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Après un incident lié à la sécurité, la FDA a suspendu l’essai clinique de Solid Biosciences portant sur SGT-001, un médicament à l’essai pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cet arrêt clinique forcé est la deuxième mauvaise nouvelle que la communauté de la DMD a reçue ce mois-ci. La semaine dernière, le géant pharmaceutique suisse Roche a annoncé qu’il mettait fin à son étude sur une protéine expérimentale chez des garçons atteints de DMD. Roche a déclaré qu’une analyse des données en cours indiquait que son traitement RG6206 était « très peu probable » pour démontrer des bénéfices cliniques.

La Force partage ce communiqué de presse fourni par Solid Biosciences, émis le 12 novembre 2019,> COMMUNIQUÉ DE PRESSE <

Solid Biosciences fournit une mise à jour du programme SGT-001

Solid Biosciences Inc. a présenté une mise à jour clinique concernant SGT-001, une thérapie de transfert de gène à base de micro dystrophine, et a indiqué que la FDA aux États-Unis avait informé à l’entreprise que IGNITE DMD, son étude de phase I / II sur SGT-001, avait été suspendue. 

À ce jour, six patients ont reçu SGT-001, thérapie du transfert de gène de Solid, à l’étude pour la DMD. Cela inclut trois patients de la première cohorte, qui continuent à bien se porter et sont suivis conformément au protocole de l’étude. Trois patients ont ensuite été traités dans la deuxième cohorte. Les deux premiers patients se portent bien et sont suivis conformément au protocole de l’étude.

Le troisième patient d’une autre cohorte, recevant une dose à la fin du mois d’octobre, a présenté un événement indésirable grave (serious adverse event, SAE), lié au médicament à l’étude, caractérisé une diminution du nombre de globules rouges, une lésion rénale aiguë et une cardiopathie et une insuffisance pulmonaire. Aucune anomalie liée aux cytokines ni à la coagulation n’a été observée. Actuellement, le patient est suivi de près par son équipe de soins. Il se remet et continue de s’améliorer.

La société a signalé l’événement à la FDA et au « Data Safety Monitoring Board (DSMB) ». La FDA a informé l’entreprise que l’étude avait été mise en suspens clinique. Solid travaillera avec la FDA dans le but de résoudre le problème et de déterminer les prochaines étapes pour IGNITE DMD. La société continue de planifier la publication de données supplémentaires sur les bio marqueurs avant la fin de l’année.

 

Ilan Ganot, directeur général, président et cofondateur de Solid Biosciences – « Nous sommes encouragés par le rétablissement de ce patient. Je tiens à remercier le patient et sa famille pour leur participation à notre étude, ainsi que l’équipe de l’Université de Floride pour les excellents soins fournis. Nous restons déterminés à proposer de nouveaux traitements significatifs à la communauté de la DMD et continuons de croire en la structure du SGT-001 et en les avantages potentiels que cela pourrait offrir aux patients. Dans les semaines à venir, nous prévoyons de mieux comprendre l’activité biologique et les avantages potentiels du SGT-001. Nous sommes impatients de partager ces données supplémentaires et de travailler avec la FDA pour résoudre le problème clinique et déterminer les prochaines étapes du programme. « 

 

L’année dernière, la FDA a suspendu l’essai clinique à la suite du signalement d’un événement indésirable grave. Solid Biosciences annonce la mise en attente des essais cliniques sur le transfert du gène de la microdystrophine SGT-001 dans le cadre d’une étude clinique de phase I/II sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Cette suspension a été levée en juin 2018 après que la société eut répondu aux préoccupations de la FDA.

À propos de SGT-001

Le SGT-001 est une thérapie génique qui utilise la technique du transfert de gène par virus adéno-associé* (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) sous investigation pour sa capacité à traiter la cause génétique sous-jacente de la DMD. Le SGT-001 est un médicament candidat administré par voie systémique* qui livre un gène synthétique de la dystrophine, appelé micro dystrophine, à l’organisme. Cette micro dystrophine code vers un substitut de protéine fonctionnelle qui s’exprime dans les muscles et stabilise les protéines associées essentielles.

  • Virus adéno-associé > Est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l’homme et les primates. Lien
  • Voie systémique > Les formes d’administration systémiques agissent sur tout l’organisme (par voie générale). Lien

Les données du programme pré-clinique de Solid suggèrent que SGT-001 pourrait ralentir ou arrêter la progression de la DMD, indépendamment de la mutation génétique ou du stade de la maladie.

Le SGT-001 est basé sur les recherches pionnières en biologie de la dystrophine menées par les Dr Jeffrey Chamberlain de l’Université de Washington et le Dr Dongsheng Duan de l’Université du Missouri. SGT-001 a obtenu la désignation de maladie rare en pédiatrie, ou RPDD, aux États-Unis, et la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne.

Apprenez-en plus ici

Si vous ne vous souvenez pas des détails de la micro dystrophine et de la thérapie génique, nous vous invitons à regarder l’interview que nous avons menée à Londres avec le Dr. Jeffrey Chamberlain PH.D.:  Ici

À propos de  Solid Biosciences

Solid Biosciences est une société du secteur des sciences de la vie qui se consacre uniquement à la recherche de thérapies utiles pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Fondé par des personnes touchées par la maladie, Solid est un centre d’excellence pour la DMD. Il rassemble des experts en sciences, en technologie et en soins de santé pour faire avancer un porte folio de médicaments candidats. À l’heure actuelle, Solid propose des programmes sur quatre plates-formes scientifiques: les thérapies correctives, les thérapies modifiant la maladie, la compréhension de la maladie et les appareils et accessoires fonctionnels. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.solidbio.com.

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