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Généthon annonce le traitement d’un premier patient

Généthon annonce le traitement d’un premier patient thérapie génique GNT004

Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne.

Communiqué de presse original > Généthon

 

Un premier patient a été traité à I-motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires situé à l’hôpital Trousseau, à Paris, dans le cadre de l’essai de thérapie génique mené par Généthon dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Un jeune garçon atteint de dystrophie musculaire de Duchenne a reçu une première dose de thérapie génique GNT 0004. Il est le premier d’un essai multicentrique international de phase I/II/III, approuvé en France par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) et au Royaume-Uni par la British Medicines & Healthcare products Regulatory Agency, dont Généthon est le promoteur.

 

Frédéric Revah, le directeur général de Généthon – « Le traitement de ce jeune patient est une première étape profondément symbolique pour Généthon et la concrétisation de 30 ans de recherches pionnières de Généthon. Cet essai incarne la qualité des recherches qui sont menées dans nos laboratoires, en collaboration avec des équipes internationales d’excellence. La myopathie de Duchenne est une maladie particulièrement complexe, car elle touche tous les muscles. Nous devons donc rester prudents, mais nous sommes fiers que les technologies mises au point à Généthon deviennent aujourd’hui des candidats-médicaments susceptibles de changer l’avenir des patients. »

 

Pr Muntoni, du Dubowitz Neuromuscular Centre UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital (Londres, Royaume-Uni), investigateur principal de l’essai – « Nous manquons cruellement de traitements pour la myopathie de Duchenne à ce jour. Nous plaçons beaucoup d’espoirs dans ce candidat-médicament. »

 

À propos du GNT004

Le produit de thérapie génique (GNT004) utilisé est composé d’un vecteur AAV (virus adeno-associé)* et d’un gène optimisé, une version raccourcie, mais fonctionnelle du gène codant pour la dystrophine, la protéine déficiente chez les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ce produit associant cette micro-dystrophine à un vecteur conçu pour s’exprimer dans les tissus musculaires, après une injection intraveineuse unique, a été mis au point par Généthon, en partenariat avec les équipes du Pr Dickson (University of London, Royal Holloway) et de l’Institut de Myologie (Paris). Il est co-développé pour l’essai clinique avec Sarepta Therapeutics. Dans cette vidéo, le professeur George Dickson répond à nos questions sur la thérapie génique et les médicaments de saut d’exon.

 

À propos du vecteur AAV

Le virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l’homme et les primates. Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études pré-cliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III.

 

A propos de l’essai

Cet essai de thérapie génique de phase I/II/III est un essai multicentrique de recherche de dose, suivi d’une étude randomisée d’efficacité, réalisée pour mesurer l’efficacité du produit contre placebo. Au bout d’un an, les patients ayant reçu le placebo devraient recevoir le produit GNT 0004. L’essai a reçu une autorisation en France, au Royaume-Uni (des demandes d’autorisation sont en cours aux EtatsUnis et en Israël) et inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche. Le critère d’évaluation principal de l’essai est l’évaluation de l’évolution, à un an, des capacités motrices des sujets traités selon l’échelle de mesure North Star (NSAA). La NSAA est une échelle validée de 17 items visant à mesurer les capacités motrices fonctionnelles chez les enfants ambulants.

 

À propos de Généthon

Créé par l’AFM-Téléthon, Généthon est un centre de recherche et de développement à but non-lucratif dédié à la thérapie génique des maladies rares, de la recherche à la validation clinique. Généthon mène plusieurs programmes en cours au stade clinique, pré clinique et de recherche pour des maladies rares du muscle, du sang, du système immunitaire et du foie. Un premier produit intégrant des technologies issues de recherches pionnières dans ses laboratoires a obtenu une autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis, en Europe et au Japon pour l’amyotrophie spinale et un second produit est en phase de demande d’une autorisation de mise sur le marché pour une maladie rare de la vision. 9 autres produits issus de la R&D de Généthon, seul ou en collaboration, sont aujourd’hui en essai clinique, et plusieurs autres sont en phase de préparation aux essais cliniques pour 2021 et 2022. Suivre Généthon sur Twitter et sur LinkedIn

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