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Nouvelles positives pour Translarna™ (ataluren)

 

L’un des objectifs de notre équipe est de vous informer sur les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles d’un récent communiqué de presse de PTC Therapeutics à propos de Translarna ™ (ataluren). Bonne lecture et merci de partager ces articles au sein de la communauté DMD.

 

Le CHMP adopte un avis positif pour l’extension de Translarna™ (ataluren) afin d’inclure des patients de 2 ans et moins.

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’approbation de l’extension de l’indication de Translarna™ (ataluren) aux enfants ambulatoires âgés de deux à cinq ans qui souffrent de la dystrophie musculaire de Duchenne dûe à une mutation non-sens (nmDMD). Cela élargit l’utilisation au-delà de l’indication actuelle qui destinée pour les patients ambulatoires âgés de plus de cinq ans. Non seulement l’extension de l’étude est prévue, mais le CHMP a également recommandé le renouvellement de l’autorisation pour la commercialisation actuelle de Translarna.

«Le diagnostic et le traitement précoce ont été un élément essentiel de notre stratégie et cette recommandation correspond parfaitement à notre vision d’offrir le meilleur traitement possible aux patients», a déclaré Marcio Souza, chef de l’exploitation de PTC Therapeutics.

 

À propos de Translarna™ (ataluren)

Translarna™ est le premier traitement à viser une cause sous-jacente de la DMD : la mutation non-sens. La mutation non-sens est présente dans environ 13 % des cas de DMD. Comme vous le savez probablement, la DMD est un trouble génétique rare et progressif. Les enfants nés avec la DMD ne produisent pas assez de dystrophine, une composante structurelle importante du muscle. Cela provoque la dégradation et la mort des cellules musculaires. La mutation non-sens, est une erreur dans le code génétique qui stoppent prématurément la production de dystrophine.

Plus : Ataluren un traitement prometteur pour la dmd

 

Qu’est-ce que la DMD?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible affecte directement les muscles. En l’absence de traitement,  les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leur famille; elle entraîne une mort prématurée.

 

Communiqué de presse (en anglais seulement):  News releases, chmp adopts positive opinion expansion translarna

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