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Le 25 avril dernier, deux représentantes de La Force se sont rendues à Washington, DC, pour assister à la Conférence Ad-Comm de la Food & Drug Administration (FDA), qui portait sur l’approbation de nouveaux traitements pour la DMD.

Ce qui suit est ce qu’elles ont tenu à communiquer à la communauté DMD à leur retour de la capitale américaine.

« FDA, please don’t let me die early… »
C’est ainsi que se concluait l’étonnant plaidoyer de Billy Ellsworth, 15 ans, venu se tenir debout – dans tous les sens de l’expression – devant les membres de la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis présents à l’événement. À 15 ans, il est encore capable de se tenir debout sur ses deux jambes, et ça, c’est tout à fait inhabituel dans le développement naturel de la dystrophie musculaire de Duchenne : c’est parce que Billy bénéficie depuis déjà plusieurs années de traitements à l’Eteplirsen.

Je regarde du coin l’œil Marie-Catherine, mon amie et partenaire à la Fondation La Force, et je me demande comment elle fait pour tenir le coup à entendre tous ces témoignages d’enfants vivant actuellement à des stades plus avancés de la dystrophie musculaire de Duchenne. L’an dernier, nous avons réussi à obtenir un accès spécial pour un autre traitement, l’Ataluren (Translarna), pour son fils Anakin; efforts qui ont également bénéficié à quatre autres familles au Canada; mais maintenant, ce traitement, tout comme l’Eteplirsen, vit sous la menace de ne pas être approuvé et risque d’être perdu, cela malgré qu’il ait donné des résultats immédiats (après 3 mois) dans le cas d’Anakin.

Ce grand meeting de lundi, c’était un peu comme si le traitement Eteplirsen passait devant la cour de la FDA. En matinée, la compagnie pharmaceutique Sarepta, a tout d’abord déposé ses preuves, suivi de la FDA, qui a fait sa plaidoirie, graphiques et présentations Power-Point à l’appui; puis, en après-midi, il y eut 51 témoignages d’enfants, de familles et de scientifiques sur le traitement devant le comité qui doit subséquemment faire une recommandation à la FDA. Ensuite, la FDA doit trancher la question et prendre la décision d’approuver ou non le traitement.

L’EFFET DOMINO

Dans l’arène des maladies rares, il est virtuellement impossible d’avoir accès au même genre de données que pour les maladies avec un plus grand bassin de patients. Dans le cas de la DMD, chaque enfant évolue à son propre rythme, chaque cas est unique : il est donc très difficile de mesurer les impacts d’un traitement sur un petit groupe de patients. Chaque traitement en développement ne peut traiter qu’environ 13% d’une population donnée (qui est, aux États-Unis, par exemple, de 15 000 enfants atteints). Les normes d’approbation doivent être plus flexibles et être progressives dans le cas des maladies rares, sinon, il est pratiquement impossible de développer et de faire approuver un traitement.  Certain scientifiques croient qu’une combinaison de traitements pourrait constituer une cure, mais, si aucun traitement n’est approuvé cela va décourager les autres compagnies de biotechnologie de développer les autres traitements, car ceux-là aussi ne peuvent traiter qu’une seule mutation et ils se buteront au même genre d’obstacle.

On peut se demander quelles sont les conséquences d’une décision positive ou négative de la FDA pour les Canadiens? Vous ne serez pas surpris d’apprendre qu’historiquement les décisions de Santé Canada sont influencées par celles de nos voisins du sud.

Au cours de ces 11 heures de réunion, j’ai souvent regardé d’un œil inquiet mon amie Marie-Catherine, car il est clair que c’est extrêmement difficile pour elle d’entendre ces témoignages et d’avoir à faire face à cette réalité qui n’est pas encore la sienne, car son fils n’a que 8 ans.

Je regarde tous ces gens dans la salle, dont  plusieurs sont à la tête d’une fondation en plus de s’occuper de leur(s) enfant(s) malade(s) (parfois cela va jusqu’à trois !…), et je ne vois que du courage. Certains d’entre eux, comme Pat Furlong, la fondatrice de PPMD, font partie de la première génération – leurs enfants sont morts de la dystrophie musculaire de Duchenne –, mais ils continuent la bagarre.

Personnellement, je peux vous dire que cette longue journée aura changé à tout jamais ma perception des problèmes dans la vie. Je me sens triste pour tous ces parents, mais jamais je ne pourrais réellement comprendre la douleur à laquelle ils font face.

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