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Translarna pour la DMD mise à jour en Europe

PTC Therapeutics Announces that CHMP Use Recommendation of Translarna Label Update for Non-Ambulatory Patients with DuchennePTC Therapeutics Annonce que le CHMP a recommandé la mise à jour de la description de Translarna pour les patients non ambulatoires atteints de DMD

PTC Therapeutics Annonce que le « Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) » a recommandé la mise à jour de la description de Translarna ™ (ataluren) pour les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Communiqué de presse original > SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 29, 2020 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc.

 

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que le Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) de l’European Medicines Agency (EMA) a recommandé, avec la majorité des votes, de retirer la déclaration « l’efficacité n’a pas été démontrée chez les patients non ambulatoires » du Summary of product characteristics (SmPC) à propos de Translarna™ (ataluren). Ce changement de description permet aux professionnels de la santé d’utiliser leur jugement clinique pour prendre des décisions de traitement pour leurs patients sous Translarna qui ont perdu la marche. Le changement devrait également soutenir les organismes de remboursement accordant un accès continu à Translarna aux patients qui deviennent non ambulatoires au cours de leur traitement. L’avis positif du CHMP est soumis à l’approbation finale de la Commission européenne, qui est normalement accordée dans un délai de deux mois.

 

Stuart W. Peltz, Ph.D., Président-directeur général de PTC Therapeutics – « Nous sommes ravis de voir que le CHMP a adopté un avis positif pour cette modification de description permettant aux patients qui deviennent non ambulatoires de continuer à utiliser Translarna. Tous les patients atteints de mutation non-sens (nmDMD) devraient pouvoir bénéficier de l’utilisation continue de Translarna, en veillant à ce qu’ils aient les meilleures chances de préserver la fonction musculaire le plus longtemps possible. »

 

Translarna est le seul traitement pour la cause sous-jacente de la DMD causée par une mutation non-sens et fonctionne en rétablissant la production de dystrophine. Il est approuvé par l’EMA pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (nmDMD) chez les patients ambulatoires âgés de deux ans et plus. Des preuves et des essais cliniques réels ont démontré le potentiel de Translarna pour ralentir la progression de la maladie et améliorer les résultats avant et au-delà de la perte de la marche:

  • Dans une étude d’extension à long terme ouverte (étude 019), Translarna a préservé la fonction pulmonaire chez les patients non ambulatoires pendant quatre ans supplémentaires par rapport aux patients traités avec les normes de soins issues d’une étude d’histoire naturelle à long terme (the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) natural history database of Duchenne patients).
  • Les données du registre STRIDE, le premier registre international des médicaments pour les patients atteints de DMD recevant Translarna a démontré que les garçons traités avec Translarna et les soins standards, conservaient la capacité de marcher pendant des années plus longtemps que ceux sur seulement les soins standards et connaissaient une baisse plus lente de la fonction pulmonaire.
  • Les enfants traités avec Translarna dans le cadre du registre STRIDE ont pu marcher de façon indépendante pendant 3,5 ans supplémentaires par rapport à une cohorte correspondant au score de propension dans l’étude d’histoire naturelle du CINRG, avec un âge moyen de la perte de la marche entre 14,5 ans et 11 ans, respectivement (72% de réduction du risque relatif).
  • Il y avait une tendance vers un retard de l’âge au déclin de la fonction pulmonaire chez les patients STRIDE par rapport aux patients CINRG, tel que mesuré par la CVF prédite <50% et la CVF <1 L.4
  • Ces données suggèrent que le traitement avec de l’ataluren en plus des soins standards peut retarder la perte de la marche, ainsi que le déclin fonctionnel pulmonaire, chez les patients atteints de nmDMD.
  •  Lisez le contenu original ici.

 

À propos de Translarna (ataluren)

Ce traitement est le premier permettant de s’attaquer à la cause sous-jacente de la DMD résultant d’une mutation non-sens (DMDmn). Il permet de ralentir la progression de la maladie en améliorant la lecture de la protéine de dystrophine. Dans le cas de la DMD, une mutation non-sens empêche la machinerie génétique qui produit une version fonctionnelle de cette protéine, qui est essentielle pour le bon fonctionnement neuromusculaire.

Au cours d’essais cliniques, l’ataluren a démontré certains avantages dans le ralentissement de la perte de motricité chez les enfants atteints de la DMDmn. Certains jeunes garçons ayant pris de l’ataluren pouvaient plus facilement entreprendre un éventail d’activités physiques, incluant la marche, la montée et descente des escaliers et d’autres fonctions motrices.

 

Ataluren au Canada

À l’heure actuelle, l’entreprise PTC Therapeutics n’a pas encore soumis une demande en application pour l’approbation de commercialisation par Santé Canada.

 

À propos de PTC Therapeutics

PTC est une société biopharmaceutique mondiale à vocation scientifique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui offrent des avantages aux patients souffrant de maladies rares. La capacité de PTC à commercialiser ses produits à l’échelle mondiale est ce qui stimule l’investissement dans un « pipeline » solide et diversifié de médicaments transformateurs et sa mission de fournir un accès aux meilleurs traitements de sa catégorie aux patients qui ont un besoin médical non satisfait. Pour en savoir plus sur PTC, veuillez les visiter à l’adresse www.ptcbio.com. En savoir plus ici > La Force DMD / PTC Therapeutics

 

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