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Les inscriptions pour l’essai clinique PolarisDMD ont surpassé leur cible

La phase 3 de l’essai PolarisDMD d’edasalonexent a dépassé le nombre de patients ciblés

 

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter ».

 

Catabasis Pharmaceuticals, Inc.a annoncé aujourd’hui l’achèvement des inscriptions pour l’essai de phase 3 PolarisDMD sur l’edasalonexent pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La cible de 125 garçons a été dépassée en raison du vif intérêt manifesté par leurs 40 sites cliniques dans 8 pays et du soutien des organisations de patients. Les résultats préliminaires de l’essai de phase 3 PolarisDMD sont attendus au quatrième trimestre de 2020 et l’essai devrait permettre de faire une application pour un nouveau médicament, New Drug Application (NDA), aux États-Unis en 2021. 

COMMUNIQUÉ DE PRESSE

 

Joanne Donovan, M.D., Ph.D., Médecin en chef de Catabasis “Nous sommes ravis de franchir cette étape importante. L’intérêt et les réactions des familles et des sites d’essai ont été extrêmement positifs. À une époque où les essais pour la DMD sont multiples, nous sommes ravis que les médecins et les familles aient choisi l’essai PolarisDMD de phase 3 pour edasalonexent. Edasalonexent a le potentiel d’être une thérapie de base, apportant un bénéfice aux garçons, indépendamment de leur mutation, au bénéfice de la fonction musculaire, ainsi que de la fonction cardiaque et de la santé des os. Nous sommes impatients de terminer l’essai l’année prochaine et nous travaillons avec diligence dans le but de mettre edasalonexent à la disposition des patients.”

 

L’étude PolarisDMD a recruté 130 garçons âgés de 4 à 7 ans présentant n’importe quel type de mutation et qui n’avaient pas pris de stéroïdes au cours des six derniers mois. Il s’agit d’un essai randomisé, à double insu, contrôlé par placebo, avec une randomisation de 2 à 1, de sorte que deux garçons reçoivent un traitement par edasalonexent pour chaque garçon qui reçoit un placebo. Après 52 semaines, tous les garçons et leurs frères et sœurs éligibles devraient avoir la possibilité de s’inscrire à GalaxyDMD, une étude de prolongation ouverte destinée à évaluer la sécurité à long terme d’edasalonexent. En savoir plus ici.

 

Qu’est-ce que Edasalonexent?

L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie. Vous pouvez visiter Catabasis ici:  www.catabasis.com.

 

À propos de la Phase 3 PolarisDMD

L’essai mondial de phase 3 PolarisDMD est un essai randomisé, à double insu et contrôlé par placebo, d’une durée d’un an, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’edasalonexent chez les patients atteints de DMD. L’étude a inclus des patients âgés de 4 à 7 ans, quel que soit le type de mutation, qui n’avaient pas pris de stéroïdes pendant au moins six mois. Les garçons recevant une dose stable d’eteplirsen étaient également éligibles. Le critère principal d’évaluation de l’efficacité est la modification du score de l’évaluation ambulatoire North Star après 12 mois de traitement par edasalonexent par rapport au placebo. Les principaux critères secondaires incluent les tests de fonctionnement chronométrés en fonction de l’âge: temps de repos, montée de 4 marches et course / marche de 10 mètres. Les évaluations de la croissance, de la santé cardiaque et des os sont également incluses en tant que domaines potentiels de différenciation importants. Pour chaque garçon recevant un placebo, deux garçons reçoivent 100 mg / kg / jour d’edasalonexent et, après 12 mois, tous les garçons devraient recevoir edasalonexent dans le cadre de l’étude d’extension ouverte GalaxyDMD. La conception de l’essai PolarisDMD s’est appuyée sur des discussions avec les organismes de réglementation, ainsi que sur l’avis des médecins traitants, des associations de patients et des familles de garçons touchés par la DMD. Les résultats préliminaires de l’essai de phase 3 PolarisDMD sont attendus au quatrième trimestre de 2020. Plus d’informations sur l’essai clinique de phase 3 PolarisDMD sont disponibles à l’adresse suivante: clinicaltrials.gov.

 

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

 

À propos de La Force DMD

La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.

 

Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé sur aucun territoire.

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