Comprendre ce qui se passe avec les nouveaux traitements

De nos jours, nous jouissons d’un merveilleux avantage : l’information sur les nouvelles recherches est largement disponible sur le Web. Cette information est souvent source de grands espoirs pour la communauté DMD. Par contre, parfois, il est difficile de comprendre exactement ce qui se passe. Au-delà de ce que vous pouvez faire pour vous-même ou votre enfant, que pouvez-vous faire en tant que communauté pour être entendu et favoriser l’avènement de nouvelles thérapies pour la DMD ?

Les autorités médicales de partout dans le monde évaluent actuellement plusieurs traitements expérimentaux pour utilisation chez les enfants atteints de DMD.

  • Ataluren (Translarna™) est approuvé dans les États membres de l’Union Européenne (UE), de l’Islande, du Liechtenstein, de la Norvège, d’Israël et de la Corée du Sud pour le traitement de la DMD avec une mutation non-sens chez les patients qui marchent âgés de cinq ans et plus. Translarna™ est le premier traitement approuvé s’attaquant à la cause sous-jacente de la DMD. L’Agence Européenne des médicaments, ou EMA, a désigné ataluren en tant que médicament orphelin et lla Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), a accordé la désignation de médicament orphelin à ataluren pour le traitementDMD avec une mutation non-sens.
  • Exondys 51 (eteplirsen) a reçu une approbation accélérée en septembre 2016 par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), des tests cliniques supplémentaires sont encore requis. Les patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier de la thérapie du saut de l’exon 51 peuvent avoir accès au traitement aux États-Unis. Le MAP (managed access program) sera accessible aux patients qui vivent en Argentine, au Brésil, au Canada, en Colombie, en France, en Allemagne, en Grèce, en Islande, en Italie, au Mexique, en Espagne, en Turquie et au Royaume-Uni.    Muscular Dystrophy News Today      SareptAssist Patient Support