  • Le traitement par l’ezutromid a entraîné une réduction significative des lésions musculaires et une augmentation de la production d’utrophine dans les fibres musculaires ;
  • La modulation de l’utrophine maintient la production d’utrophine dans les fibres musculaires matures, permettant à l’utrophine de remplacer le besoin de dystrophine dans les muscles DMD ;
  • À ce jour, l’ezutromid a été bien toléré chez tous les patients traités dans le cadre de l’essai clinique PhaseOut DMD ;

 

Y aura-t-il un autre essai clinique ? Quand cela commencera-t-il/où cela aura-t-il lieu ?

  • Summit Therapeutics prévoit mener un autre essai clinique visant à obtenir l’approbation réglementaire de l’ezutromid en vue de la mise en marché aux États-Unis et en Europe ;
  • Summit Therapeutics planifie activement le prochain essai et prévoit fournir un échéancier pour le début de cet essai une fois qu’on aura les données de 48 semaines ;
  • On s’attend à ce que ce soit un essai mondial, et les pays et les sites participants seront annoncés plus près du début de l’essai ;

 

Quand l’ezutromid sera-t-il disponible sur le marché ?

  • Summit Therapeutics attend les données de 48 semaines de PhaseOut DMD avant de finaliser ses plans pour le prochain essai :

 

Qu’est-ce que l’utrophine exactement ?

 Vous pouvez regarder notre interview avec Michelle Avery, directrice des relations avec les investisseurs chez Summit Therapeutics, pour en savoir plus :

 

Qu’est-ce que l’utrophin ?

L’utrophine est une protéine produite naturellement par le corps humain lors de la formation des muscles et lorsque le muscle se reconstruit. Quand le muscle arrive à maturité, l’utrophine est remplacée par la dystrophine. Par contre, chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophine est non-fonctionnelle.

L’utrophine a une structure et un fonctionnement semblables à la dystrophine. Lors d’essais précliniques où l’expression d’utrophine a été stimulée, les chercheurs ont démontré que l’utrophine pourrait remplacer la dystrophine, ce qui aurait un impact positif sur la performance des muscles. Summit Therapeutics croit que l’utrophine a le potentiel de ralentir ou d’arrêter la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Pour plus d’informations : PPMD  –  Wikipédia  –  NCBI

 

En ce moment, la seule façon d’accéder au traitement est dans les essais cliniques.

À propos de l’essai clinique PhaseOut DMD (en anglais seulement): http://www.utrophintrials.com

Liens vers le communiqué de presse (en anglais seulement): http://otp.investis.com/clients/uk/summit_corporation_plc/rns/regulatory-story.aspx?cid=1575&newsid=970514

Plus d’info: https://laforcedmd.com/fr/utrophine/

 

 

 

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