Malheureusement, la FDA, dit non, au traitement « Kyndrisa (drisapersen) ». Ce traitement peut représenter une option thérapeutique importante pour les garçons atteints de DMD-Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), dont les mutations peuvent être corrigées grâce au saut de l’exon 51.
Cette décision est une déception pour la communauté DMD-Dystrophie musculaire de Duchenne, aux États-Unis.
« We are disappointed that the FDA did not approve drisapersen, given the significant benefit that many Duchenne boys experienced when they were on an early and consistent treatment protocol of the drug, » Debra Miller, chief executive of CureDuchenne said in a statement.
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