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Réception d’un avis négatif pour EXONDYS® en Europe

 

Voici les dernières nouvelles d’un récent communiqué de presse de Sarepta Therapeutics à propos de EXONDYS® (eteplirsen). EXONDYS® est conçu pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) devant sauter l’exon 51 du gène de la dystrophine. Bonne lecture et merci de partager ces articles au sein de la communauté DMD.

 

Sarepta reçoit un avis négatif du CHMP pour EXONDYS® (eteplirsen) en Europe

Sarepta Therapeutics, inc., a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis négatif pour EXONDYS® (étéplirsen).

 

Une demande de réexamen sera émise

Sarepta demandera un réexamen de l’avis, ce qui entraînera la nomination d’un nouveau rapporteur et d’un co-rapporteur. La société demandera également qu’un groupe consultatif scientifique sur la DMD soit appelé afin que les spécialistes en maladies neuromusculaires expérimentés dans le traitement des patients puissent fournir des conseils d’experts et un aperçu, entre autres, de la validité des contrôles externes utilisés et de l’importance des paramètres fonctionnels spécifiques, y compris, par exemple, la pertinence d’un ralentissement du déclin des fonctions respiratoires chez les patients atteints de cette maladie difficile à traiter. Le processus de réexamen devrait être terminé d’ici la fin de l’année 2018.

 

EXONDYS® (eteplirsen) un traitement qui utilise le saut d’exon

Ce traitement utilise une technique de saut d’exon, qui permet de sauter la partie endommagée du gène qui empêche la production de dystrophine chez les personnes atteintes de DMD. Il permet à l’organisme de faire une meilleure lecture génétique de la protéine, afin de produire une forme plus fonctionnelle de dystrophine pour les enfants atteints de DMD.

La production d’une dystrophine en partie fonctionnelle peut retarder la destruction des muscles et prolonger la mobilité des personnes affectées par cette maladie rare et dévastatrice. Plus précisément, EXONDYS® (eteplirsen) déclenche le saut de l’exon 51, ce qui concerne 13 % des personnes atteintes de DMD.

 

Qu’est-ce que la DMD?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles.  La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leur famille; elle entraîne une mort prématurée.

 

Plus de liens intéressants:

À propos de Sarepta Therapeutics:  www.sarepta.com.

Vidéo du Professeur Georges Dickson

Communiqué de presse (en anglais)

 

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