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Exondys 51 ralentit le déclin des fonctions respiratoires

Merci à Bio SpaceIOS PressScience Daily pour le contenu de cet article.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. La fonction pulmonaire se dégrade progressivement à mesure que le processus dystrophique affecte les muscles respiratoires, y compris le diaphragme. Des stratégies pour arrêter cette grave détérioration progressive sont nécessaires pour prolonger la vie et en améliorer la qualité.

Les résultats de trois essais cliniques utilisant l’eteplirsen montrent des résultats prometteurs

Sarepta, avec la faculté de médecine de Harvard, l’hôpital pour enfants de Philadelphie, l’hôpital national pour enfants, le centre de recherche coopérative sur la dystrophie musculaire Paul D. Wellstone et l’Ohio State University ont publié les résultats de trois essais dans le Journal of Neuromuscular Diseases.

Cette étude réalisée dans le cadre de trois essais cliniques montre que l’Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta Therapeutics ralentit le déclin respiratoire causé par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Le déclin respiratoire chez les patients traités par eteplirsen était significativement inférieur, et ce, à tous les stades de la maladie.

Au fur et à mesure que la maladie évolue, les patients nécessitent des interventions cliniques de plus en plus poussée. Le risque de décès est accru dès que ce déclin respiratoire atteint un seuil critique.

Eteplirsen pourrait ralentir le déclin ce qui pourrait avoir des implications positives notables sur la qualité de vie. Un suivi à plus long terme est nécessaire.

La fonction pulmonaire

La fonction pulmonaire peut être mesurée en évaluant un certain nombre de paramètres différents, notamment la quantité totale d’air pouvant être déplacée dans les poumons après une inspiration maximale, puis une expiration (capacité vitale forcée [FVC]), ainsi que la pression soutenue maximale générée pendant l’inspiration (pression inspiratoire maximale [MIP]) et l’expiration (pression expiratoire maximale [MEP]). La CVF mesure le débit des muscles inspiratoires et expiratoires cette méthode est largement utilisée dans la DMD pour évaluer la fonction respiratoire.

À propos d’Exondys 51

  • Exondys 51 a été approuvé aux États-Unis en septembre 2016.
  • Exondys 51 est approuvé pour un sous-ensemble spécifique de patients atteints de DMD pouvant se soumettre au traitement par le saut de l’exon 51. Cela représente environ 13% des patients atteints de DMD.
  • En septembre 2018, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rejeté la demande d’exondys 51 de Sarepta.
  • RÉCEPTION D’UN AVIS NÉGATIF POUR EXONDYS® EN EUROPE
  • La thérapie coûte environ 300 000$ US par patient et par année.
  • La société attend une décision de la FDA concernant son traitement à l’exon 53, Golodirsen, cet été. Il conviendrait à environ 8% des patients atteints de DMD.
  • DES NOUVELLES DE GOLODIRSEN, LE SAUT DE L’EXON 53
  • Ce traitement n’est pas actuellement disponible au Canada et doit être homologué par Santé Canada pour le marché canadien.
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