, ,

EMBARK, thérapie génique pour le traitement de la DMD

ENDEAVOR

Sarepta Therapeutics annonce le lancement d’EMBARK, une étude pivot mondiale du SRP-9001, une thérapie génique pour le traitement de la DMD (dystrophie musculaire de Duchenne)

Communiqué de presse original > CAMBRIDGE, Mass., Oct. 04, 2021 (GLOBE NEWSWIRE)

Sarepta Therapeutics, Inc., leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé aujourd’hui le lancement, en partenariat avec Roche, aux États-Unis et dans d’autres pays du monde, de l’étude SRP-9001-301, également connue sous le nom d’EMBARK, une étude du SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. SRP-9001 est une thérapie expérimentale de transfert de gènes destinée à administrer un gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de la micro-dystrophine.

 

Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta – “Nous sommes ravis d’annoncer le lancement d’EMBARK, qui est le premier essai pivot de thérapie génique en double-aveugle pour la DMD et qui sera lancé aux États-Unis, en Europe et en Asie.”

 

“Le lancement d’EMBARK représente l’aboutissement d’énormes efforts et de succès du point de vue de la recherche, du développement et de la fabrication. C’est un moment important pour la communauté et un bond en avant dans nos efforts pour changer le cours de la DMD. En plus de notre équipe, de nos chercheurs et des familles qui ont participé à nos essais, je tiens à remercier les professionnels du Bureau des tissus et des thérapies avancées de la FDA pour leurs conseils et leurs idées collaboratrices alors que nous finalisions notre étude EMBARK et faisions progresser le programme de SRP-9001. Nous sommes impatients de partager les détails d’EMBARK et des données fonctionnelles supplémentaires de nos études antérieures lors de notre prochaine « Journée de la micro-dystrophine ».”

 

Webdiffusion en direct

La société organisera une journée de R&D (research and development) sur la micro-dystrophine SRP-9001 le lundi 11 octobre 2021 à 8 h 30, heure de l’Est.

La présentation sera diffusée en direct sur le Web dans la section investor relations du site Web de Sarepta ici, et les diapositives y seront archivées après l’appel pendant un an. Veuillez vous connecter au site Web de Sarepta plusieurs minutes avant le début de la diffusion pour garantir un temps suffisant pour tout téléchargement de logiciel qui pourrait être nécessaire. La conférence téléphonique est accessible en composant le (844) 534-7313 pour les appelants nationaux et le (574) 990-1451 pour les appelants internationaux. Le code d’accès pour l’appel est le 3878397. Veuillez indiquer à l’opérateur que vous souhaitez participer à l’appel « SRP-9001 Micro-dystrophin R&D Day ».

 

À propos de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)

SRP-9001 est une thérapie de transfert de gène expérimentale destinée à délivrer le gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de micro-dystrophine. Sarepta est responsable du développement et de la fabrication mondiale du SRP-9001 et prévoit de commercialiser le SRP-9001 aux États-Unis après avoir reçu l’approbation de la FDA. En décembre 2019, la société a annoncé un accord de licence accordant à Roche le droit exclusif de lancer et de commercialiser SRP-9001 en dehors des États-Unis. Sarepta détient les droits exclusifs sur le programme de thérapie génique par micro-dystrophine initialement développé à l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital.

 

Lettre pour la communauté DMD de Sarepta

 

4 octobre 2021,

Chère Communauté de la DMD,

Aujourd’hui, Sarepta Therapeutics a annoncé le lancement, en partenariat avec Roche, aux États-Unis et dans d’autres pays du monde, de l’étude SRP-9001-301, également connue sous le nom d’EMBARK, une étude pivot sur le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. micro- dystrophine) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. SRP-9001 est une thérapie expérimentale de transfert de gènes destinée à administrer son gène codant pour la microdystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine microdystrophine.

Le lancement d’un essai clinique signifie que le(s) promoteur(s) de l’étude et les sites d’essais cliniques prennent les mesures nécessaires pour permettre le dosage du traitement expérimental. Ces étapes initiales ont lieu avant que le premier patient ne soit recruté dans une étude.

Nous avons reçu de nombreuses demandes de renseignements au cours des derniers mois, et nous reconnaissons l’intérêt et l’urgence exprimés par la communauté de la DMD. Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) nous a invités à partager les détails de l’essai clinique EMBARK lors d’un webinaire communautaire, que nous ciblons pour la semaine du 11 octobre. Restez à l’écoute pour une annonce de PPMD.

De nombreuses personnes avec la dystrophie musculaire de Duchenne, des familles et des organisations de défense des patients ont consacré du temps et des efforts pour soutenir les premières études de cette thérapie expérimentale. Nous vous remercions pour votre dévouement, sans lequel cette étape importante dans les efforts de développement thérapeutique ne serait pas possible.

Avec nos cordiales salutations,

Siobhan Fitzgerald

 

Un lien vers la lettre de la communauté peut être trouvé ici.

 

À propos de Sarepta

Sarepta Therapeutics, Inc., société bio-pharmaceutique, exploite le potentiel des technologies basées sur l’ARN et la thérapie génique pour le traitement de maladies graves et potentiellement mortelles telles que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L’objectif principal de Sarepta est de développer rapidement de nouveaux traitements pour la DMD.

Plus de liens

Source

Sarepta Therapeutics, Inc.

0 réponses

Répondre

Se joindre à la discussion ?
Vous êtes libre de contribuer !

Laisser un commentaire

Votre adresse e-mail ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *

Ce site utilise Akismet pour réduire les indésirables. En savoir plus sur comment les données de vos commentaires sont utilisées.