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Résultats positifs avec l’essai de micro-dystrophine pour le traitement de la DMD

L’un des objectifs de notre équipe est de vous informer sur les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles d’un récent communiqué de presse de Sarepta Therapeutics. Lors du 23e Congrès international de la World Muscle Society, Jerry Mendell, M.D., a présenté les résultats positifs des quatre enfants traités dans l’essai de thérapie génique à la micro-dystrophine pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Bonne lecture et merci de partager ces articles au sein de la communauté DMD. -Communiqué de presse de Sarepta Therapeutics (en anglais): Sarepta news release.

 

Un aperçu rapide de la thérapie génique micro-dystrophine

Cette thérapie utilise un virus (le virus adénoassocié, ou AAV) pour délivrer la micro-dystrophine, une version plus courte du gène de la dystrophine, qui contient le minimum d’informations nécessaires à la production d’une protéine fonctionnelle de la dystrophine.  Nous avons beaucoup d’espoir que la micro-dystrophine s’avérera un traitement viable pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

 

Quels sont les résultats positifs?

  • Expression robuste de la micro-dystrophine
  • Diminution significative de la créatine kinase (CK)
  • Améliorations dans toutes les fonctions mesurées
  • Aucun événement indésirable grave (EIG) n’a été observé dans l’étude
  • Communiqué de presse de Sarepta Therapeutics (en anglais): Sarepta news release.

 

Mots du Dr. Mendell

“Le but de cette étude était de valider ce que nous avons observé dans les modèles précliniques. Nous avons observé une transduction efficace de notre vecteur, AAVrh74, vers tous les types de muscles ; une expression robuste dans les muscles squelettiques ; une réduction des niveaux de créatine kinase (CK) ; et un profil de sécurité favorable. Tel que dans les modèles précliniques, nous avons également observé dans cette étude précoce qu’une expression robuste pouvait avoir un impact positif sur la progression naturelle de la maladie.”

 

Mots de Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta

“Les résultats encourageants que nous avons précédemment constatés et renforcés chez le quatrième patient accroissent notre détermination à passer rapidement à un essai de confirmation et, en cas de succès, à amener, avec un sentiment d’urgence, ce traitement à la communauté de la DMD partout dans le monde.”

 

Mots de M. Ingram

“Ces résultats nous imposent une obligation envers les patients atteints de cette maladie cruelle, où qu’ils soient. Nous investissons notre énergie, nos ressources et notre créativité pour faire avancer le développement, nous organisons des réunions avec la FDA et d’autres agences du monde entier pour recueillir leurs commentaires, créant ainsi une combinaison d’accès-remboursement convaincante et établissant une capacité de fabrication suffisante pour servir pleinement la communauté si notre programme a du succès.”

 

Qu’est-ce que la DMD ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée.

 

À propos de Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics est une société biopharmaceutique axée sur la découverte et le développement de médicaments génétiques de précision pour le traitement des maladies neuromusculaires rares. La société se concentre principalement sur l’avancement rapide du développement de médicaments susceptibles de traiter avec succès la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com.

 

Pour en savoir plus :

VLOG La Force : Sarepta, grounded in the DMD community

Source : Sarepta Therapeutics, Inc.

Communiqué de presse de Sarepta Therapeutics (en anglais) : Sarepta news release

Essai clinique: clinicaltrials.gov

*Muscular Dystrophy News Today: Microdystrophin Gene Therapy Shows Promising Interim Results in Phase 1/2 Trial

BLOGUE La Force : Thérapie génique et saut d’exon

BLOGUE La Force : Thérapie de remplacement de gène

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