Santhera arrête l’étude de phase 3 SIDEROS

arrête étude phase 3

Santhera va interrompre l’étude de phase 3 SIDEROS et le développement de Puldysa® pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et se concentrer sur la vamorolone.

Communiqué de presse original > Pratteln, Switzerland, October 6, 2020

Santhera Pharmaceuticals annonce l’arrêt de son étude de phase 3 SIDEROS avec Puldysa® (idébénone) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en déclin respiratoire et recevant un traitement simultané par glucocorticoïdes. Les données d’une analyse intermédiaire menée par le Data and Safety Monitoring Board (DSMB) indépendant ont conclu qu’il était peu probable que l’étude atteigne son critère principal. Par conséquent, Santhera interrompra l’étude, retirera la demande d’autorisation de mise sur le marché européenne et mettra fin au programme de développement mondial de Puldysa. La Société a l’intention de lancer un plan de restructuration pour l’entreprise afin de conserver les fonctions clés pour amener le candidat médicament DMD vamorolone aux patients et exécuter ses autres programmes de son portefolio.

Sur la base de l’analyse intermédiaire maintenant terminée dont l’efficacité a été testée, le DSMB a recommandé que l’étude SIDEROS soit interrompue pour cause de futilité. L’analyse intermédiaire était basée sur le critère d’évaluation principal de l’étude, le changement de la capacité vitale forcée en % prédit (CVF% p) entre le début et 18 mois de traitement. Le résultat a révélé que la probabilité d’atteindre le critère principal à la fin de l’étude est trop faible pour justifier la poursuite de l’étude. Le DSMB n’a relevé aucun problème de sécurité.

 

Santhera arrêtera l’essai SIDEROS

Santhera arrêtera l’essai SIDEROS (y compris l’extension), et les participants inscrits à l’étude arrêteront le traitement médicamenteux de l’étude et termineront les évaluations de suivi de l’étude. En outre, suite à la recommandation du DSMB, Santhera discutera de l’impact de la fin de l’étude SIDEROS sur les programmes d’accès élargis en cours avec les organismes de réglementation correspondants.

 

Dario Eklund, PDG de Santhera «Nous tenons à remercier les patients et les familles, ainsi que les enquêteurs et les professionnels de la santé, qui ont participé à l’étude SIDEROS. Sans leurs contributions, nous ne pourrions pas faire progresser la recherche sur la DMD. Bien que ce ne soit évidemment pas le résultat auquel nous nous attendions, tous nos efforts dans la DMD seront désormais concentrés sur la progression du candidat médicament prometteur vamorolone que nous avons récemment autorisé par ReveraGen à son prochain point d’inflexion, la lecture des données de base sur 6 mois de la vision pivot. -Etude DMD prévue pour le deuxième trimestre 2021. »

 

Dans le cadre de cette décision, Santhera a l’intention de lancer un processus de restructuration, en alignant ses opérations pour se concentrer sur la progression de la vamorolone pour la DMD, du lonodelestat pour la fibrose kystique et d’autres maladies pulmonaires au stade de la découverte d’une approche de thérapie génique pour la dystrophie musculaire congénitale.

À propos de SIDEROS

SIDEROS, était un essai clinique sur la DMD, une étude de phase 3 randomisée en double aveugle contre placebo évaluant l’efficacité de l’idébénone pour retarder la perte de la fonction respiratoire chez les patients atteints de DMD. Les patients sous n’importe quel schéma de traitement glucocorticoïde stable et indépendamment de la mutation sous-jacente de la dystrophine ou du statut ambulatoire ont été randomisés pour recevoir de l’idébénone par voie orale (900 mg / jour trois fois par jour) ou un placebo pendant 18 mois. Le critère d’évaluation principal de l’essai estime la différence de traitement en FVC% p (capacité vitale forcée prévue en%). En savoir plus sur Idebenone.

À propos de Santhera

Santhera Pharmaceuticals est une société pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour les maladies neuromusculaires et pulmonaires rares avec un besoin médical non satisfait élevé. Santhera détient une licence exclusive pour toutes les indications dans le monde sur la vamorolone, un candidat-médicament anti-inflammatoire de premier ordre avec un nouveau mode d’action, actuellement étudié dans une étude pivot chez des patients atteints de DMD comme alternative aux corticostéroïdes standard. Le portefolio au stade clinique comprend également le lonodelestat (POL6014) pour traiter la fibrose kystique (FK) et d’autres maladies pulmonaires neutrophiles et l’omigapil et une approche exploratoire de thérapie génique ciblant les dystrophies musculaires congénitales. Santhera a concédé à Chiesi Group les droits ex-nord-américains de son premier produit approuvé, Raxone® (idébénone), pour traiter la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON). Pour plus d’informations, veuillez visiter www.santhera.com.

Blog La Force DMD / Droits mondiaux de la vamorolone pour la DMD

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