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La thérapie génique de Pfizer sur la voie rapide de la FDA

thérapie génique de Pfizer

Pfizer reçoit la désignation accélérée de la FDA pour la thérapie génique expérimentale sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Communiqué de presse original > NEW YORK–(BUSINESS WIRE)

Pfizer Inc. a annoncé que son traitement expérimental en thérapie génique (PF-06939926) en cours de développement pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. PF-06939926 est actuellement évalué pour déterminer l’innocuité et l’efficacité de cette thérapie génique chez les garçons atteints de DMD.

Fast Track est un processus conçu pour faciliter le développement et accélérer l’examen de nouveaux médicaments destinés à traiter ou à prévenir des maladies graves susceptibles de répondre à un besoin médical non satisfait. Cette désignation a été accordée sur la base des données de l’étude de phase 1b qui indiquaient que l’administration intraveineuse de PF-06939926 était bien tolérée pendant la période de perfusion et que les niveaux d’expression de la dystrophine se maintenaient sur 12 mois.

 

Brenda Cooperstone, MD, Directrice du développement, Maladies rares, Développement mondial de produits Pfizer – “La décision de la FDA d’accorder la désignation Fast Track de notre thérapie génique expérimentale souligne l’urgence de répondre à un besoin de traitement non satisfait pour la dystrophie musculaire de Duchenne. La DMD est une maladie dévastatrice et les patients et leurs parents attendent désespérément des options de traitement. Nous travaillons à faire progresser notre programme de phase 3 prévu le plus rapidement possible.”

 

La DMD est une maladie liée à l’X dévastatrice et potentiellement mortelle causée par des mutations dans le gène codant pour la dystrophine, qui est nécessaire pour une bonne stabilité et un bon fonctionnement de la membrane musculaire. Les patients présentent une dégénérescence musculaire qui s’aggrave progressivement avec l’âge dans la mesure où ils ont besoin d’une assistance en fauteuil roulant lorsqu’ils sont au début de l’adolescence et, malheureusement, succombent généralement à leur maladie à la fin de la vingtaine.

 

À propos PF-06939926

PF-06939926 est une capside expérimentale de virus adéno-associé de sérotype 9 (rAAV9) portant une version raccourcie du gène de la dystrophine humaine (mini-dystrophine) sous le contrôle d’un promoteur spécifique du muscle humain. La capside rAAV9 a été choisie comme vecteur de délivrance en raison de son potentiel à cibler le tissu musculaire. Pfizer a lancé l’étude multicentrique de phase 1b, ouverte, non randomisée, à dose croissante d’une seule perfusion intraveineuse de PF-06939926 en 2018. Le but de l’étude est d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de cette thérapie génique expérimentale. Les autres objectifs de l’étude clinique comprennent la mesure de l’expression et de la distribution de la dystrophine et l’évaluation de la force, de la qualité et de la fonction musculaires.

Données du programme de thérapie génique DMD de phase 1b, y compris les données de neuf garçons supplémentaires, qui ont tous reçu la dose élevée de la thérapie expérimentale. Un total de 15 garçons ont maintenant été traités avec la dose élevée et 18 garçons ont été traités dans l’ensemble. > Sources <

  • Aucun événement indésirable grave (EIG) n’a été observé parmi les neuf garçons supplémentaires qui ont été traités en utilisant un régime immunomodulateur modifié et un schéma de surveillance. Le traitement prophylactique aux stéroïdes a également été changé de 1 mg / kg à une dose intermédiaire de 2 mg / kg.
  • Trois des neuf garçons ont reçu une dose de produit de thérapie génique fabriqué à l’aide du procédé de fabrication commercial mis au point dans l’usine de Pfizer à Sanford, en Caroline du Nord.
  • Sur la base de ces données, la société prévoit de lancer l’étude pivot dans les prochaines semaines, avec le projet de réaliser une analyse intermédiaire des données cliniques en 2022.

 

À propos de Pfizer Rare Disease

Les maladies rares incluent certaines des maladies les plus graves et touchent des millions de patients dans le monde, ce qui représente une opportunité d’appliquer leurs connaissances et leur expertise pour aider à avoir un impact significatif sur la réponse aux besoins médicaux non satisfaits. L’accent de Pfizer sur les maladies rares s’appuie sur plus de deux décennies d’expérience, une unité de recherche dédiée aux maladies rares et un portefolio mondial de plusieurs médicaments dans plusieurs domaines de maladies, y compris les troubles hématologiques, neurologiques, cardiaques et métaboliques héréditaires rares.

Pfizer Rare Disease combine une science pionnière et une compréhension approfondie du fonctionnement des maladies avec les connaissances issues de collaborations stratégiques innovantes avec des chercheurs universitaires, des patients et d’autres entreprises pour fournir des traitements et des solutions transformateurs. Pfizer innove chaque jour, tirant parti de son empreinte mondiale pour accélérer le développement et la livraison de médicaments révolutionnaires et l’espoir de guérison.

Cliquez ici pour en savoir plus sur leur portefolio et sur la manière dont Pfizer responsabilise les patients, engage les communautés dans leurs programmes de développement clinique et soutient les programmes qui renforcent la sensibilisation aux maladies.

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La Force discute avec le Dr Jeffrey Chamberlain au sujet de la thérapie de remplacement du gène de la microdystrophine associée à l’adénovirus (AAV).

La Force DMD / Communiqué de presse de Pfizer à propos de la thérapie génique

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