Exondys 51 (eteplirsen)

Ce traitement utilise une technique de saut d’exon, qui permet de sauter la partie endommagée du gène qui empêche la production de dystrophine chez les personnes atteintes de DMD. Il permet à l’organisme de faire une meilleure lecture génétique de la protéine, afin de produire une forme plus fonctionnel de dystrophine pour les enfants atteints de DMD.

La production d’une dystrophine en partie fonctionnelle peut retarder la destruction des muscles et prolonger la mobilité des personnes affectées par cette maladie rare et dévastatrice. Plus précisément, l’Exondys 51 (eteplirsen) déclenche le saut de l’exon 51, ce qui concerne 13 % des personnes atteintes de DMD.

Ce traitement n’est pas actuellement disponible au Canada et doit être homologué par Santé Canada pour le marché canadien.

Pour de plus amples informations sur la technique de saut d’exon dans le traitement de la DMD, ainsi que pour un aperçu dans le processus d’approbation aux É.U. pour l’Exondys 51 (eteplirsen), nous vous invitions à visiter les liens suivants sur le site web du fabricant :

  • La technique du saut d’exon : Exon skipping pour la DMD
  • Vidéo du Professeur George Dickson concernant la technique du saut d’exon ici

2015

  • Achèvement de la soumission progressive d’une nouvelle demande de drogue (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour eteplirsen le 26 juin 2015. > Communiqué de presse
  • Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait déposé une nouvelle demande de drogue (NDA) pour eteplirsen destiné au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). > Communiqué de presse
  • La FDA a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare pour eteplirsen. > Communiqué de presse

2016

  • L’Agence européenne des médicaments (EMA) a validé la demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) soumise précédemment pour le traitement par eteplirsen dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Sarepta demande l’approbation conditionnelle d’eteplirsen dans l’UE par le biais de la procédure centralisée. La validation du MAA confirme que la soumission est acceptée et lance le processus d’examen officiel par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA. La période d’examen standard est de 210 jours (en plus du temps supplémentaire dont dispose le demandeur pour répondre aux questions de l’agence). > Communiqué de presse
  • Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que la FDA (Food and Drug Administration) américaine avait accordé une autorisation accélérée pour EXONDYS 51™ (eteplirsen). > Communiqué de presse, > Lire plus ici.
  • À la fin de 2016, Sarepta Therapeutics a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait validé la demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) soumise précédemment pour le traitement par eteplirsen dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Sarepta demande l’approbation conditionnelle d’eteplirsen dans l’UE par le biais de la procédure centralisée. La validation du MAA confirme que la soumission est acceptée et lance le processus d’examen officiel par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA. La période d’examen standard est de 210 jours (en plus du temps supplémentaire dont dispose le demandeur pour répondre aux questions de l’agence). Info de Business Wire voir l’article complet > ici.
  • La FDA vient d’annoncer une décision sans précédent… Les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont été entendus parce que c’était un «oui» à eteplirsen! > Lire plus ici.
  • À la fin de 2016, Sarepta Therapeutics demande l’approbation conditionnelle d’eteplirsen à l’Agence Européenne des Médicaments (EMA). La demande d’autorisation de mise en marché confirme que la soumission est acceptée et entame le processus formel d’examen par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA. La période d’examen standard est de 210 jours .  Voir l’article complet de Business Wire en anglais > ici.

2017

  • Sarepta Therapeutics, Inc. et la division Idis Managed Access de Clinigen Group plc ont lancé un programme de gestion d’accès (MAP) pour eteplirsen dans certaines zones géographiques afin de traiter les patients éligibles atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) se prêtant bien au saut de l’exon 51. > Lire plus ici.

2018

  • Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis négatif sur EXONDYS® (eteplirsen), comme prévu. > Communiqué de presse, > Lire plus ici.
  • Les régulateurs européens rejettent l’Exondys 51 de Sarepta pour la DMD. > Lire plus sur Bio Space.


Translarna™ (ataluren)

Ce traitement est le premier permettant de s’attaquer à la cause sous-jacente de la DMD résultant d’une mutation non-sens (DMDmn). Il permet de ralentir la progression de la maladie en améliorant la lecture de la protéine de dystrophine. Dans le cas de la DMD, une mutation non-sens empêche la machinerie génétique qui produit une version fonctionnelle de cette protéine, qui est essentielle pour le bon fonctionnement neuromusculaire.

Au cours d’essais cliniques, l’ataluren a démontré certains avantages dans le ralentissement de la perte de motricité chez les enfants atteints de la DMDmn. Certains jeunes garçons ayant pris de l’ataluren pouvaient plus facilement entreprendre un éventail d’activités physiques, incluant la marche, la montée et descente des escaliers et d’autres fonctions motrices.

2014

Translarna™ (ataluren) a reçu une autorisation de mise en marché conditionnelle de l’Agence européenne des médicaments afin de traiter la DMDmn chez les enfants âgés de cinq ans ou plus et encore en état de marcher. Le traitement est également autorisé en Corée du Sud et en Israël.


2015

L’Agence européenne du médicament (EMA), a mise en place une étude dite « post-AMM » par le laboratoire PTC Therapeutics, qui commercialise le Translarna®. Cette étude, encore en cours, s’appelle aujourd’hui le registre STRIDE. Son but est d’évaluer sur une durée de cinq ans l’innocuité et l’efficacité de l’ataluren dans le cadre du suivi habituel en consultation neuromusculaire. > AFM Théléthon


2016

Translarna™ (ataluren) a reçu l’autorisation de mise en marché de l’Agence européenne des médicaments ce médicament est disponible en Europe et dans les régions qui font référence à cette autorisation.

NICE recommande Translarna ™ (ataluren) pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne non mutante en mutation. > Communiqué de presse

PTC Therapeutics a reçu une lettre de la FDA concernant le médicament Translarna ™ (ataluren) pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (nmDMD). La lettre reçue signifiait que la demande n’était pas suffisamment complète pour que la FDA puisse examiner correctement la demande. Enfin, un an plus tard, la FDA a maintenant accepté que la demande soit fait. > Lire plus en anglais seulement. > FDA Rejects PTC’s New Drug Application for Translarna as a Nonsense Mutation DMD Treatment

PTC Therapeutics, Inc. announced that the company and NHS England have successfully negotiated a Managed Access Agreement (MAA) for Translarna (ataluren) for ambulatory patients aged five years and older with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD). > Communiqué de presse

Le CHMP recommande le renouvellement de l’autorisation de mise en marché de Translarna ™ pour la DMDmn basée sur une évaluation positive continue du rapport bénéfice / risque. > Communiqué de presse

PTC Therapeutics fait le point sur l’examen par Santé Canada de Translarna ™ (ataluren) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. > PR Newswire

Santé Canada n’a rendu aucune décision. La société pharmaceutique a annulé sa présentation avant qu’une décision finale n’ait été rendue. > Sommaire de décision réglementaire – ataluren (*Translarna) – Santé Canada

 


2017

La Commission européenne ratifie l’avis positif du CHMP concernant le renouvellement de l’autorisation de mise en marché de Translarna ™ pour le traitement de la DMDmn. > Communiqué de presse

La FDA accepte que PTC applique pour une demande d’approbation concernant Translarna™ (ataluren).

Comité consultatif (AdCom) pour l’approbation de Translarna (ataluren) par la FDA. > Lire plus ici.

La FDA ferme la porte à l’approbation de l’ataluren. PTC Therapeutics reçoit une lettre de réponse complète pour la  »New Drug Submission » (NDA) d’ataluren. > Communiqué de presse >Lire plus ici.


2018

Le CHMP adopte un avis positif pour l’extension de Translarna™ (ataluren) afin d’inclure des patients de 2 ans et moins. > Lire plus ici.

Santé Canada > Présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE)

Un registre de patients démontre que Translarna™ ralentit la progression de la DMD


2019

Translarna™ est le premier traitement approuvé pour la DMD au Brésil. > Lire pus ici.

PTC Therapeutics annonce une nouvelle analyse en situation réelle démontrant que Translarna™ (ataluren) ralentit la progression de la maladie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. >Lire plus ici.

Translarna a reçu le renouvellement annuel de son autorisation de mise en marché conditionnelle en juin 2019 pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec une mutation non-sens et ambulatoires. En outre, dans le cadre du renouvellement de juin 2019, l’obligation spécifique de PTC concernant la soumission des résultats de l’étude 041, essai clinique en cours sur l’ataluren, a été prolongée jusqu’en septembre 2022.



Translarna™ (ataluren) au Canada

En 2016, PTC Therapeutics fait le point sur l’examen par Santé Canada de Translarna™ (ataluren) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Actuellement, Translarna™ (ataluren) n’a pas reçu l’autorisation de mise en marché au Canada. Ce traitement doit d’abord et avant tout être évalué et approuvé pour le marché canadien par Santé Canada. Pour homologuer un médicament, Santé Canada doit s’assurer qu’il répond à certaines exigences d’innocuité, d’efficacité et de qualité. >PR Newswire > En savoir plus sur Translarna (ataluren)

En septembre 2018 la présentation de drogues nouvelles a été acceptée aux fins d’examen. Ataluren est en présentement sur la liste de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) à Santé Canada. > Présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE)

La Fondation La Force espère que Translarna™ (ataluren) soit commercialisé le plus tôt possible au Canada pour que tous les jeunes patients puissent en bénéficier.