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  • 2018 > Après l’échec de l’essai, Summit Therapeutics met fin au développement du traitement ezutromide pour la DMD. Lire la suite ici (en anglais).

L’un des objectifs de notre équipe est de vous informer concernant les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles publiées dans un récent communiqué de presse de l’entreprise Summit Therapeutics à propos de l’ezutromid, un modulateur de l’utrophine. Nous vous souhaitons une bonne lecture et nous vous remercions de partager ces articles dans la communauté DMD.

L’essai clinique PhaseOutDMD pour l’ezutromid

« Nous pensons que les dernières améliorations constatées concernant la santé musculaire selon les données provisoires de l’essai clinique PhaseOut DMD indiquent que l’ezutromid diminue la gravité de la DMD. Parmi l’ensemble des résultats de l’essai clinique, nous espérons observer le maintien de la modulation de l’utorphine ainsi que les changements durables dans les paramètres de la résonance magnétique. Si ces résultats sont positifs, ils pourraient constituer la base d’un dépôt réglementaire pour l’ezutromid, permettant ainsi de rendre accessible ce traitement universel pour les patients plus rapidement. »

Explique le Dr David Roblin, médecin en chef du service médical et président du R&D de Summit.

Qu’est-ce que PhaseOut DMD ?

PhaseOut DMD est un essai ouvert de phase 2, multicentrique, du modulateur d’utrophine, ezutromid, sur des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Selon les données provisoires de l’essai de 24 mois de PhaseOut DMD, ezutromid:
  • Maintien la production d’utrophine, une protéine naturelle pouvant potentiellement remplacer la dystrophine, mesurée par biopsie musculaire;
  • Diminu significativement les lésions musculaires, mesurées par biopsie musculaire; et
  • L’inflammation musculaire est significativement réduite, mesurée par résonance magnétique.

Qu’est-ce que l’utrophine?

Le corps humain produit naturellement de l’utrophine lors de la formation des muscles et lorsque le muscle se reconstruit. Quand le muscle arrive à maturité, l’utrophine est remplacée par la dystrophine. Par contre, chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophine est non-fonctionnelle. L’utrophine a une structure et un fonctionnement semblables à la dystrophine. Lors d’essais précliniques où l’expression d’utrophine a été stimulée, les chercheurs ont démontré que l’utrophine pourrait remplacer la dystrophine, ce qui aurait un impact positif sur la performance des muscles.

Summit Therapeutics croit que l’utrophine a le potentiel de ralentir ou d’arrêter la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

 

Cette vidéo explique ce qu’est l’utrophine

À propos de Summit Therapeutics

Summit est une compagnie biopharmaceutique centrée sur la découverte, le développement de nouveaux médicaments pour les cas spécifiques où il n’y a pas de thérapie possible ou adéquate. Summit Therapeutics mène des programmes cliniques axés sur la maladie génétique de la dystrophie musculaire de Duchenne et sur l’infection à C. difficile. Des informations supplémentaires sont disponibles au www.summitplc.com et sur la page Twitter de Summit (@summitplc). 

Qu’est-ce que la DMD?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles.  La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible affecte directement les muscles. En l’absence de traitement,  les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leur famille; elle entraîne une mort prématurée.

Liens utiles

Voici quelques liens complémentaires incluant le communiqué de presse original de l’entreprise Summit Therapeutics.

Lien vers le communiqué de presse ici : www.summitplc.com

Lien vers les informations supplémentaires concernant le modulateur d’utrophine :

Des données positives à propos du modulateur d’utrophin, La Force DMD

Portrait de la DMD – le modulateur d’utrophine – La Force DMD

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