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PTC publie une mise à jour sur Translarna™

PTC fournit une mise à jour de l’application Translarna ™ (ataluren) pour l’expension de son profil d’indication

8 juin 2019 > Communiqué de presse original <

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait achevé son examen d’un projet d’extension d’indication de Translarna ™ (ataluren) pour le traitement de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne par mutation non-sens (nmDMD) non ambulatoire. Bien que le CHMP ait adopté un avis négatif sur l’extension, PTC a été informé par les représentants de l’EMA que le rapport d’évaluation public européen (EPAR) sera mis à jour afin de préciser que les patients qui commencent Translarna en ambulatoire ne sont pas tenus d’interrompre le traitement après la perte de la marche.

 

Translarna est actuellement indiqué chez les patients DMD marchants encore âgés de plus de deux ans. L’extension demandée permettrait l’inclusion de patients non ambulatoires. PTC prévoit demander un réexamen de la procédure dans les deux prochaines semaines et prévoit que le nouvel examen durera environ 4 mois.

 

Marcio Souza, directeur de l’exploitation, PTC Therapeutics, Inc – « Nous sommes déçus des résultats actuels de la procédure d’expansion du profil et de son impact sur les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, mais nous sommes heureux que les patients sous Translarna puissent rester sous traitement après la perte de la marche. Nous restons déterminés à collaborer avec le CHMP pour clarifier les questions en suspens et sommes confiants de pouvoir démontrer les avantages pulmonaires de Translarna chez les patients non ambulatoires. »

 

Translarna a reçu le renouvellement annuel de son autorisation de mise en marché conditionnelle en juin 2019 pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec une mutation non-sens et ambulatoires. En outre, dans le cadre du renouvellement de juin 2019, l’obligation spécifique de PTC concernant la soumission des résultats de l’étude 041, essai clinique en cours sur l’ataluren, a été prolongée jusqu’en septembre 2022.

 

Translarna™ (ataluren) au Canada

Actuellement, Translarna™ (ataluren) n’a pas reçu l’autorisation de mise en marché au Canada. Ce traitement doit d’abord et avant tout être évalué et approuvé pour le marché canadien par Santé Canada. Pour homologuer un médicament, Santé Canada doit s’assurer qu’il répond à certaines exigences d’innocuité, d’efficacité et de qualité.

La Force DMD espère que Translarna™ (ataluren) soit commercialisé le plus tôt possible au Canada pour que tous les jeunes patients puissent en bénéficier.

En savoir plus sur Translarna (ataluren)

Les pionniers dans le traitement de la DMD> regardez le Vlog

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