Le développement d’edasalonexent sera arrêté

développement edasalonexent arrêté

Catabasis Pharmaceuticals annonce les premiers résultats de l’essai de phase 3 Polaris DMD sur l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

 

L’étude Polaris DMD n’a pas atteint les critères d’évaluation primaires ou secondaires – Le développement d’edasalonexent sera arrêté.

Communiqué de presse original > BOSTON, MA, OCTOBER 26, 2020

 

Catabasis a annoncé que l’essai de phase 3 PolarisDMD sur l’edasalonexent pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n’a pas atteint le critère d’évaluation principal, un changement par rapport à la valeur initiale de l’évaluation ambulatoire North Star (NSAA) sur un an d’edasalonexent par rapport au placebo. Les tests fonctionnels chronométrés (temps pour se tenir debout, marche / course de 10 mètres et montée de 4 marches) n’ont pas non plus montré d’améliorations statistiquement significatives. Edasalonexent s’est avéré être généralement sûr et bien toléré dans cet essai. Catabasis arrête les activités liées au développement d’edasalonexent, y compris l’essai d’extension en ouvert GalaxyDMD en cours. La société prévoit de travailler avec des conseillers externes pour explorer et évaluer les options stratégiques à l’avenir.

 

Jill C. Milne, Ph.D., PDG de Catabasis – «Nous sommes profondément attristés et déçus par les résultats de notre essai de phase 3 PolarisDMD. Je tiens à remercier sincèrement tous les garçons, leurs familles et leurs soignants, les chercheurs et les sites d’essai qui ont participé et qui ont permis ce programme. Toute l’équipe de Catabasis a travaillé sans relâche pour trouver un traitement pour cette maladie évolutive. Nous espérons que nos données et nos travaux à ce jour pourront être utilisés au profit des recherches en cours et futures sur la DMD. »

 

L’essai de phase 3 était un essai contrôlé par placebo d’un an conçu pour évaluer l’innocuité et l’efficacité d’edasalonexent chez les garçons âgés de 4 à 7 ans (jusqu’à 8 ans) atteints de la DMD. L’essai mondial a recruté 131 garçons dans huit pays, quel que soit le type de mutation, qui n’étaient pas sous stéroïdes. Edasalonexent a été bien toléré, ce qui correspond au profil de tolérance observé à ce jour. La majorité des événements indésirables étaient de nature bénigne et les événements indésirables les plus courants liés au traitement étaient la diarrhée, les vomissements, les douleurs abdominales et les éruptions cutanées. Il n’y a eu aucun événement indésirable grave lié au traitement ni aucune réduction de dose. La pandémie mondiale de COVID-19 n’a eu aucun impact significatif sur l’essai ou ses résultats. Les données de l’essai PolarisDMD seront analysées plus avant et devraient être présentées lors d’une prochaine conférence scientifique et publiées.

 

Pat Furlong, présidente fondatrice et chef de la direction de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) – «Ces résultats sont décourageants pour la communauté de la DMD, et en particulier pour les garçons qui ont participé à cet essai et leurs familles. Cependant, les résultats contribuent aux données d’histoire naturelle de la DMD et ajoutent à la base de nos connaissances qui produira un jour une thérapie fondamentale à long terme pour cette maladie. L’avancement continu de la recherche et le développement d’options de traitement possibles resteront d’une importance cruciale pour notre communauté. Nous apprécions les efforts et l’engagement de Catabasis envers chaque famille qui est ou a déjà été touchée par la DMD. »

 

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles.

  • Regardez la vidéo ici , la Dre Joanne Donovan répond à nos questions sur l’edasalonexent (CAT-1004)

 

À propos de La Force DMD

La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.

Catabasis tient à remercier sincèrement tous ceux qui ont participé et activé le programme edasalonexent. Lire plus ici.

0 réponses

Répondre

Se joindre à la discussion ?
Vous êtes libre de contribuer !

Laisser un commentaire

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *

Ce site utilise Akismet pour réduire les indésirables. En savoir plus sur comment les données de vos commentaires sont utilisées.