Une décision sans précédent de la FDA

Eteplirsen est approuvé par la FDA !

Nous pouvons affirmer que les enfants atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne ont été écoutés, car c’est « oui » pour Eteplirsen !

Eteplirsen approuvé… C’est une excellente nouvelle  pour la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette décision ouvre la voie pour les autres traitements en cours de développement dans la lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Notez cependant que ce médicament n’est pas la cure et qu’il ne fonctionne que sur les 13% des patients atteints de DMD qui ont la mutation spécifique.

« La US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé aujourd’hui l’injection d’Exondys 51 (eteplirsen), le premier médicament approuvé pour traiter les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L’Exondys 51 est tout particulièrement indiqué pour les patients qui ont une mutation confirmée du gène de la dystrophine ayant trait au saut d’exon 51, qui affecte environ 13 pour cent de la population aux prises avec la  DMD. »

(Traduit de l’anglais Communiqué de la FDA)

Au sujet de Eteplirsen

Ce traitement utilise une technique de saut d’exon, qui permet de sauter la partie endommagée du gène qui empêche la production de dystrophine chez les personnes atteintes de DMD. Il permet à l’organisme de faire une meilleure lecture génétique de la protéine, afin de produire une forme plus fonctionnel de dystrophine pour les enfants atteints de DMD.

La production d’une dystrophine en partie fonctionnelle peut retarder la destruction des muscles et prolonger la mobilité des personnes affectées par cette maladie rare et dévastatrice. Plus précisément, l’eteplirsen déclenche le saut de l’exon 51, ce qui concerne 13 % des personnes atteintes de DMD.

Au sujet de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

UNE MALADIE DÉGÉNÉRATIVE DES MUSCLES SANS AUCUN TRAITEMENT
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. Habituellement ils sont diagnostiqués vers l’âge de cinq ans mais les symptômes peuvent être visibles dès la petite enfance.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles.

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Notre objectif est de rendre Exondys 51 (eteplirsen) disponible au Canada le plus rapidement possible !

 

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The Duchenne Muscular Dystrophy Community meets the FDA (avril 2016) Part 1  Part 2

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