Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de cinq ans ou plus qui sont toujours capables de marcher, porteurs d’une mutation non-sens, peuvent désormais accéder à un traitement qui cible la cause sous-jacente de la DMD au Brésil.
PTC Therapeutics, Inc. a annoncé aujourd’hui que l’Agence de surveillance nationale de la santé du Brésil (Brazilian National Health Surveillance Agency ou ANVISA) avait accordé à Translarna™ (ataluren) l’autorisation de mise en marché, dans le cadre d’une procédure relative aux maladies rares, pour le traitement des enfants qui sont toujours capables de marcher de cinq ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec une mutation non-sens. Les patients peuvent maintenant avoir accès à un traitement qui cible la cause sous-jacente de la DMD.
Eric Pauwels, vice-président et directeur général pour PTC Therapeutics, Inc. aux USA – » L’approbation réglementaire des autorités brésiliennes accélérera l’accès à Translarna pour les nombreux patients en attente de traitement. Nous nous sommes engagés à travailler rapidement pour que Translarna soit disponible pour tous les patients au Brésil qui pourraient en bénéficier. «
Alexandra Prufer, professeure agrégée de neurologie pédiatrique, département de pédiatrie, faculté de médecine de l’Université fédérale de Rio de Janeiro – » Les lésions musculaires commencent très tôt en DMD. Un diagnostic et un traitement rapides sont donc essentiels pour maintenir la fonction musculaire et retarder la progression de la maladie. Les mesures de traitement doivent être mises en place une fois que les enfants ont été diagnostiqués, lorsque la quantité de muscle à traiter est la plus importante. »
Qu’est-ce que l’ataluren?
L’ataluren est un médicament expérimental actuellement à l’étude pour le traitement d’individus atteints de nmDMD âgés de 5 ans ou plus qui sont toujours capables de marcher. Il est administré trois fois par jour, mélangé à un aliment liquide ou semi-solide et pris par voie orale. Les individus atteints de nmDMD sont incapables de produire une protéine, la dystrophine, qui aide à maintenir les muscles en bonne santé. Sans dystrophine, les muscles s’affaiblissent au cours du temps. PTC Therapeutics étudie l’ataluren pour déterminer s’il aide l’organisme à produire la dystrophine, ce qui pourrait aider à ralentir l’affaiblissement musculaire.
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À propos de PTC Therapeutics, Inc.
PCT Therapeutics a été l’une des premières compagnies pharmaceutiques à mettre au point un traitement pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ça leur aura pris 20 ans pour élaborer l’ataluren (Translarna™), un traitement qui fonctionne pour une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine. Lorsque la PTC a entamé ses recherches, il n’y avait pas encore l’évaluation ambulatoire NorthStar (NSAA), un test de mobilité qui mesure les résultats du traitement. La compagnie a dû commencer à partir de zéro. C’est par leur travail acharné et leur assiduité qu’ils ont pu encourager d’autres compagnies pharmaceutiques à entreprendre des recherches et à étudier de nouveaux traitements pour la DMD.
Press Release > Translarna™ (ataluren) is the First Therapy Approved in Brazil for Duchenne Muscular Dystrophy
