Santhera finalise l’inscription de l’étude de phase 3 SIDEROS avec Puldysa® (Idébénone) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Pratteln, Suisse, 20 mai 2020 > Communiqué de presse original
Santhera Pharmaceuticals annonce que le recrutement a été complété pour son étude de phase 3 SIDEROS avec de l’idébénone pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Un échantillonnage intermédiaire a permis de déterminer que les groupes étudiés présentaient une variabilité moindre qu’escompté et que l’étude permettait déjà de détecter à plus de 99 % les différences entre les patients sous idébénone et ceux sous placebo. Compte tenu de la forte puissance de SIDEROS, la Société envisage de procéder à une analyse intermédiaire des données récoltées qui, en cas de confirmation d’une efficacité indiscutable pourrait permettre de finaliser l’étude en avance sur le calendrier initial. Cependant, si une efficacité écrasante est démontrée, il est considéré comme contraire à l’éthique de poursuivre l’étude en aveugle et la Société déciderait de terminer l’étude plus tard cette année. Cela entraînerait une accélération d’environ un an des dépôts réglementaires correspondants en Europe et aux États-Unis.
Gunnar Buyse, MD, Ph.D., professeur de neurologie infantile aux hôpitaux universitaires de Louvain (Belgique), chercheur principal SIDEROS et chercheur principal pour l’Europe – « Santhera est la seule entreprise à avoir consacré son programme de développement clinique à la recherche d’un traitement pour préserver la fonction respiratoire de la DMD. La grande étude de phase 3 SIDEROS a été conçue pour confirmer l’efficacité de l’idebenone chez les patients souffrant du déclin de la fonction respiratoire qui prennent simultanément des glucocorticoïdes. Nous sommes vraiment ravis que SIDEROS ait terminé le recrutement et soit en bonne voie de générer un ensemble de données complet dans une zone où les besoins sont insatisfaits. »
Oscar Henry Mayer, MD, directeur médical du laboratoire d’analyse de la fonction pulmonaire de l’hôpital pour enfants de Philadelphie et chercheur principal pour les États-Unis – « Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour ralentir le déclin de la fonction respiratoire qui reste une des principales causes de décès prématuré chez les jeunes hommes aux stades avancés de la DMD. En ralentissant le déclin de la fonction respiratoire, nous ouvrons la possibilité de retarder l’insuffisance respiratoire chronique et la nécessité d’une ventilation assistée et de réduire le risque d’autres complications respiratoires potentiellement mortelles. »
Sjöblom Nygren, MD, médecin-chef et chef du développement de Santhera – « Nous sommes ravis d’avoir franchi une étape aussi importante et souhaitons exprimer nos sincères remerciements aux patients et aux familles, aux soignants, aux médecins et au personnel de l’étude pour leur soutien et leur engagement. »
À propos de SIDEROS
SIDEROS, le plus grand essai clinique en cours sur la DMD est une étude de phase 3 randomisée en double-aveugle contrôlée contre placebo évaluant l’efficacité de l’idébénone pour retarder la perte de la fonction respiratoire chez les patients atteints de DMD. Les patients sous n’importe quel schéma de traitement par glucocorticoïdes stables et indépendamment de la mutation sous-jacente de la dystrophine ou du statut ambulatoire ont été randomisés pour recevoir de l’idébénone par voie orale (900 mg/jour trois fois par jour) ou un placebo pendant 18 mois. Le critère d’évaluation principal de l’essai estime la différence de traitement en CVF (capacité vitale forcée). Les patients qui terminent l’essai ont la possibilité de s’inscrire à une étude d’extension ouverte où tous les patients reçoivent de l’idébénone. L’étude est actuellement menée dans 62 sites aux États-Unis, en Europe et en Israël. De plus amples informations sont disponibles sur ClinicalTrials.gov NCT#02814019.
À propos de l’idébénone
L’idébénone est une formule moléculaire synthétique similaire à la coenzyme Q10. Chimiquement, c’est un composé organique de la famille des quinones pouvant ralentir la perte de la fonction respiratoire.
Les mitochondries sont des structures spécialisées du corps humain qui jouent un rôle de batterie, en fournissant de l’énergie pour différentes fonctions de la cellule et de l’organisme en entier.
Les mitochondries produisent l’énergie nécessaire pour le fonctionnement cellulaire par l’intermédiaire d’un processus appelé « respiration cellulaire » qui nécessite de l’oxygène et qui produit de l’énergie. Au cours de la respiration cellulaire, certaines formes toxiques de l’oxygène (appelées les radicaux libres oxygénés) peuvent se former. Ces radicaux libres doivent être neutralisés par d’autres substances pour éviter l’atteinte cellulaire.
On s’attend à ce que l’idébénone agisse comme neutralisateur de ces formes toxiques de l’oxygène. On s’attend ainsi à ce que l’idébénone ait une action antioxydante et par conséquent à ce qu’elle prévienne l’atteinte cellulaire.
L’idébénone est optimisée pour la dissolution dans l’eau ou les lipides et elle a la capacité de traverser la membrane mitochondriale.
À propos de Santhera Santhera Pharmaceuticals
Santhera est une compagnie pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour les maladies neuromusculaires et pulmonaires rares ayant un besoin médical élevé et non satisfait. Santhera construit un portefolio de produits pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) afin de traiter les patients indépendamment des mutations, du stade de la maladie ou de l’âge. Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour Puldysa® (idébénone) est actuellement en cours d’examen par l’Agence européenne des médicaments. Santhera a une option pour autoriser la vamorolone, un candidat médicament anti-inflammatoire de première classe avec un nouveau mode d’action, actuellement étudié dans une étude pivot chez des patients atteints de DMD pour remplacer les corticostéroïdes standard. Le pipeline au stade clinique comprend également le lonodelestat (POL6014) pour traiter la fibrose kystique (FK) et d’autres maladies pulmonaires neutrophiles, ainsi que l’omigapil et une approche de thérapie génique exploratoire ciblant les dystrophies musculaires congénitales. Santhera a concédé sous licence les droits ex-nord-américains de son premier produit approuvé, Raxone® (idébénone), pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire (LHON) de Leber au groupe Chiesi. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.santhera.com. Raxone® et Puldysa® sont des marques déposées de Santhera Pharmaceuticals.
