Sarepta Therapeutics reçoit une lettre « Complete Response Letter (CRL) » de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant l’application de golodirsen à un nouveau médicament
Sarepta Therapeutics, Inc. annonce avoir reçu une lettre, Complete Response Letter (CRL), de la Food and Drug Administration (FDA) concernant la demande de nouveau médicament (NDA) demandant l’approbation accélérée de l’injection de golodirsen pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour les patients avec une mutation de l’exon 53. – News Release –
Qu’est-ce qu’une Complete Response Letter (CRL)
Recevoir l’une de ces lettres signifie que la FDA a terminé l’examen d’une demande de nouveau médicament et a décidé de ne pas l’approuver sous sa forme actuelle.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis envoie une lettre de réponse complète pour informer qu’elle a achevé l’examen de la demande concernant un nouveau médicament ou un médicament générique et a décidé de ne pas l’autoriser à la commercialisation sous sa forme actuelle. Recevoir l’une de ces lettres de la FDA n’est jamais une bonne nouvelle, mais son impact à long terme varie. – The Motley Fool –
Le CRL cite deux préoccupations:
- Le risque d’infections liées aux ports de perfusion intraveineuse
- Une toxicité rénale avec le golodirsen a été observée dans les modèles pré-cliniques à des doses dix fois supérieures à la dose utilisée dans les études cliniques.
La toxicité rénale n’a pas été observée dans l’étude 4053-101, sur laquelle était fondée la demande de golodirsen.
Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta – « Nous sommes très surpris d’avoir reçu la lettre de réponse complète cet après-midi. Au cours de son examen, l’Agence n’a soulevé aucune question laissant à penser que le golodirsen ne pouvait pas être approuvé, y compris les problèmes à la base de cette lettre de réponse complète. »
Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta – « Nous collaborerons avec la Division pour résoudre les problèmes soulevés dans cette lettre et, dans toute la mesure du possible, trouver une voie rapide pour l’approbation du golodirsen. Nous savons que la communauté des patients attend. »
Quelle est la prochaine étape?
Sarepta demandera immédiatement une réunion avec la FDA pour déterminer les prochaines étapes. L’étude ESSENCE (4045-301), une étude mondiale randomisée, à double insu et contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité de golodirsen et de Casimersen, l’agent de saut d’exon 45, est en cours.
En savoir plus sur golodirsen
Comme Exondys 51, le golodirsen, que Sarepta espère vendre sous le nom de Vyondys 53, est conçu pour traiter un groupe de patients atteints de DMD présentant un certain type de mutation. Exondys 51 est efficace pour environ 13% des patients atteints de DMD – ceux dont la maladie est susceptible de sauter l’exon 51. Si approuvé, golodirsen offrirait un traitement aux patients porteurs d’une mutation dans l’exon 53, soit environ 8% de la population DMD.
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