PROJET 2 – CRISPR/CAS-9

Du « couper-coller » génétique

Nommée percée scientifique de l’année par la revue Science Magazine en 2015, la technologie d’édition des gènes nommée CRISPR/Cas9 et dérivée d’un mécanisme de défense bactérien, une nouvelle technique de suppression et d’insertion de gènes se répand comme une traînée de poudre dans les laboratoires.

CRISPR/Cas9 est de loin la technique la plus efficace pour corriger des défauts de l’ADN. Il s’agit d’un genre de kit moléculaire, permettant d’aller faire du « couper-coller » dans l’ADN des êtres vivants.

Cela fonctionne essentiellement de la manière suivante :

  • CRISPR est un type de séquence génétique se trouvant naturellement dans certains organismes, dont des virus. Elle est capable de reconnaître une séquence bien précise du génome, c’est-à-dire, d’aller directement à l’endroit où se trouve le défaut responsable de la maladie.
  • Cas9 fait office de « ciseau » et permet de « couper » dans l’ADN à un endroit précis, c’est-à-dire, là où on doit agir.
  • De là, on pourra soit retirer une mutation génétique ou bien insérer un correctif pour le gène défectueux.
  • Grâce à ses mécanismes de réparation de l’ADN, la cellule « recollera » naturellement les bouts.

Une voie encourageante dans la lutte contre la DMD

La Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est le résultat d’une erreur dans la « transcription » du gène responsable de produire la dystrophine. Chez les enfants atteints de la DMD, le gène de la dystrophine est corrompu — il contient une défectuosité génétique (une mutation). Le gène est si mal rédigé que la machinerie cellulaire ne peut lire l’instruction génétique servant à produire la dystrophine, une protéine essentielle au bon fonctionnement des muscles.

Des chercheurs utilisent CRISPR-Cas9 pour enlever la partie corrompue du gène. Effacer l’élément illisible d’une section d’ADN peut restaurer la fabrication de dystrophine.

Les chercheurs ont trouvé un moyen de transporter ce kit moléculaire à bord de virus ayant une attirance particulière pour les cellules musculaires. Ils ont injecté leur mixture à des souris malades qui ne pouvaient synthétiser de dystrophine. Au bout de quelques semaines, les muscles de ces rongeurs se sont mis à produire de la dystrophine,

Génial, c’est le moins qu’on puisse dire !

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Jacques Tremblay CRISPR/CAS9 Vidéo La Force ici

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