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TRANSLARNA ™ (ATALUREN) ralentit la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD

PTC Therapeutics annonce une nouvelle analyse en situation réelle démontrant que Translarna™ (ataluren) ralentit la progression de la maladie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

 

La Force est heureuse de partager ce communiqué de presse fourni par PTC Therapeutics, Inc. 4 oct. 2019 > COMMUNIQUÉ DE PRESSE <

Les données sur la fonction pulmonaire du registre STRIDE montrent qu’il y a une tendance au retard du déclin de la fonction pulmonaire par rapport à l’histoire naturelle de la DMD.

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que les données du STRIDE, le premier registre international de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne due à une mutation non-sens recevant Translarna™ (ataluren), démontraient que Translarna préservait la fonction pulmonaire chez les enfants et les adolescents par rapport à une cohorte correspondante d’histoire naturelle. L’analyse de données probantes d’histoire naturelle a été présentée au Congrès annuel international de la World Muscle Society.

 

Stuart Peltz, Ph.D., président-directeur général de PTC Therapeutics – « En ce qui concerne la marche, la fonction physique et la fonction pulmonaire, les données STRIDE démontrent que les patients recevant Translarna ont conservé leur fonction pendant plus longtemps que les patients recevant des soins standard. Ce sont des résultats concrets qui fournissent aux cliniciens et aux régulateurs une image fidèle de la réponse du patient au traitement. »

 

Les chercheurs ont évalué la Capacité Vitale Forcée (CVF), une mesure traditionnelle de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de DMD, en corrélation avec la progression de la maladie et la mortalité. Les données STRIDE ont montré que 32,1% des patients recevant le traitement standard de la cohorte aux antécédents naturels présentaient une CVF <50%, contre seulement 2,2% des patients recevant Translarna après une exposition totale moyenne de 633 jours. Les données indiquent également que Translarna préservait de manière significative la capacité des patients de se lever et de monter des escaliers par rapport à leurs antécédents naturels.

Après la perte de la marche et l’utilisation des bras, les muscles respiratoires des personnes atteintes de DMD commencent à se détériorer progressivement, entraînant un risque de complications respiratoires représentant un danger de mort et la nécessité d’un système de respiration assistée.

Ces dernières données reposent sur le registre STRIDE – une analyse temps-événement, qui a montré que l’âge médian auquel les patients sous Translarna perdaient la capacité de rester debout en moins de 5 secondes (la première étape clé cliniquement significative de la DMD) était de 12 ans – 3 ans plus tard que celui observé avec une progression naturelle de la maladie chez les enfants non traités [9.1 ans].

 

Dr Eugenio Mercuri, professeur, neurologie pédiatrique, Université catholique et auteur de l’étude – « L’échec respiratoire est la principale cause d’invalidité et de décès chez les patients atteints de DMD. La surveillance et la préservation de la fonction pulmonaire constituent une priorité clinique clé. Il est très encourageant de voir que la fonction pulmonaire est positive dans un contexte réel et donne l’assurance que ataluren ralentit la progression de la maladie et finit par devenir dépendant d’un système de ventilation, qui est pénible pour les familles. »

 

Les caractéristiques démographiques de la population à l’étude figurant dans le registre STRIDE ont été publiées en août de cette année dans le Journal for Comparative Effectiveness Research.

 

À propos de Translarna™ (ataluren)

Translarna™ est le premier traitement à viser une cause sous-jacente de la DMD : la mutation non-sens. La mutation non-sens est présente dans environ 13 % des cas de DMD. Comme vous le savez probablement, la DMD est un trouble génétique rare et progressif. Les enfants nés avec la DMD ne produisent pas assez de dystrophine, une composante structurelle importante du muscle. Cela provoque la dégradation et la mort des cellules musculaires. La mutation non-sens, est une erreur dans le code génétique qui stoppent prématurément la production de dystrophine.

Plus au sujet de Translarna, Regardez le vidéo 

 

À propos du STRIDE Registry

Une étude d’observation établissant un référentiel de données sur les patients offrant une expérience concrète de l’utilisation de traitements thérapeutiques en pratique clinique.

Que signifie STRIDE?

STRIDE c’est pour ‘Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence.’ Le registre STRIDE a été mis en place dans le domaine des maladies neuro-musculaires (NMD) dans le cadre d’un concept de registre de référence STRIDE-NMD qui permettra de créer un registre plus étendu de la maladie. Apprenez-en plus ici > TREAT-NMD

STRIDE est un partenariat de collaboration entre TREAT-NMD et PTC Therapeutics, dirigé par un comité directeur composé d’experts de renom à propos de la DMD, de défenseurs des droits des patients du monde entier et de représentants de PTC.

 

À propos de TREAT-NMD

TREAT-NMD est un réseau dans le camps neuro-musculaire qui fournit une infrastructure permettant de faire en sorte que les nouveaux traitements les plus prometteurs atteignent les patients aussi rapidement que possible. Depuis son lancement en janvier 2007, le réseau s’est concentré sur le développement d’outils dont l’industrie, les cliniciens et les scientifiques ont besoin pour apporter de nouvelles approches thérapeutiques lors du développement pré-clinique et clinique, ainsi que sur la mise en place de meilleures pratiques pour les patients atteints d’un trouble neuro-musculaires dans le monde. Le réseau s’est développé depuis ses origines européennes pour devenir une organisation mondiale réunissant des spécialistes de premier plan, des groupes de patients et des représentants de l’industrie, afin de garantir la préparation aux essais et aux thérapies du futur tout en promouvant les meilleures pratiques actuelles.

 

Qu’est-ce que la DMD?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible affecte directement les muscles. En l’absence de traitement,  les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leur famille; elle entraîne une mort prématurée.

 

À propos de PTC Therapeutics, Inc.

PCT Therapeutics a été l’une des premières compagnies pharmaceutiques à mettre au point un traitement pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ça leur aura pris 20 ans pour élaborer l’ataluren (Translarna™), un traitement qui fonctionne pour une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine. Lorsque la PTC a entamé ses recherches, il n’y avait pas encore l’évaluation ambulatoire NorthStar (NSAA), un test de mobilité qui mesure les résultats du traitement. La compagnie a dû commencer à partir de zéro. C’est par leur travail acharné et leur assiduité qu’ils ont pu encourager d’autres compagnies pharmaceutiques à entreprendre des recherches et à étudier de nouveaux traitements pour la DMD.

Les pionniers dans le traitement de la DMD

 

Translarna™ (ataluren) au Canada

Actuellement, Translarna™ (ataluren) n’a pas reçu l’autorisation de mise en marché au Canada. Ce traitement doit d’abord et avant tout être évalué et approuvé pour le marché canadien par Santé Canada. Pour homologuer un médicament, Santé Canada doit s’assurer qu’il répond à certaines exigences d’innocuité, d’efficacité et de qualité.

La Fondation La Force espère que Translarna™ (ataluren) soit commercialisé le plus tôt possible au Canada pour que tous les jeunes patients puissent en bénéficier.

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