Une série vidéo sur les recherches canadienne
Cette série d’entrevues vidéo porte sur des scientifiques canadiens travaillant à trouver des solutions pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Nous espérons vous connectez, la communauté DMD, avec ces scientifiques. Vous serez heureux d’en apprendre plus à propos de leur motivation et de leur dévouement pour cette cause. D’ailleurs, ils aiment en apprendre plus vous la communauté, car leurs découvertes ont un impact sur vos vies. Nous souhaitons que ces entrevues vous aident à mieux comprendre des concepts scientifiques qui ne sont pas toujours simples à saisir.
Jacques P. Tremblay CRISPR/Cas9
En ce moment, le professeur Jacques P. Tremblay réalise des choses dont il ne rêvait pas il y a de cela cinq ans… C’est en fait pour cette raison qu’il ne prend pas sa retraite, car Il espère trouver un traitement pour la DMD avant la fin de sa carrière. Dans le cadre, de cette série d’entrevue nous espérons vous connectez, vous les familles, avec les scientifiques. Il vous fera chaud au cœur d’en apprendre plus à propos de leur motivation et de leur dévouement pour cette cause. D’ailleurs, ils aiment en apprendre plus sur vous, car leurs découvertes ont un impact sur vos vies. Cette entrevue a pour objectif de vous aider à mieux comprendre la technologie CRISPR/Cas9 et son fonctionnement pour la DMD.
Jacques P. Tremblay « Le principal message d’espoir que je peux livrer aux familles, c’est que la recherche avance de façon fantastique. Je fais des choses actuellement que je ne rêvais pas de faire il y a cinq ans. C’est pour ça que je ne prends pas ma retraite. »
Au sujet de Jacques P. Tremblay
Jacques P. Tremblay a obtenu un B.Sc. en Biochimie de l’Université McGill en 1970, et un doctorat en Neurosciences de UCSD (University of California in San Diego), en 1974. Il a été stagiaire postdoctoral au Laboratoire de Neurobiologie de l’Hôpital de l’Enfant-Jésus, de 1975 à 1976. Les recherches de son groupe utilisent actuellement la technologie CRISPR/Cas9 pour corriger le gène de la dystrophine, en créant une délétion supplémentaire pour produire un exon hybride du gène de la dystrophie, qui non seulement rétablit l’expression de la dystrophine, mais produit une dystrophine qui a une structure normale.
Qu’est que la technologie CRISPR/Cas9 ?
Jacques P. Tremblay : La technologie CRISPR/Cas9 est une technologie qui a été d’abord identifiée dans les bactéries. Les bactéries se servaient de ça pour couper le génome du virus qui les infecte. Il y a environ cinq ans, les chercheurs se sont aperçus que cette technologie-là permet, non seulement couper des gènes des virus, mais permet de couper des gènes dans les animaux, dans les plantes et surtout, dans les humains.
Comment fonctionne la technologie CRISPR/Cas9 pour la DMD ?
Jacques P. Tremblay : Pour l’instant, pour la dystrophie musculaire de Duchenne, on se sert surtout d’une approche qui vise à couper à un ou deux endroits pour enlever une partie de la séquence du gène, et même si ça peut paraître surprenant, ceci peut permettre de rétablir l’expression de la dystrophine, la protéine manquante. Donc à long terme, ce que l’on espère faire avec la technologie CRISPR/Cas9, c’est de développer une thérapie génique pour les enfants atteints de la dystrophie de Duchenne.
Les essais cliniques pour les patients, c’est pour quand ?
Jacques P. Tremblay : Personnellement, je suis un optimisme et je pense qu’on pourra commencer à faire des essais cliniques, pour la dystrophie musculaire de Duchenne, dans environ de trois à quatre ans. Ça, c’est un essai clinique qui se fera sur une dizaine de patients. Et il va falloir faire d’autres essais cliniques sur un plus grand nombre de patients par la suite avant que le traitement devienne disponible.
Pour en savoir plus au sujet des travaux du professeur Jacques P. Tremblay : Centre de recherche du CHU de Québec
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