Sarepta Therapeutics complète la soumission pour une demande de drogue nouvelle (New Drug Submission – NDA) visant à obtenir l’approbation de golodirsen pour traiter les patients atteints de DMD ayant besoin de sauter l’exon 53.
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Golodirsen a été étudié pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne concernés par le saut de l’exon 53, soit environ huit pour-cent des patients atteints.
Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que sa demande de drogue nouvelle (NDA) visant à obtenir l’approbation accélérée du golodirsen (SRP-4053) avait été fait.
Si la demande de drogue nouvelle (NDA) pour golodirsen est approuvée de manière accélérée, l’étude ESSENCE de la société (4045-301) pourrait servir d’étude de confirmation pour la commercialisation. ESSENCE, qui est en cours, est une étude mondiale visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité de golodirsen et de casimersen, deux traitements au saut d’exon.
« Nous sommes reconnaissants envers les patients et les cliniciens qui ont participé à l’étude dans le but de faire progresser le traitement pour tous les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Sarepta s’est engagé à développer des thérapies qui bénéficieront au plus grand nombre possible de patients atteints de DMD. Notre technologie brevetée demeure au cœur de notre engagement envers les patients atteints de DMD. Ensemble, EXONDYS 51® (eteplirsen), golodirsen et casimersen ont le potentiel de traiter près de 30% des patients atteints de Duchenne. » a dit le président et chef exécutif, DOUGLAS S. INGRAM
Qu’est-ce que le Golodirsen ?
Le Golodirsen utilise la technologie du saut d’exon et fonctionne en se liant à l’exon 53 du gène de la DMD, de manière à exclure ou sauter cette partie de la séquence. Cela aide à produire une forme plus petite mais fonctionnelle de protéine de dystrophine.
Golodirsen utilise la technologie chimique brevetée du phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO)* de Sarepta et la technologie de saut d’exon pour ignorer l’exon 53 du gène DMD. Golodirsen est conçu pour se lier à l’exon 53 du pré-ARNm de la dystrophine, entraînant l’exclusion, ou le « saut », de cet exon lors du traitement de l’ARNm chez les patients présentant des mutations génétiques susceptibles de répondre au saut de l’exon 53. Le saut d’exon a pour mission de permettre la production d’une protéine de dystrophine tronquée à l’interne mais fonctionnelle.
Golodirsen est l’un des candidats en cours d’évaluation dans l’étude ESSENCE, une étude mondiale, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité chez des patients susceptibles de répondre au saut de l’exon 45 ou 53.
*phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO), en biologie moléculaire, un morpholino est un type de molécule utilisé pour modifier l’expression génétique.
Plus au sujet de la dystrophine
La dystrophine est une protéine présente dans les cellules musculaires qui, bien que présente en très petite quantité (environ 0,002% de la protéine musculaire totale), joue un rôle crucial dans le renforcement et la protection des fibres musculaires. La DMD est associée à des erreurs spécifiques dans le gène qui code pour la dystrophine, une protéine qui joue un rôle structurel essentiel dans la fonction des fibres musculaires.
