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Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA

Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen (SRP-4053), un nouveau médicament destiné aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne nécessitant de sauter l’Exon 53.

Communiqué de presse ici : sarepta.com

 

Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que la division de neurologie de la Food and Drug Administration avait accepté sa demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen (SRP-4053). La FDA a indiqué que la décision réglementaire se prendrait le 19 août 2019.

Golodirsen est un phosphodiamidate morpholino-oligomère* conçu pour traiter les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) présentant des mutations génétiques susceptibles de bénéficier du saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine.

L’étude a montré des résultats statistiquement significatifs en faveur du golodirsen sur tous les critères biologiques.

*phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO), en biologie moléculaire, un morpholino est un type de molécule utilisé pour modifier l’expression génétique.

 

Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta  « Si c’est approuvé, golodirsen servira 8% de la population de la DMD, ce qui nous permettra d’aider autant de patients que possible.

« Nous sommes impatients de travailler avec la FDA pour faire progresser cette thérapie importante et l’amener rapidement aux personnes atteintes de DMD qui sont pourraient bénéficier du saut de l’exon 53. »

 

Qu’est-ce que le Golodirsen ?

Le Golodirsen utilise la technologie du saut d’exon et fonctionne en se liant à l’exon 53 du gène de la DMD, de manière à exclure ou sauter cette partie de la séquence. Cela aide à produire une forme plus petite mais fonctionnelle de protéine de dystrophine.

Des résultats positifs

Lors d’un premier essai clinique chez des patients de la DMD, on a démontré que le Golodirsen a le potentiel de traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Communiqué

Pourquoi faut-il sauter certains exons ?

La DMD est causée par des erreurs spécifiques (mutations) dans le gène responsable de produire la dystrophine. La dystrophine est une protéine qui joue un rôle clé dans la fonction des cellules musculaires et les protège des dommages causés par la contraction et la relaxation des muscles. Ces mutations dans le gène de la dystrophine conduisent à une pénurie de cette protéine dans les muscles. N’ayant pas suffisamment de dystrophine, les muscles s’affaiblissent graduellement jusqu’à ce qu’ils ne puissent plus bouger, et finalement la respiration et la fonction cardiaque font défaut.

La maladie est d’emblée mortelle et la mort survient généralement avant l’âge de 30 ans, généralement en raison d’une insuffisance respiratoire ou cardiaque.

 

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